RTC-2015-3393-1
Financiado
Terapia génica 2.0: nueva generación de vectores virales episomales de alta bios...
Terapia génica 2.0: nueva generación de vectores virales episomales de alta bioseguridad y su desarrollo pre-industrial-Acrónimo: EPISEVI 2.0
El desarrollo completo y maduro de la terapia génica (TG) requiere entre otras acciones el desarrollo, validación y producción de una nueva generación de vectores virales (v,v,) mas bioseguros y estables y con más indicaciones, El...
El desarrollo completo y maduro de la terapia génica (TG) requiere entre otras acciones el desarrollo, validación y producción de una nueva generación de vectores virales (v,v,) mas bioseguros y estables y con más indicaciones, El proyecto Terapia génica 2,0: nueva generación de vectores virales episomales de alta bioseguridad y su desarrollo pre-industrial (EPISEVI 2,0) aborda ambas problemáticas,VIVEbioTECH SL es una PYME biotecnológica de reciente creación con sede en Donostia, La empresa INBIOMED PHARMA SLU, solicitante del proyecto, se nombrará en esta memoria como VIVEbioTECH ya que está previsto que en la segunda quincena de Febrero de 2015, cambie de nombre para adaptarse así a una nueva estrategia comercial más acorde con el mercado de TG en el que se desenvuelve, VIVEbioTECH dispone de un vector de TG innovador con un desarrollo relativamente avanzado: LentiSoma, un vector lentiviral episomal auto-replicativo prototipo de una nueva generación de v,v, con protección intelectual (EPO P9994PC00 Stable Episomes Based On Nonintegrative Lentiviral Vectors, fecha de prioridad Noviembre de 2013 )y licencia de explotación exclusiva para VIVEbioTECH SL, Se trata de una invención novedosa de vector recombinante derivado de lentivirus deficientes en integración cuyo inventor se ha incorporado como Director Científico y Técnico de VIVEbioTECH y coordinador de este proyecto, Esta innovadora tecnología se ha avalado experimentalmente por investigadores independientes con posterioridad a la fecha de prioridad de la patente, lo que avala científicamente su diseño y características, sin interferir en su novedad, LentiSoma es una propuesta que puede suponer una aportación de enorme valor en el entorno de la TG, Se encuentra en una fase intermedia de desarrollo y para que se pueda utilizar en ensayos clínicos, son necesarios al menos 3 años de trabajo y autorización regulatoria, con una inversión estimada de al menos 1,5M, Un aspecto relevante de este desarrollo es la mejora de su producción a una escala preindustrial, ya que actual eficiencia es baja, una propiedad que comparte con todos los vectores lentivirales no integrativos y que permanece aún no resuelta, El proyecto EPISEVI 2,0 lo presenta un consorcio formado por especialistas en cada uno de los campos de trabajo planteados en los objetivos, Son fortalezas específicas de VIVEbioTECH el contar con el equipo inventor de Lentisoma, la licencia en exclusividad de la patente y con un equipo con experiencia en el desarrollo de un producto de terapia avanzada, facilitando la validación regulatoria y puesta en marcha de la sala de producción viral GMP, EPISEVI 2,0 plantea como objetivos: Disponer de la acreditación de la AEMPS como CMO para producción de v,v,recombinantes para uso clínico (sala GMP) Desarrollo final de un nuevo producto de terapia génica para indicaciones diversas entre las que estarían desórdenes hematológico y terapia de cáncer Contribuir con esta herramienta a mejorar el estado del arte de los v,v, de transferencia para uso humano y en particular garantizar aplicaciones seguras para el paciente Cumplir con los requisitos regulatorios para que el producto pueda ser investigado en humanos Facilitar la transferencia de tecnología desde el ámbito público hasta la explotación comercial privadaCon este proyecto el consorcio pretende obtener los siguientes resultados 1, Un producto: LentiSoma 2, Un prototipo validado preclínicamente en dos indicaciones, 3, Un proceso optimizado para el escalado pre-industrial de LentiSoma y otros vectores no integrativos en condiciones de producción GMP 4, Un estudio pre-clínico GLP de LentiSoma generándose el marco en el que en el que solicitar a la EMA la designación como producto medicinal nuevo (investigational medicinal product, IMP), 5, Asimismo se espera solicitar dos patentes y generar 8 nuevas contrataciones,
ver más
Línea de financiación: concedida
El organismo AGENCIA ESTATAL DE INVESTIGACIÓN notifico la concesión del proyecto el día 2015-01-01
Presupuesto
El presupuesto total del proyecto asciende a
548K€
Líder del proyecto
VIVEBIOTECH
Adquisición, gestión, comercialización, de patentes, resultados, modelos de utilidad, diseños industriales, know-how o derechos de propiedad...
Perfil tecnológico
TRL
3-4
520K
Perfil tecnológico
TRL
3-4
520K