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SAF2015-68073-R

Financiado

TERAPIA GENICA Y OTRAS TERAPIAS INNOVADORAS PARA EL TRATAMIENTO DE LOS SINDROMES...

TERAPIA GENICA Y OTRAS TERAPIAS INNOVADORAS PARA EL TRATAMIENTO DE LOS SINDROMES CONGENITOS CON FALLO DE MEDULA OSEA LOS SINDROMES CONGENITOS CON FALLO DE MEDULA OSEA (SCFMO) INCLUYEN DIVERSAS ENFERMEDADES ENTRE LAS QUE DESTACAN POR SU PREVALENCIA LA ANEMIA DE FANCONI (AF), LA ANEMIA DE DIAMOND-BLACKFAN (ADB) Y LA DISQUERATOSIS CONGENITA (DC), E... ver más

01/01/2015

IFMIF- DONES

242K€

Presupuesto del proyecto: 242K€

Líder del proyecto

IFMIF- DONES No se ha especificado una descripción o un objeto social para esta compañía.

TRL 4-5 | 42M€

Financiación concedida El organismo AGENCIA ESTATAL DE INVESTIGACIÓN notifico la concesión del proyecto el día 2015-01-01

0% 100%

Participantes

IFMIF- DONES

Lider

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Líder del proyecto

IFMIF- DONES

TRL 4-5 | 42M€

Presupuesto del proyecto 242K€

Descripción del proyecto LOS SINDROMES CONGENITOS CON FALLO DE MEDULA OSEA (SCFMO) INCLUYEN DIVERSAS ENFERMEDADES ENTRE LAS QUE DESTACAN POR SU PREVALENCIA LA ANEMIA DE FANCONI (AF), LA ANEMIA DE DIAMOND-BLACKFAN (ADB) Y LA DISQUERATOSIS CONGENITA (DC), EL UNICO TRATAMIENTO CURATIVO DEL PROBLEMA HEMATOLOGICO DE ESTOS PACIENTES ES EL TRASPLANTE ALOGENICO DE CELULAS MADRE HEMATOPOYETICAS (CMHS), SI BIEN NO TODOS LOS PACIENTES ENCUENTRAN UN DONANTE ADECUADO PARA ESTE COMPLEJO TRATAMIENTO, LA BUSQUEDA DE NUEVOS TERAPIAS PARA ESTAS ENFERMEDADES CONSTITUYE, POR TANTO, UN RETO SANITARIO Y TAMBIEN CIENTIFICO DE PRIMER ORDEN, CONTINUANDO NUESTRO PROGRAMA DE INVESTIGACION TRANSLACIONAL EN AF, EN DONDE NUESTRO LABORATORIO COORDINA EL PRIMER ENSAYO CLINICO DE TERAPIA GENICA LENTIVIRAL QUE SE REALIZA EN EUROPA, NOS PROPONEMOS AHORA DESARROLLAR NUEVAS HERRAMIENTAS PARA MEJORAR LA EFICACIA DE CORRECCION DEL FENOTIPO DE LAS CMHS DE PACIENTES CON AF DEL SUBTIPO A, EL MAS FRECUENTE EN LOS SCFMO, PARA ELLO UTILIZAREMOS ESTRATEGIAS FARMACOLOGICAS QUE MEJOREN LA TRANSDUCCION DE CMHS AF CON VECTORES LENTIVIRALES, Y USAREMOS NUEVAS ENVUELTAS VIRALES CON MAYOR TROPISMO POR LAS CMHS, COMO ALTERNATIVA A LOS VECTORES LENTIVIRALES TRABAJAREMOS TAMBIEN CON TRANSPOSONES SLEEPING BEAUTY Y TRANSPOSASAS HIPERACTIVAS, CUYA EFICACIA DE INSERCION GENICA ES YA PROXIMA