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PDC2021-121730-I00

Financiado

VALIDACION DE FICAT (FIND AND CUT AND TRANSFER) COMO TECNOLOGIA DE INSERCION PRE...

VALIDACION DE FICAT (FIND AND CUT AND TRANSFER) COMO TECNOLOGIA DE INSERCION PRECISA DE GENES EFICAZ Y SEGURA HEMOS DESARROLLADO FICAT, UNA NUEVA GENERACION DE HERRAMIENTAS DE EDICION GENICA QUE COMBINA LA PRECISION DE CRISPR / CAS9 Y LA EFICIENCIA DE LOS VECTORES VIRALES ESTABLECIDOS EN LA CLINICA. HEMOS GENERADO Y PROBADO EN NUESTRO LAB... ver más

01/01/2021

UPF

138K€

Presupuesto del proyecto: 138K€

Líder del proyecto

UNIVERSITAT POMPEU FABRA No se ha especificado una descripción o un objeto social para esta compañía.

Total investigadores 321

Financiación concedida El organismo AGENCIA ESTATAL DE INVESTIGACIÓN notifico la concesión del proyecto el día 2021-01-01

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Participantes

UPF

Lider

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Líder del proyecto

UNIVERSITAT POMPEU FABRA

Total investigadores 321

Presupuesto del proyecto 138K€

Descripción del proyecto HEMOS DESARROLLADO FICAT, UNA NUEVA GENERACION DE HERRAMIENTAS DE EDICION GENICA QUE COMBINA LA PRECISION DE CRISPR / CAS9 Y LA EFICIENCIA DE LOS VECTORES VIRALES ESTABLECIDOS EN LA CLINICA. HEMOS GENERADO Y PROBADO EN NUESTRO LABORATORIO UNI-LARGE, UNA HERRAMIENTA DE INSERTA GENES DE MANERA PROGRAMABLE. NUESTRA TECNOLOGIA PERMITE LA INSERCION PRECISA Y EFICIENTE DE GRANDES CARGAS UTILES (MULTI-KILOBASE) EX VIVO E IN VIVO.EN ESTE PROYECTO, ESTAMOS PLANEANDO GENERAR UNA PRUEBA DE CONCEPTO SOLIDA IN VIVO. PRIMERO, EVALUAREMOS TRES ESTRATEGIAS PARA ADMINISTRAR FICAT IN VIVO AL HIGADO: VIRAL (BASADO EN LNP), VIRAL (BASADO EN LENTIVIRUS MODIFICADOS) E HIBRIDA (LNP PARA FICAT MRNA Y GRNA; LENTIVIRUS NO INTEGRATIVO MODIFICADO PARA TRANSPOSON). EN SEGUNDO LUGAR, IMPLEMENTAREMOS LA MEJOR ESTRATEGIA PARA TRATAR MDC1A. REALIZAREMOS LA INSERCION DE LAMA2 BASADA EN UNI-LARGE A MODELOS DE ENFERMEDADES DE ROEDORES Y EVALUAREMOS LOS RESULTADOS TERAPEUTICOS. ADEMAS, REALIZAREMOS UNA CARACTERIZACION DETALLADA DE LA INSERCION EN EL SITIO TARGET Y FUERA DEL TARGET O OFF-TARGET DE FICAT IN VIVO.DURANTE ESTOS DOS AÑOS, PREPARAREMOS LA TRANSFERENCIA DE TECNOLOGIA DE FICAT. DESARROLLAREMOS UNA ESTRATEGIA SOLIDA DE PROPIEDAD INTELECTUAL, CONTINUAREMOS CON EL SEGUIMIENTO DE LAS PATENTES YA PRESENTADAS Y ANALIZAREMOS LA LIBERTAD PARA OPERAR, ANALIZAREMOS Y PREPARAREMOS LOS ELEMENTOS REGULATORIOS NECESARIOS PARA INICIAR UNA FASE PRECLINICA REGULATORIA Y RECAUDAR FONDOS PARA FINANCIAR UNA SPIN OFF DE UPF PARA LLEVAR ESTA TECNOLOGIA A LOS PACIENTES. ERAPIA GENICA\BIOLOGIA SINTETICA\EDICION GENICA\CRISPR

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