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PID2020-118597RB-I00

Financiado

TECNOLOGIAS AVANZADAS PARA LA INSERCION PRECISA Y EFICIENTE DE GENES

EL OBJETIVO GENERAL DE ESTA PROPUESTA ES SUPERAR LAS LIMITACIONES ACTUALES DE LAS TECNOLOGIAS DE INGENIERIA GENETICA, LOS AVANCES RECIENTES EN LAS TECNOLOGIAS DE EDICION DE GENES HAN PROPORCIONADO HERRAMIENTAS PODEROSAS PARA CORRE... ver más

01/01/2020

UPF

278K€

Presupuesto del proyecto: 278K€

Líder del proyecto

UNIVERSITAT POMPEU FABRA No se ha especificado una descripción o un objeto social para esta compañía.

Total investigadores 321

Financiación concedida El organismo AGENCIA ESTATAL DE INVESTIGACIÓN notifico la concesión del proyecto el día 2020-01-01 No tenemos la información de la convocatoria

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Líder del proyecto

UNIVERSITAT POMPEU FABRA No se ha especificado una descripción o un objeto social para esta compañía.

Total investigadores 321

Presupuesto del proyecto 278K€

Descripción del proyecto EL OBJETIVO GENERAL DE ESTA PROPUESTA ES SUPERAR LAS LIMITACIONES ACTUALES DE LAS TECNOLOGIAS DE INGENIERIA GENETICA, LOS AVANCES RECIENTES EN LAS TECNOLOGIAS DE EDICION DE GENES HAN PROPORCIONADO HERRAMIENTAS PODEROSAS PARA CORREGIR PEQUEÑOS ALELOS IN VIVO, SIN EMBARGO, NO TODOS LOS DEFECTOS GENETICOS SON IGUALMENTE DIFICILES DE CORREGIR, SI BIEN TENEMOS TECNOLOGIAS PARA LA EDICION DEL GENOMA DE ALELOS PEQUEÑOS, NO TENEMOS TECNOLOGIAS SOLIDAS PARA LA MODIFICACION PRECISA Y EFICIENTE DE ALELOS GRANDES,PROPORCIONAREMOS DICHA TECNOLOGIA UTILIZANDO ENFOQUES DE EVOLUCION DIRIGIDA PARA COMBINAR LA PRECISION DE LOS DOMINIOS DE UNION DE ADN PROGRAMABLES COMO CRISPR Y LA EFICIENCIA DE INSERCION DE ELEMENTOS TRANSPONIBLES, DESARROLLAREMOS UNA VERSION ALTAMENTE PRECISA DE NUESTRA TRANSPOSASA PROGRAMABLE DESARROLLADA PREVIAMENTE BASADA EN VARIANTES DE PIGGYBAC FUSIONADO A CAS9 (FICAP, FIND AND CUT-AND-PASTE), ADEMAS, CREAREMOS UNA NUEVA HERRAMIENTA INDEPENDIENTE DE ADN PARA LA INSERCION PRECISA DE GENES MEDIANTE LA RE-INGENIERIA DE RETROTRANSPOSONES,FINALMENTE, DEMOSTRAREMOS ESTAS TECNOLOGIAS EN MODELOS DE DISTROFIA MUSCULAR CONGENITA TIPO 1A (MDC1A), LA DISTROFIA MUSCULAR CONGENITA MAS COMUN, ESTA ENFERMEDAD ES CAUSADA POR MUTACIONES EN EL GEN LAMA2, DE MAYOR TAMAÑO QUE LA CAPACIDAD DE AAV, IMPLEMENTAREMOS LA TECNOLOGIA FICAP EX VIVO E IN VIVO, EVALUAREMOS LA EFICIENCIA DE EDICION DEL GENOMA Y LA TOXICIDAD DEL GENOMA, ASI COMO LOS BENEFICIOS TERAPEUTICOS,LAS TECNOLOGIAS DESARROLLADAS EN ESTA PROPUESTA NO SOLO PERMITIRAN TERAPIAS MDC1A MAS SEGURAS Y EFICIENTES, SINO QUE TAMBIEN CONSOLIDAREMOS UNA TECNOLOGIA PARA REALIZAR UNA ENTREGA DE GENES PRECISA, SEGURA Y EFICIENTE CON FINES TERAPEUTICOS EN UNA AMPLIA GAMA DE INDICACIONES, BIOLOGIA SINTETICA\BIOTECNOLOGIA\TERAPIA GENICA\REPARACION GENICA DIRIGIDA\CRISPR-CAS9\TRANSPOSASAS\REPARACION DIRIGIDA POR HOMOLOGIA

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