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SAF2017-84248-P

Financiado

TERAPIA GENICA PARA LA DEFICIENCIA EN PIRUVATO QUINASA: DEMOSTRACION DEFINITIVA...

TERAPIA GENICA PARA LA DEFICIENCIA EN PIRUVATO QUINASA: DEMOSTRACION DEFINITIVA DE LA EFICACIA DE LA TERAPIA GENICA DE ADICION Y ESTABLECIMIENTO DE ESTRATEGIAS EDICION GENICA LA DEFICIENCIA DE PIRUVATO QUINASA (PKD) ES UNA ENFERMEDAD METABOLICA HEREDITARIA RARA DE LOS GLOBULOS ROJOS, LA PKD ESTA PRODUCIDA POR MUTACIONES EN EL GEN PKLR, RESPONSABLE DE LA EXPRESION DE LA ENZIMA PIRUVATO QUINASA ERITROCIT... ver más

01/01/2017

IFMIF- DONES

218K€

Presupuesto del proyecto: 218K€

Líder del proyecto

IFMIF- DONES No se ha especificado una descripción o un objeto social para esta compañía.

TRL 4-5 | 42M€

Financiación concedida El organismo AGENCIA ESTATAL DE INVESTIGACIÓN notifico la concesión del proyecto el día 2017-01-01

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Participantes

IFMIF- DONES

Lider

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Líder del proyecto

IFMIF- DONES

TRL 4-5 | 42M€

Presupuesto del proyecto 218K€

Descripción del proyecto LA DEFICIENCIA DE PIRUVATO QUINASA (PKD) ES UNA ENFERMEDAD METABOLICA HEREDITARIA RARA DE LOS GLOBULOS ROJOS, LA PKD ESTA PRODUCIDA POR MUTACIONES EN EL GEN PKLR, RESPONSABLE DE LA EXPRESION DE LA ENZIMA PIRUVATO QUINASA ERITROCITARIA (RPK), ACTUALMENTE, EL UNICO TRATAMIENTO CURATIVO PARA LA PKD ES EL TRASPLANTE ALOGENICO DE CELULAS MADRE HEMATOPOYETICAS, TRATAMIENTO ASOCIADO A UNA ALTA MORBILIDAD Y MORTALIDAD, QUE HACEN NECESARIO EL DESARROLLO URGENTE DE NUEVAS TERAPIAS, COMO LA TERAPIA GENICA, EN NUESTRO LABORATORIO HEMOS DESARROLLADO UN VECTOR LENTIVIRAL AUTOINACTIVANTE CLINICAMENTE APLICABLE QUE EXPRESA UNA VERSION OPTIMIZADA DE CODONES DEL CDNA DE RPK PARA LA CORRECCION GENETICA DE PKD, ESTE VECTOR HA DEMOSTRADO SU EFICACIA EN UN MODELO DE RATON PKD Y HA RECIBIDO RECIENTEMENTE LA DESIGNACION DE MEDICAMENTO HUERFANO POR PARTE DE LAS AUTORIDADES SANITARIAS EUROPEAS Y AMERICANAS (EMA EU/3/14/1330, FDA DRU-2016-5168), EN 2018 SE INICIARA UN PRIMER ENSAYO CLINICO DE TERAPIA GENICA EN HUMANOS (FIH) PARA EL TRATAMIENTO DE LA PKD, SE NECESITAN ESTUDIOS ADICIONALES PARA PROFUNDIZAR EN LA SEGURIDAD Y LA EFICACIA DEL ENSAYO, DE MANERA QUE ASEGURE EL EXITO DE LA TERAPIA GENICA PARA LA PKD, LA DISPONIBILIDAD DE MUESTRAS PARA USO EXPERIMENTAL DE CELULAS TRANSDUCIDAS PROCEDENTES DEL ENSAYO CLINICO PERMITIRA REALIZAR EXPERIMENTOS EN MODELOS ANIMALES XENOGENICOS PARA VALIDAR LA EFICIENCIA DEL PROTOCOLO Y PARA ESTUDIAR EL PERFIL DE INSERCIONES DE LOS VECTORES LENTIVIRALES EN EL GENOMA DE LAS CELULAS TRANSDUCIDAS (INTEGROMA) Y LA EVOLUCION CLONAL DE LOS PROGENITORES HEMATOPOYETICOS TRANSDUCIDOS, MEDIANTE EL ESTUDIO DEL INTEGROMA EN LA PROGENIE CELULAR GENERADA IN VIVO, LOS ESTUDIOS DE CORRELACION CON LOS DATOS OBTENIDOS EN LOS PACIENTES A LARGO PLAZO NOS PERMITIRAN DEFINIR CON PRECISION LA DINAMICA DE LAS CELULAS TRANSDUCIDAS IN VIVO Y REALIZAR PREDICCIONES SOBRE COMO EVOLUCIONARA LA TERAPIA EN LOS PACIENTES,MAS ALLA DE LOS RESULTADOS ALENTADORES OBTENIDOS EN ENSAYOS DE TERAPIA GENICA QUE UTILIZAN VECTORES RETRO/LENTIVIRALES, LA INTEGRACION DE TRANSGENES MAS ESPECIFICA Y CONTROLADA QUE MINIMICE CUALQUIER EFECTO ADVERSO ES LA SIGUIENTE FRONTERA DE LA TERAPIA GENICA, LOS ULTIMOS ENFOQUES, DIRIGIDOS A EVITAR ESTOS EFECTOS ADVERSOS, SE BASAN EN LA MODIFICACION GENETICA ESPECIFICA DEL SITIO POR RECOMBINACION HOMOLOGA ASISTIDA POR NUCLEASAS (EDICION GENICA), NUESTRO SEGUNDO OBJETIVO EXPLORARA DOS ESTRATEGIAS DE CORRECCION GENETICA MEDIANTE LA INTEGRACION I) DE SECUENCIAS DE ADN EXOGENAS QUE EXPRESAN LA PROTEINA DE TIPO SALVAJE EN EL LUGAR DE INTERES, EN PROGENITORES HEMATOPOYETICOS HUMANOS O II) MEDIANTE LA CORRECCION GENICA DE MUTACIONES ESPECIFICAS USANDO OLIGODESOXINUCLEOTIDOS MONOCATENARIOS (SSODN), LA INVESTIGACION SOBRE ESTAS NUEVAS Y AVANZADAS POSIBILIDADES DE CORRECCION GENETICA OFRECERA NUEVAS Y PROMETEDORAS VIAS PARA OPTIMIZAR LA TERAPIA GENICA PARA LA PKD, PIRUVATO QUINASA\TERAPIA GÉNICA\MODELOS ENFERMEDAD\ANEMIA\ENFERM. METABÓLICA ERITROIDE\HEMATOPOYESIS\ENFERMEDADES RARAS

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