EUR2023-143459
Financiado
Biotecnología
EL PROYECTO ALFA-SCRIBE TIENE COMO OBJETIVO MEJORAR LOS COMPONENTES NECESARIOS PARA LA ESCRITURA GENICA BASADA EN ARN. SE BASA EN EL PROYECTO MAS AMPLIO SCRIBE, QUE COMBINA LA PRECISION DE CRISPR Y LAS CAPACIDADES DE ESCRITURA GEN...
EL PROYECTO ALFA-SCRIBE TIENE COMO OBJETIVO MEJORAR LOS COMPONENTES NECESARIOS PARA LA ESCRITURA GENICA BASADA EN ARN. SE BASA EN EL PROYECTO MAS AMPLIO SCRIBE, QUE COMBINA LA PRECISION DE CRISPR Y LAS CAPACIDADES DE ESCRITURA GENICA DE LOS RETROTRANSPOSONES. EL OBJETIVO ES CREAR UNA MAQUINA MOLECULAR UNIFICADA PARA FUNCIONES EFICIENTES Y SEGURAS DE "BUSCAR" Y "COPIAR-PEGAR". MEDIANTE ANALISIS EVOLUTIVOS, DISEÑO DE PROTEINAS Y EVOLUCION SINTETICA, SE OPTIMIZARA LA TECNOLOGIA PARA LA ENTREGA GENICA IN VIVO. EL AVANCE DE SCRIBE ESTABLECERA LA ESCRITURA GENICA COMO UNA HERRAMIENTA DE INVESTIGACION VERSATIL. DURANTE DOS AÑOS, SE HAN PRIORIZADO METAS ALCANZABLES, CON EL OBJETIVO DE OBTENER UNA SOLIDA PRUEBA DE CONCEPTO, PUBLICACIONES IMPORTANTES Y PATENTES. LA ESTRATEGIA SE CENTRA EN TRES PUNTOS CLAVE: (1) ABORDAR LAS PREOCUPACIONES SOBRE EL USO DE LINE1 Y DEMOSTRAR BAJOS EFECTOS FUERA DEL OBJETIVO Y AUSENCIA DE TRUNCAMIENTO, (2) IMPLEMENTAR UN ENFOQUE DE RECONSTRUCCION ANCESTRAL UTILIZANDO IA PARA DISEÑAR NUEVAS SECUENCIAS DE LINE1, Y (3) DEMOSTRAR LA ENTREGA DE RETROELEMENTOS AL HIGADO MEDIANTE NANOPARTICULAS LIPIDICAS. EL PROYECTO COMBINA ENFOQUES DE ARRIBA HACIA ABAJO Y DE ABAJO HACIA ARRIBA, DIVIDIENDO LOS OBJETIVOS EN SUBOBJETIVOS PARA UN PROGRESO EFICIENTE. EL DISEÑO DE PROTEINAS BASADO EN IA MEJORARA EL RENDIMIENTO DE ORF2. LOS OBJETIVOS ESPECIFICOS INCLUYEN DESARROLLAR UN PRINCIPIO PARA LA ESCRITURA EN GENOMAS DE MAMIFEROS, OPTIMIZAR LA EFICIENCIA DE ESCRITURA GENICA MEDIANTE EVOLUCION DIRIGIDA Y DEMOSTRAR LA ENTREGA IN VIVO DE ARN AL HIGADO UTILIZANDO LNPS. ESCRITURA DE GENES\ML\IA\EVOLUCION DIRIGIDA\RNA\TERAPIA GENICA
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Línea de financiación: concedida
El organismo AGENCIA ESTATAL DE INVESTIGACIÓN notifico la concesión del proyecto el día 2023-01-01
Presupuesto
El presupuesto total del proyecto asciende a
100K€
Líder del proyecto
UNIVERSITAT POMPEU FABRA
No se ha especificado una descripción o un objeto social para esta compañía.
Total investigadores
321
Total investigadores
321