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BIO2017-91272-EXP

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ENTREGA DE COMPONENTES CRISPR FUNCIONALES MEDIANTE EL USO DE PARTICULAS SIMILARE...

ENTREGA DE COMPONENTES CRISPR FUNCIONALES MEDIANTE EL USO DE PARTICULAS SIMILARES A VIRUS PSEUDOTIPADAS LAS ENFERMEDADES GENETICAS ESTAN CAUSADAS POR CAMBIOS EN EL GENOMA, SIN EMBARGO, LA MAYORIA DE TRATAMIENTOS ACTUAN SOBRE LAS PROTEINAS PATOGENICAS Y NO SOBRE LOS CAMBIOS EN EL GENOMA, EL DESARROLLO DE LAS TECNOLOGIAS DE EDICION GE... ver más

01/01/2017

FUNDACION SECTOR P...

42K€

Presupuesto del proyecto: 42K€

Líder del proyecto

FUNDACION SECTOR PUBLICO ESTATAL CENTRO NACIO... No se ha especificado una descripción o un objeto social para esta compañía.

TRL 4-5 | 18M€

Fecha límite participación Sin fecha límite de participación.

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Líder del proyecto

FUNDACION SECTOR PUBLICO ESTATAL CENTRO NACIO... No se ha especificado una descripción o un objeto social para esta compañía.

TRL 4-5 | 18M€

Presupuesto del proyecto 42K€

Fecha límite de participación Sin fecha límite de participación.

Descripción del proyecto LAS ENFERMEDADES GENETICAS ESTAN CAUSADAS POR CAMBIOS EN EL GENOMA, SIN EMBARGO, LA MAYORIA DE TRATAMIENTOS ACTUAN SOBRE LAS PROTEINAS PATOGENICAS Y NO SOBRE LOS CAMBIOS EN EL GENOMA, EL DESARROLLO DE LAS TECNOLOGIAS DE EDICION GENOMICA, EN CONCRETO EL SISTEMA CRISPR-CAS9, HA ABIERTO UNA NUEVA VIA PARA EL TRATAMIENTO DE ESTAS ENFERMEDADES, DESDE SUS APLICACIONES INICIALES, VARIOS ESTUDIOS HAN DEMOSTRADO LA APLICABILIDAD IN VIVO DEL SISTEMA CRISPR COMO HERRAMIENTA DE TERAPIA GENICA EN DIVERSOS MODELOS ANIMALES, SIN EMBARGO, TODAVIA EXISTEN MUCHOS OBSTACULOS QUE SALVAR ANTES DE PODER IMPLEMENTAR ESTE TIPO DE ESTRATEGIAS PARA USO CLINICO, ALGUNOS DE ESTOS OBSTACULOS INCLUYEN EL DESARROLLO DE SISTEMAS APROPIADOS DE ADMINISTRACION TERAPEUTICA QUE IMPLIQUEN VIAS MAS ESPECIFICAS, EFICIENTES Y SEGURAS REPRESENTANDO UN IMPORTANTE RETO EL CONSEGUIR NUEVOS METODOS DE ENTREGA CELULA-ESPECIFICOS PARA LAS APLICACIONES IN VIVO, ESTE PROYECTO SE CENTRA EN EL DESARROLLO DE UN SISTEMA DE ENTREGA DE LOS COMPONENTES CRISPR EN FORMATO PROTEINA (CAS9) O RIBONUCLEOPROTEINA (SGRNA-CAS9) ASOCIADOS A MENOS EFECTOS INMUNOGENICOS Y A UNA MENOR PROPORCION DE EFECTOS NO DESEADOS (EFECTOS OFF-TARGET), PARA ELLO, PARTIMOS DE LA HIPOTESIS DE QUE LAS PARTICULAS SIMILARES AL VIRUS (VLPS) PODRIAN SUPONER UNA BUENA ALTERNATIVA COMO HERRAMIENTA DE ENTREGA DE LOS COMPONENTES CRISPR EN APROXIMACIONES TERAPEUTICAS IN VIVO, LAS VLPS SON ESTRUCTURAS QUE SE ASEMEJAN A PARTICULAS VIRALES PERO QUE CARECEN DEL GENOMA VIRAL, NO SIENDO CAPACES DE REPLICARSE Y CARECIENDO DE PATOGENICIDAD, EN ESTE PROYECTO SE PLANTEA GENERAR VLPS CAPACES DE ENTREGAR LOS COMPONENTES CRISPR A UN TIPO CELULAR ESPECIFICO IN VITRO E IN VIVO, LO QUE INCREMENTARIA SU EFICACIA, SEGURIDAD Y REDUCIRIA LOS POSIBLES COSTOS ASOCIADOS A LOS TRATAMIENTOS DE TERAPIA GENICA, SISTEMA CRISPR\ENTREGA\PARTÍCULAS SIMILARES A VIRUS\PSEUDOTIPADO

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