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SAF2015-66287-R

Financiado

DESCIFRANDO LAS BASES MOLECULARES DE LAS ENFERMEDADES RELACIONADAS CON DESREGULA...

DESCIFRANDO LAS BASES MOLECULARES DE LAS ENFERMEDADES RELACIONADAS CON DESREGULACION DEL COMPLEMENTO Y APRENDIENDO COMO TRATARLAS. EL SINDROME HEMOLITICO UREMICO ATIPICO (SHUA), LA GLOMERULOPATIA C3 (C3G), LA NEFROPATIA IGA (NIGA), LA HEMOGLOBULINURIA PAROXISTICA NOCTURNA (PNH) O LA DEGENERACION MACULAR ASOCIADA A LA EDAD (DMAE) SON EJEMPLOS DE PATOLOGIAS EN... ver más

01/01/2015

CSIC

484K€

Presupuesto del proyecto: 484K€

Líder del proyecto

AGENCIA ESTATAL CONSEJO SUPERIOR DE INVESTIGA... No se ha especificado una descripción o un objeto social para esta compañía.

TRL 2-3 | 552M€

Financiación concedida El organismo AGENCIA ESTATAL DE INVESTIGACIÓN notifico la concesión del proyecto el día 2015-01-01

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Participantes

CSIC

Lider

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Líder del proyecto

AGENCIA ESTATAL CONSEJO SUPERIOR DE INVESTIGA...

TRL 2-3 | 552M€

Presupuesto del proyecto 484K€

Descripción del proyecto EL SINDROME HEMOLITICO UREMICO ATIPICO (SHUA), LA GLOMERULOPATIA C3 (C3G), LA NEFROPATIA IGA (NIGA), LA HEMOGLOBULINURIA PAROXISTICA NOCTURNA (PNH) O LA DEGENERACION MACULAR ASOCIADA A LA EDAD (DMAE) SON EJEMPLOS DE PATOLOGIAS EN LAS QUE LA INFLAMACION CRONICA Y EL DAÑO TISULAR, COMO CONSECUENCIA DE LA DESREGULACION DEL COMPLEMENTO, JUEGAN UN PAPEL RELEVANTE, SON TODAS PATOLOGIAS GRAVES, UNAS RARAS Y OTRAS MUY PREVALENTES, QUE DESPIERTAN ACTUALMENTE MUCHO INTERES POR LAS EXPECTATIVAS QUE GENERA SU TRATAMIENTO CON INHIBIDORES DEL COMPLEMENTO, A PESAR DE TENER AL COMPLEMENTO COMO VINCULO COMUN, SE TRATA DE UN GRUPO HETEROGENEO DE ENFERMEDADES EN LAS QUE LA DESREGULACION DEL COMPLEMENTO TIENE CAUSAS Y CONSECUENCIAS MUY DIFERENTES, DESCIFRAR EN DETALLE SUS BASES MOLECULARES REPRESENTA UN AUTENTICO RETO TANTO EN LOS ASPECTOS RELATIVOS AL DESARROLLO DE LA INVESTIGACION BASICA COMO EN SU TRASLACION A LA CLINICA PARA MEJORAR EL DIAGNOSTICO, SEGUIMIENTO Y TRATAMIENTO DE LOS PACIENTES, ESTUDIOS PREVIOS EN NUESTRO LABORATORIO HAN DEMOSTRADO LA EXISTENCIA DE UNA IMPORTANTE PREDISPOSICION GENETICA A ESTAS PATOLOGIAS Y QUE UN ANALISIS FUNCIONAL DETALLADO DE LAS MUTACIONES O POLIMORFISMOS ASOCIADOS ESPECIFICAMENTE CON UNA U OTRA PATOLOGIA SON DETERMINANTES A LA HORA DE DESCIFRAR MECANISMOS PATOGENICOS Y DISEÑAR TERAPIAS, UNO DE LOS OBJETIVOS PRINCIPALES DE ESTE PROYECTO ES IDENTIFICAR Y CARACTERIZAR FUNCIONALMENTE LOS FACTORES DE RIESGO QUE SUBYACEN A VARIAS DE ESTAS ENFERMEDADES CON ESTUDIOS GENETICOS Y MOLECULARES EN COHORTES DE PACIENTES Y MEDIANTE LA GENERACION DE MODELOS IN VIVO E IN VITRO DE ESTAS ENFERMEDADES, NUESTRA APROXIMACION MULTIDISCIPLINAR AL ESTUDIO DEL COMPLEMENTO, INCLUYENDO ESTUDIOS BIOQUIMICOS, IMMUNOLOGICOS, DE BIOLOGIA ESTRUCTURAL Y MODELOS ANIMALES, APROVECHARA TAMBIEN ESTAS VARIANTES GENETICAS DEL COMPLEMENTO ASOCIADAS A ENFERMEDAD PARA PROFUNDIZAR EN LOS DETALLES MECANISTICOS DE LA ACTIVACION Y REGULACION DEL COMPLEMENTO, ADEMAS, PRETENDEMOS CONSOLIDAR NUESTRO LIDERAZGO COMO LABORATORIO DE REFERENCIA INTERNACIONAL EN ESTA AREA DESARROLLANDO Y PONIENDO AL SERVICIO DEL ENTORNO CLINICO NUEVAS HERRAMIENTAS QUE PERMITAN EL DIAGNOSTICO TEMPRANO DE LOS PACIENTES, ANTICIPEN LA PROGRESION DE LA ENFERMEDAD Y FACILITEN EL DESARROLLO Y APLICACION DE TERAPIAS PERSONALIZADAS, ENFERMEDADES RARAS\COMPLEMENTO\GENETICA\INMUNIDAD INNATA\SINDROME HEMOLITICO UREMICO\GLOMERULOPATIA C3\FACTOR H.

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