A LA OBTENIDA CON LOS VECTORES VIRALES, SIENDO SU SIMPLICIDAD DE PRODUCCION, Y POR TANTO SU COSTE, MUY FAVORABLE FRENTE A CUALQUIER TIPO DE VECTOR VIRAL, MEDIANTE EL USO DE ZINC FINGER NUCLEASAS, TALEN Y CRISPRS/CAS9 NUCLEASAS DAREMOS CONTINUIDAD A NUESTROS ESTUDIOS DE EDICION GENICA, PASANDO DE LOS ESTUDIOS EN CELULAS IPSCS A LAS CMHS PRIMARIAS EN MODELOS DE RATON Y EN CELULAS DE PACIENTES AF-A, LOS CONOCIMIENTOS ADQUIRIDOS EN EL CAMPO DE LA TERAPIA GENICA DE LA AF LOS TRASLADAREMOS A OTROS DOS SCFMO, LA ADB Y LA DC, EN EL CASO DE LA ADB NOS CENTRAREMOS EN TERAPIAS BASADAS EN LA INSERCION DIRIGIDA DEL GEN RPS19, EL MAS FRECUENTEMENTE MUTADO EN ESTOS PACIENTES, EN EL LOCUS SEGURO AAVS1, YA UTILIZADO EN CELULAS AF, FINALMENTE, EN EL CASO DE LA DC LOS ESTUDIOS SE CENTRARAN EN LA TERAPIA DE CELULAS CON MUTACIONES EN EL GEN DKC1 (LIGADO AL CROMOSOMA X), LAS MAS FRECUENTES EN ESTOS PACIENTES, PUESTO QUE NUESTROS COLABORADORES DEL IIB-ALBERTO SOLS (CSIC) HAN DESCRITO LA EFICACIA DE UN PEPTIDO DERIVADO DE LA DISQUERINA, GSE4, PARA CORREGIR EL FENOTIPO DE CELULAS XDC, ESTUDIAREMOS LA EFICACIA DE NANOPARTICULAS ACOMPLEJADAS A ESTE PEPTIDO PARA CORREGIR EL FENOTIPO DE CMHS DE PACIENTES CON XDC, ADEMAS, EXPRESAREMOS EL PEPTIDO GSE4 EN LAS CELULAS HEMATOPOYETICAS XDC MEDIANTE VECTORES LENTIVIRALES INTEGRATIVOS (EXPRESION ESTABLE) O VECTORES ADENOASOCIADOS NO INTEGRATIVOS (EXPRESION TRANSITORIA) CON TROPISMO HEMATOPOYETICO, PARA EVALUAR LA EFICACIA Y SEGURIDAD DE ESTAS APROXIMACIONES EXPERIMENTALES, EL PROYECTO QUE SE PRESENTA SUPONE UN RETO CIENTIFICO COMPLEJO Y DE MARCADA COMPETITIVIDAD, CON EL ALICIENTE DE CONSTITUIR UN TRABAJO DE INVESTIGACION TRANSLACIONAL QUE TIENE POR OBJETO FINAL EL DESARROLLO DE NUEVAS TERAPIAS PARA PACIENTES CON ENFERMEDADES HEMATOLOGICAS DE MUY MAL PRONOSTICO Y MUY DIFICIL TRATAMIENTO, ESTE AMBICIOSO PROYECTO SE PODRA EJECUTAR GRACIAS A LA COLABORACION CON LOS MEJORES EXPERTOS NACIONALES E INTERNACIONALES INTERESADOS EN EL DESARROLLO DE TERAPIAS INNOVADORAS, CADA VEZ MAS EFICACES Y SEGURAS, DE ENFERMEDADES MONOGENICAS GRAVES DEL SISTEMA HEMATOPOYETICO, TALES COMO LOS SCFMO, TERAPIA GÉNICA\FALLO DE MÉDULA ÓSEA\ANEMIA DE FANCONI\ANEMIA DIAMOND-BLACKFAN\DISQUERATOSIS CONGÉNITA\VECTORES VIRALES\TRANSPOSONES\EDICIÓN GÉNICA\NANOPARTÍCULAS\CÉLULAS MADRE HEMATOPOYÉTICAS

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