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RTI2018-097125-B-I00

Financiado

NUEVAS APROXIMACIONES TERAPEUTICAS PARA EL TRATAMIENTO DE ENFERMEDADES HEREDITAR...

NUEVAS APROXIMACIONES TERAPEUTICAS PARA EL TRATAMIENTO DE ENFERMEDADES HEREDITARIAS DE FALLO DE MEDULA OSEA LA TERAPIA GENICA SE HA CONVERTIDO EN UNA ALTERNATIVA REAL PARA EL TRATAMIENTO DE VARIOS TRASTORNOS HEMATOLOGICOS, EN LOS QUE LAS CELULAS HEMATOPOYETICAS MADURAS SE VEN AFECTADAS POR LA ENFERMEDAD, LOS ESTUDIOS REALIZADOS EN NUEST... ver más

01/01/2018

IFMIF- DONES

266K€

Presupuesto del proyecto: 266K€

Líder del proyecto

IFMIF- DONES No se ha especificado una descripción o un objeto social para esta compañía.

TRL 4-5 | 42M€

Financiación concedida El organismo AGENCIA ESTATAL DE INVESTIGACIÓN notifico la concesión del proyecto el día 2018-01-01

0% 100%

Participantes

IFMIF- DONES

Lider

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Líder del proyecto

IFMIF- DONES

TRL 4-5 | 42M€

Presupuesto del proyecto 266K€

Descripción del proyecto LA TERAPIA GENICA SE HA CONVERTIDO EN UNA ALTERNATIVA REAL PARA EL TRATAMIENTO DE VARIOS TRASTORNOS HEMATOLOGICOS, EN LOS QUE LAS CELULAS HEMATOPOYETICAS MADURAS SE VEN AFECTADAS POR LA ENFERMEDAD, LOS ESTUDIOS REALIZADOS EN NUESTRO PROYECTO ANTERIOR (FAMOCURE) HAN DEMOSTRADO POR PRIMERA VEZ QUE LA TERAPIA GENICA TAMBIEN ES FACTIBLE CUANDO LAS CELULAS MADRE HEMATOPOYETICAS (CMHS) SE VEN AFECTADAS, COMO ES EL CASO EN LA ANEMIA DE FANCONI (AF), COMPROBAMOS QUE TRAS UN PROTOCOLO BREVE DE TRANSDUCCION, LAS CMHS DE PACIENTES AF-A CORREGIDAS INJERTARON Y MOSTRARON VENTAJA PROLIFERATIVA, CONFIRMANDO ASI LA VIABILIDAD DE LLEVAR A CABO LA TERAPIA GENICA EN UN SINDROME DE FALLO DE MEDULA OSEA, ESTOS PRIMEROS RESULTADOS NOS ANIMARON A AMPLIAR NUESTROS ESTUDIOS DE TERAPIA GENICA NO SOLO PARA AF-A SINO TAMBIEN PARA OTROS GRUPOS DE COMPLEMENTACION DE AF Y ENFERMEDADES CON FALLO DE MEDULA OSEA,POR ESTE MOTIVO, EN ESTE NUEVO PROYECTO TAMBIEN NOS CENTRAREMOS EN EL DESARROLLO DE ESTUDIOS PRECLINICOS PARA LA TERAPIA GENICA EN OTROS DOS GRUPOS DE COMPLEMENTACION DE AF: FANCC Y FANCG, QUE REPRESENTAN EL 12% Y 10% DE LOS PACIENTES CON AF, RESPECTIVAMENTE,ADEMAS, PARA ACELERAR EL INJERTO DE LAS CMHS DE AF CORREGIDAS DESPUES DE LA TERAPIA GENICA SE ESTUDIARAN NUEVOS REGIMENES DE ACONDICIONAMIENTO NO GENOTOXICOS BASADOS EN