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PID2021-122785OB-I00

Financiado

MECANISMOS SUBYACENTES A LA PATOLOGIA DEL CIRCUITO MOTOR Y LA MIOPATIA PRIMARIA...

MECANISMOS SUBYACENTES A LA PATOLOGIA DEL CIRCUITO MOTOR Y LA MIOPATIA PRIMARIA EN ATROFIA MUSCULAR ESPINAL: IDENTIFICACION DE DIANAS PARA TERAPIAS COMBINADAS CON NUSINERSEN LA ATROFIA MUSCULAR ESPINAL (AME) ES UNA ENFERMEDAD NEUROMUSCULAR AUTOSOMICA RECESIVA GRAVE CARACTERIZADA POR LA DEGENERACION DE LAS MOTONEURONAS (MNS) DE LA MEDULA ESPINAL, QUE CURSA CON DEBILIDAD MUSCULAR Y DISCAPACIDAD SEVERAS.... ver más

01/01/2021

UDL

266K€

Presupuesto del proyecto: 266K€

Líder del proyecto

UNIVERSITAT DE LLEIDA CCT No se ha especificado una descripción o un objeto social para esta compañía.

Sin perfil tecnológico

Financiación concedida El organismo AGENCIA ESTATAL DE INVESTIGACIÓN notifico la concesión del proyecto el día 2021-01-01 No tenemos la información de la convocatoria

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Líder del proyecto

UNIVERSITAT DE LLEIDA CCT No se ha especificado una descripción o un objeto social para esta compañía.

Sin perfil tecnológico

Presupuesto del proyecto 266K€

Descripción del proyecto LA ATROFIA MUSCULAR ESPINAL (AME) ES UNA ENFERMEDAD NEUROMUSCULAR AUTOSOMICA RECESIVA GRAVE CARACTERIZADA POR LA DEGENERACION DE LAS MOTONEURONAS (MNS) DE LA MEDULA ESPINAL, QUE CURSA CON DEBILIDAD MUSCULAR Y DISCAPACIDAD SEVERAS. ES LA PRINCIPAL CAUSA GENETICA DE MORTALIDAD INFANTIL Y ESTA CAUSADA POR LA REDUCCION DE LA PROTEINA SURVIVAL MOTOR NEURON (SMN), COMO CONSECUENCIA DE LA PERDIDA O MUTACIONES DEL GEN SMN1. EN HUMANOS, UNA DUPLICACION DE ESTE GEN (SMN2) PRODUCE NIVELES BAJOS E INSUFICIENTES DE SMN FUNCIONAL. SE DESCONOCEN TODAVIA LOS MECANISMOS PATOGENICOS SUBYACENTES A LA DISFUNCION NEUROMUSCULAR DEBIDO AL DEFICIT DE SMN. UNA DE SUS POSIBLES CAUSAS ES LA PERDIDA DE AFERENTES SINAPTICOS A LAS MNS, LO CUAL SE ACOMPAÑA DE NEUROINFLAMACION EN LA MEDULA ESPINAL. ASIMISMO, EXISTEN EVIDENCIAS CRECIENTES QUE INDICAN QUE ADEMAS DE LA MN OTROS COMPONENTES DEL SISTEMA NEUROMUSCULAR, COMO EL MUSCULO ESQUELETICO, ESTAN PRIMARIAMENTE AFECTADOS EN LA AME. DESDE EL DESCUBRIMIENTO DEL GEN SMN1, SE HAN HECHO NOTABLES ESFUERZOS DESTINADOS AL DESARROLLO DE TERAPIAS DIRIGIDAS A INCREMENTAR LOS NIVELES DE SMN. EL NUSINERSEN, UN OLIGONUCLEOTIDO ANTISENTIDO QUE ACTUA SOBRE EL GEN SMN2, INCREMENTA DE FORMA EFECTIVA LA CANTIDAD DE SMN EN ENSAYOS CLINICOS, PERO SU EFECTIVIDAD VARIA ENTRE INDIVIDUOS Y SE MUESTRA REDUCIDA CUANDO LOS PACIENTES SON TRATADOS DESPUES DE LA APARICION DE LOS SINTOMAS. PARA COMPRENDER MEJOR DETERMINADOS ASPECTOS RELACIONADOS CON LA INCONSISTENTE EFICACIA DE LA TERAPIA CON NUSINERSEN EN ESTA ENFERMEDAD, PROPONEMOS EXPLORAR AQUI EL IMPACTO DEL TRATAMIENTO CON ESTE FARMACO SOBRE MECANISMOS PATOGENICOS RESPONSABLES DE LAS ALTERACIONES EN EL CIRCUITO MOTOR Y DE LA MIOPATIA PRIMARIA EN LA AME. ADEMAS, PROPONEMOS ANALIZAR EL EFECTO BENEFICIOSO DE LA COMBINACION DE NUSINERSEN CON DISTINTOS AGENTES DIRIGIDOS AL SNC Y A TEJIDOS PERIFERICOS QUE PREVIAMENTE SE HAN DEMOSTRADO BENEFICIOSOS EN MODELOS IN VIVO E IN VITRO DE AME. SE INVESTIGARA, ADEMAS, SI ESTAS NUEVAS ESTRATEGIAS SON CAPACES DE MEJORAR EL FENOTIPO MOTOR Y SE ANALIZARA EN PROFUNDIDAD SU IMPACTO EN OTROS ELEMENTOS PATOLOGICOS DISTINTIVOS DE LA ENFERMEDAD, COMO LA NEUROINFLAMACION, Y LAS ALTERACIONES DE LAS SINAPSIS NEUROMUSCULARES. SE LLEVARAN A CABO EXPERIMENTOS IN VIVO EN RATONES MODELO DE AME, QUE SE SOMETERAN A DISTINTOS TRATAMIENTOS, SOLOS O COMBINADOS, Y SE REALIZARAN ESTUDIOS IN VITRO EN MIOBLASTOS DE RATON. LOS ESTUDIOS FARMACOLOGICOS INCLUIRAN TRATAMIENTOS CON NUSINERSEN, SOLO O JUNTO A INHIBIDORES DE LA CALPAINA O DEL PROTEASOMA. ADEMAS, SE REALIZARAN TRATAMIENTOS CON AGENTES DESTINADOS A INCREMENTAR LA ACTIVIDAD NEURONAL, INHIBIR LA TRANSCRIPCION DE P53 O MODULAR LA ACTIVIDAD COLININERGICA. SE ANALIZARAN LA CONDUCTA MOTORA Y LA SUPERVIVENCIA DE LOS ANIMALES. SE UTILIZARAN PROCEDIMIENTOS DE INMUNOCITOQUIMICA, WESTERN BLOT, MICROSCOPIA CONFOCAL Y ELECTRONICA E HIBRIDACION IN SITU. ADICIONALMENTE, SE REALIZARAN REGISTROS ELECTROFISIOLOGICOS DE POTENCIALES DE PLACA MOTORA. SE ESPERA QUE LA UTILIZACION DE ESTRATEGIAS TERAPEUTICAS DEPENDIENTES E INDEPENDIENTES DE SMN EN COMBINACION CON NUSINERSEN AUMENTE LA EFICACIA DEL TRATAMIENTO Y MEJORE LAS ALTERACIONES NEUROMUSCULARES Y SISTEMICAS REFRACTARIAS A LA TERAPIA UNICA CON NUSINERSEN. TROFIA MUSCULAR ESPINAL\OLIGONUCLEOTIDOS ANTISENTIDO\NUSINERSEN\SINAPSIS\UNION NEUROMUSCULAR\MUSCULO ESQUELETICO\MOTONEURONA

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