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PDC2022-133713-I00

Financiado

MEDICINA DE ULTRA-PRECISION PARA LA ENFERMEDAD RENAL POR DEPOSITO DENSO

LOS DEFECTOS GENETICOS EN LOS GENES DEL FACTOR DEL COMPLEMENTO A MENUDO DAN COMO RESULTADO ENFERMEDADES RARAS Y ULTRA RARAS CON COMPLICADAS CORRELACIONES GENOTIPO-FENOTIPO. LAS CARACTERISTICAS DE ESTAS ENFERMEDADES SON LA INFLAMAC... ver más

01/01/2022

CSIC

133K€

Presupuesto del proyecto: 133K€

Líder del proyecto

AGENCIA ESTATAL CONSEJO SUPERIOR DE INVESTIGA... No se ha especificado una descripción o un objeto social para esta compañía.

TRL 2-3 | 552M€

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Líder del proyecto

AGENCIA ESTATAL CONSEJO SUPERIOR DE INVESTIGA... No se ha especificado una descripción o un objeto social para esta compañía.

TRL 2-3 | 552M€

Presupuesto del proyecto 133K€

Descripción del proyecto LOS DEFECTOS GENETICOS EN LOS GENES DEL FACTOR DEL COMPLEMENTO A MENUDO DAN COMO RESULTADO ENFERMEDADES RARAS Y ULTRA RARAS CON COMPLICADAS CORRELACIONES GENOTIPO-FENOTIPO. LAS CARACTERISTICAS DE ESTAS ENFERMEDADES SON LA INFLAMACION Y EL DAÑO TISULAR CRONICO. EJEMPLOS INCLUYEN EL SINDROME UREMICO HEMOLITICO ATIPICO (AHUS), LA NEFROPATIA IGA (IGAN), LA DEGENERACION MACULAR RELACIONADA CON LA EDAD (AMD) Y LA GLOMERULOPATIA C3 (C3G). LOS RECIENTES ESFUERZOS PARA TRATARLOS CON INHIBIDORES DEL COMPLEMENTO SE HAN DESCRITO COMO UN "RENACIMIENTO DE LA TERAPIA DEL COMPLEMENTO". Y, SIN EMBARGO, LA MAYORIA DE LAS ENFERMEDADES ASOCIADAS AL COMPLEMENTO SIGUEN SIN TRATAMIENTO DEBIDO A LA FALTA DE COMPRENSION DE LA BASE GENETICA SUBYACENTE, LOS MECANISMOS PATOGENICOS O LOS ROLES CONTRADICTORIOS QUE DESEMPEÑAN LAS MUTACIONES IDENTIFICADAS (A VECES PREDISPONEN A UN ESTADO DE ENFERMEDAD, A VECES PROTEGEN CONTRA ELLA). UN CASO PARTICULARMENTE INTERESANTE DE C3G HEREDITARIO (SUBTIPO ENFERMEDAD POR DEPOSITO DENSO; DDD) FUE ASOCIADO POR PRIMERA VEZ CON MUTACIONES DE GANANCIA DE FUNCION EN 2010. LA MUTACION RESPONSABLE DEL DEFECTO MOLECULAR OCURRE EN EL GEN C3, Y ES UNA MUTACION DE GANANCIA DE FUNCION QUE RESULTA EN LA EXPRESION DE UNA PROTEINA SIN EL DIPEPTIDO 923-ASP-GLY-924. EN INDIVIDUOS HETEROCIGOTOS, LA PROTEINA C3 MUTANTE FORMA UNA CONVERTASA C3 DESREGULADA RESTRINGIDA EN FASE FLUIDA, UNA ENZIMA QUE PROVOCA LA DESCOMPOSICION PROTEOLITICA Y EL DEPOSITO POSTERIOR DE LA PROTEINA C3 DE TIPO SILVESTRE EN LA SUPERFICIE DE LOS GLOMERULOS RENALES. DADO QUE LA CONVERTASA C3 MUTANTE ES RESISTENTE AL REGULADOR NEGATIVO FISIOLOGICO DEL COMPLEMENTO DE FASE FLUIDA, PROPONEMOS UTILIZAR UN ENFOQUE DE TERAPIA DE REEMPLAZO MEDIANTE EL USO DE UNA FORMA SOLUBLE DE UN REGULADOR DEL COMPLEMENTO UNIDO A LA MEMBRANA QUE PUEDE INHIBIR DE MANERA EFICIENTE LA CONVERTASA C3 MUTANTE. NUESTRO GRUPO HA 1) EXPRESADO Y CARACTERIZADO UN BIOTERAPEUTICO CANDIDATO QUE PUEDE PREVENIR DE MANERA EFECTIVA EL DEFECTO FUNCIONAL EN DDD, 2) GENERADO UN MODELO MURINO UNICO CON CRISPR/CAS9 QUE RECAPITULA CON PRECISION LA MUTACION ENCONTRADA EN EL GEN C3 HUMANO Y QUE DESARROLLA ESPONTANEAMENTE C3G, Y 3) PROBADO LA IDEA IN VITRO Y EX VIVO. EN ESTA PROPUESTA, NUESTRO OBJETIVO ES ESCALAR LA PRODUCCION DEL BIOTERAPEUTICO CANDIDATO, VALIDAR SU SEGURIDAD Y EFICACIA EN ESTE MODELO DE RATON UNICO Y DESARROLLAR Y EJECUTAR UN PLAN PARA LA VALORIZACION DE LA TECNOLOGIA Y LA APLICACION MEDICA. LA CREACION DE VALOR IMPLICARA UNA PROTECCION ADECUADA DE LOS DERECHOS DE PROPIEDAD INDUSTRIAL EN FORMA DE PATENTE Y UNA ESTRATEGIA DE SALIDA OPCIONAL CONSISTENTE EN LA CONCESION DE LICENCIAS DE LA TECNOLOGIA O LA CREACION DE UNA NUEVA EMPRESA DERIVADA. A MAS LARGO PLAZO, ESTE ENFOQUE CONDUCIRA AL ESTABLECIMIENTO DE UNA PLATAFORMA PARA LA EVALUACION DE LOS INMUNOMODULADORES DEL COMPLEMENTO COMO AGENTES TERAPEUTICOS POTENCIALES PARA MUCHAS ENFERMEDADES RARAS Y ULTRA RARAS ASOCIADAS CON LA DESREGULACION DEL COMPLEMENTO. AUNQUE LAS ENFERMEDADES ULTRA RARAS PRESENTAN DESAFIOS CIENTIFICOS, MEDICOS Y ETICOS PARA LA SOCIEDAD EN GENERAL, PARA LAS PERSONAS AFECTADAS, SIN EMBARGO, SUS NECESIDADES MEDICAS OBJETIVAMENTE INSATISFECHAS SON INCONTROVERTIBLES Y APREMIANTES. EL DEFECTO MOLECULAR EXCEPCIONALMENTE BIEN CARACTERIZADO QUE SUSTENTA LA DDD PROPORCIONA UN PUNTO DE REFERENCIA PARA LA MEDICINA DE ULTRA-PRECISION EN EL APASIONANTE CAMPO DE LA TERAPIA DEL COMPLEMENTO.

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