EL USO DE ANTICUERPOS MONOCLONALES CD45 FUSIONADOS A UNA INMUNOTOXINA, QUE EN UN FUTURO PODRIAN SER TAMBIEN APLICADOS AL RESTO DE LAS ENFERMEDADES ESTUDIADAS EN ESTE PROYECTO,EN LA BUSQUEDA DE ESTRATEGIAS DE TERAPIA GENICA MAS SEGURAS, CONTINUAREMOS CON NUESTROS ESTUDIOS DE EDICION GENICA MEDIADA POR UNION DE EXTREMOS NO HOMOLOGOS (NHEJ) TRATANDO DE OPTIMIZAR LA EFICIENCIA DEL SISTEMA PARA DIRIGIRLO HACIA LAS CMHS DE PACIENTES AF Y CORREGIR MUTACIONES DE OTROS GRUPOS DE COMPLEMENTACION, ALLANANDO EL CAMINO PARA SU FUTURA APLICACION EN PACIENTES, FINALMENTE, Y CONSIDERANDO QUE EN MUCHOS PACIENTES LA RESERVA DE CMHS ESTA MUY REDUCIDA, SE EXPLORARA LA EDICION GENICA IN VIVO COMO UNA ALTERNATIVA A LA TERAPIA GENICA EX VIVO UTILIZANDO VECTORES ADENO-ASOCIADOS (AAVS) Y CRISPR NANOGOLDS,PARA CONTINUAR CON NUESTRO PROYECTO FAMOCURE TAMBIEN INTENTAREMOS TRASLADAR NUESTRO CONOCIMIENTO EN LA TERAPIA GENICA DE AF A OTROS FALLOS DE MEDULA OSEA: ANEMIA DE DIAMOND-BLACKFAN (DBA) Y DISQUERATOSIS CONGENITA LIGADA AL CROMOSOMA X (XDC), EN DBA SE EVALUARA EL DESARROLLO DE UN MODELO DE LA ENFERMEDAD MEDIANTE EL USO DE RNA INTERFERENTES DIRIGIDOS A RPS19, EL GEN MAS FRECUENTEMENTE MUTADO EN LOS PACIENTES, EN CELULAS CD34+ Y ASI OBTENER CELULAS RPS19-LIKE, ESTE SERA UN MODELO IDEAL PARA ESTUDIAR LA EFICACIA DE DIFERENTES VECTORES LENTIVIRALES PARA CORREGIR LA DEFICIENCIA DE RPS19, ADEMAS, TAMBIEN DESARROLLAREMOS UNA ESTRATEGIA DE EDICION GENICA BASADA EN LA REPARACION POR REPARACION HOMOLOGA DIRIGIDA (HDR), BASADA EN EL USO DEL SISTEMA CRISPR/CAS9 Y AAVS, ESTUDIOS SIMILARES SE LLEVARAN A CABO TAMBIEN EN XDC, EN EL PROYECTO ANTERIOR HEMOS DESARROLLADO UN MODELO DE CMHS XDC-LIKE Y UTILIZAREMOS ESTE MODELO PARA EVALUAR LA EFICACIA Y SEGURIDAD DE NUESTRA PROPUESTA DE TERAPIA GENICA, AL IGUAL QUE EN EL CASO DE DBA, TAMBIEN DESARROLLAREMOS UNA ESTRATEGIA DE EDICION GENICA DE KNOCK-IN PARA CORREGIR LAS CELULAS XDC,EN CONJUNTO, ESTE ES UN PROYECTO AMBICIOSO Y COMPLEJO CENTRADO EN EL DESARROLLO DE NUEVAS TERAPIAS ALTERNATIVAS PARA EL TRATAMIENTO DE DIFERENTES SINDROMES DE FALLO DE MEDULA OSEA CON UNA CLARA APLICACION TRASLACIONAL, TERAPIA GÉNICA\FALLO DE MÉDULA ÓSEA\ANEMIA DE FANCONI\ANEMIA DIAMOND-BLACKFAN\DISQUERATOSIS CONGENITA\VECTORES VIRALES\EDICIÓN GÉNICA\CÉLULAS MADRE HEMATOPOYÉTICAS\NUCLEASAS

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