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SAF2009-07164

Financiado

HACIA EL DESARROLLO DE NUEVAS TERAPIAS EN ANEMIA DE FANCONI

LA ANEMIA DE FANCONI (AF) ES UNA ENFERMEDAD HEREDITARIA DE CARACTER RECESIVO PRODUCIDA POR MUTACIONES EN CUALQUIERA DE LOS TRECE GENES DE FA HASTA AHORA IDENTIFICADOS, LA AF SE CARACTERIZA PRINCIPALMENTE POR EL FRACASO DE MEDULA O... ver más

01/01/2009

IFMIF- DONES

473K€

Presupuesto del proyecto: 473K€

Líder del proyecto

IFMIF- DONES No se ha especificado una descripción o un objeto social para esta compañía.

TRL 4-5 | 42M€

Financiación concedida El organismo AGENCIA ESTATAL DE INVESTIGACIÓN notifico la concesión del proyecto el día 2009-01-01 No tenemos la información de la convocatoria

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Líder del proyecto

IFMIF- DONES No se ha especificado una descripción o un objeto social para esta compañía.

TRL 4-5 | 42M€

Presupuesto del proyecto 473K€

Descripción del proyecto LA ANEMIA DE FANCONI (AF) ES UNA ENFERMEDAD HEREDITARIA DE CARACTER RECESIVO PRODUCIDA POR MUTACIONES EN CUALQUIERA DE LOS TRECE GENES DE FA HASTA AHORA IDENTIFICADOS, LA AF SE CARACTERIZA PRINCIPALMENTE POR EL FRACASO DE MEDULA OSEA Y LA PREDISPOSICION AL CANCER, PRINCIPALMENTE LEUCEMIA MIELOIDE AGUDA, A PESAR DE LAS MEJORAS LOGRADAS EN EL TRASPLANTE ALOGENICO DE ESTOS PACIENTES, SE REQUIEREN TERAPIAS MAS EFICACES PARA PACIENTES AF QUE NO QUE TIENEN DONANTE FAMILIAR HLA IDENTICO, DESGRACIADAMENTE, LOS ENSAYOS DE TERAPIA GENICA RELIZADOS CON VECTORES GAMMARETROVIRALES SOBRE CELULAS CD34+ PURIFICADAS NO HAN SIDO CLINICAMENTE EFICIENTES EN AF, DEBIDO A LA AUSENCIA DE INJERTO EN LOS PACIENTES, A CAUSA DE LA EFICACIA LIMITADA Y DE RIESGOS ASOCIADOS AL EMPLEO DE VECTORES GAMMARETROVIRALES, LOS VECTORES LENTIVIRALES AUTOINACTIVANTES HAN DE CONSTITUR UNA MEJOR OPCION PARA LA TERAPIA GENICA DE PACIENTES AF, ADEMAS, PROPONEMOS QUE LA CORRECCION GENETICA DEL TOTAL DE LAS CELULAS DE LA MEDULA OSEA, EN LUGAR DE LAS CELULAS CD34+ PURIFICADAS, DEBE MEJORAR EL INJERTO DE ESTOS PACIENTES, PUESTO QUE UNA DE LAS CARACTERISTICAS DE LOS PACIENTES AF ES SU LIMITADO NUMERO DE CELULAS MADRE HEMATOPOYETICAS, EN COLABORACION CON COLEGAS DEL CMRB DE DE LA UNIVERSIDAD AUTONOMA DE BARCELONA SE HAN GENERADO CELULAS MADRE PLURIPOTENTES INDUCIDAS (IPS) A PARTIR DE TEJIDOS ADULTOS DE PACIENTES AF, LAS CUALES SE HAN DIFERENCIADO A LINAJES HEMATOPOYETICOS, ESTAS CELULAS SIN EMBARGO, NO HAN SIDO CAPACES DE REPOBLAR LA HEMATOPOYESIS DE RATONES INMUNODEFICIENTES, INDICANDO LA CONVENIENCIA DE MEJORAR LOS PROCEDIMIENTOS USADOS PARA LA DIFERENCIACION HEMATOPOYETICA DE CELULAS IPS, LA GENERACION DE CELULAS FA IPS TANTO DE PACIENTES AF COMO DE MODELOS DE RATON AF NOS PERMITIRA PROPONER NUEVAS APROXIMACIONES PARA LA CORRECCION DE GENES DE AF MEDIANTE ESTRATEGIAS DE RECOMBINACION HOMOLOGA, PUESTO QUE LOS MICRORNAS ESTAN IMPLICADOS EN LA REGULACION DE PROCESOS TALES COMO EL DESARROLLO, EL CICLO CELULAR, LA APOPTOSIS, Y DADO QUE ESTOS JUEGAN UN PAPEL IMPORTANTE EN EL CONTROL DE HEMATOPOYESIS Y EL DESARROLLO DE CANCER, INVESTIGAREMOS SI LAS CELULAS AF POSEEN UN PATRON EXPRESION DE MIRNAS ALTERADO, QUE PUDIERA TENER IMPLICACIONES EN LA PATOLOGIA DE LA AF, LOS GENES DIANA DE ESTOS MIRNAS SERAN ESTUDIADOS, Y SU POTENCIAL EFECTO TERAPEUTICO SERA TAMBIEN EVALUADO, PARA REALIZAR TODOS ESTOS ESTUDIOS MEJORAREMOS LOS MODELOS DE RATON DE AF ACTUALMENTE DISPONIBLES MEDIANTE LA ELIMINACION DE GENES DE AF (CUYA ELIMINACION COMPLETA EN EL RATON SEA QUE SEA LETAL EMBRIONARIA) EN CELULAS DEL SISTEMA HEMATOPOYETICO, ASIMISMO, CRUZAREMOS RATONES AF CON RATONES TRANSGENICOS QUE SOBREEXPRESEN CYTOQUINAS INFLAMATORIAS, Y USAREMOS LA TECNOLOGIA MIRNA PARA INHIBIR GENES AF EN CELUAS HUMANAS A TRASPLANTAR EN RATONES INMUNODEFICIENTES, FINALMENTE, PARA COMPRENDER EL VALOR DE PRONOSTICO DE MUTACIONES ENCONTRADAS EN PACIENTES ESPAÑOLES AF, IMPLEMENTAREMOS UN REGISTRO CON DATOS BIOLOGICOS Y CLINICOS DE ESTOS PACIENTES EN COLABORACION CON LOS COLEGAS DE LA RED NACIONAL DE AF, ANEMIA DE FANCONI\TERAPIA GENICA\CELULAS MADRE\IPS\MICRORNA

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