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PDC2021-120914-I00

Financiado

DESARROLLO DE UN ESTABILIZADOR CINETICO DE SEGUNDA GENERACION PARA TRATAR LA AMI...

DESARROLLO DE UN ESTABILIZADOR CINETICO DE SEGUNDA GENERACION PARA TRATAR LA AMILOIDOSIS POR TRANSTIRETINA LA AMILOIDOSIS POR TRANSTIRETINA (ATTR) ES CAUSADA POR LA ACUMULACION DE ESTA PROTEINA (TTR) MAL PLEGADA. DEBIDO A MUTACIONES GENETICAS O AL ENVEJECIMIENTO, TTR PUEDE FORMAR FIBRAS AMILOIDES EN VARIOS ORGANOS, CAUSANDO ATTR.EL DEP... ver más

01/01/2021

UAB

150K€

Presupuesto del proyecto: 150K€

Líder del proyecto

UNIVERSITAT AUTÒNOMA DE BARCELONA No se ha especificado una descripción o un objeto social para esta compañía.

Total investigadores 1266

Financiación concedida El organismo AGENCIA ESTATAL DE INVESTIGACIÓN notifico la concesión del proyecto el día 2021-01-01 No tenemos la información de la convocatoria

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Líder del proyecto

UNIVERSITAT AUTÒNOMA DE BARCELONA No se ha especificado una descripción o un objeto social para esta compañía.

Total investigadores 1266

Presupuesto del proyecto 150K€

Descripción del proyecto LA AMILOIDOSIS POR TRANSTIRETINA (ATTR) ES CAUSADA POR LA ACUMULACION DE ESTA PROTEINA (TTR) MAL PLEGADA. DEBIDO A MUTACIONES GENETICAS O AL ENVEJECIMIENTO, TTR PUEDE FORMAR FIBRAS AMILOIDES EN VARIOS ORGANOS, CAUSANDO ATTR.EL DEPOSITO DE TTR SALVAJE (WT) EN EL CORAZON CAUSA AMILOIDOSIS SISTEMICA SENIL (SSA), UNA MIOCARDIOPATIA ESPORADICA, PROGRESIVA Y MORTAL. MUTACIONES EN EL GEN TTR CAUSAN FORMAS HEREDITARIAS DOMINANTES FATALES DE ATTR, CON SINTOMAS GRAVES Y DE INICIO TEMPRANO. LA POLINEUROPATIA AMILOIDE FAMILIAR (FAP) Y LA MIOCARDIOPATIA AMILOIDE FAMILIAR (FAC) AFECTAN EL SISTEMA NERVIOSO PERIFERICO Y EL CORAZON, RESPECTIVAMENTE. EL DEPOSITO DE TTR MUTADA EN EL SISTEMA NERVIOSO CENTRAL (CNSA) ORIGINA UNA FORMA RARA Y AGRESIVA DE ATTR.ATTR ENGLOBA ENFERMEDADES RARAS QUE AFECTAN DRASTICAMENTE LA CALIDAD DE VIDA, LA INDEPENDENCIA FUNCIONAL Y LA ESPERANZA DE VIDA DE LOS PACIENTES E IMPACTAN A SUS CUIDADORES DEBIDO A LA NATURALEZA PROGRESIVA DE LA ENFERMEDAD. LA ESPERANZA DE VIDA DESDE EL DIAGNOSTICO ES DE 2 A 10 AÑOS.TTR ES UNA PROTEINA TETRAMERICA. EN ATTR, LOS TETRAMEROS DE TTR SE VUELVEN INESTABLES, Y SE DISOCIAN EN SUS MONOMEROS, QUE SON PROPENSOS A DESPLEGARSE Y AGREGAR, DANDO LUGAR A LA ACUMULACION DE DEPOSITOS AMILOIDES TOXICOS.LA TTR TIENE DOS CAVIDADES CENTRALES Y LA UNION DE MOLECULAS PEQUEÑAS EN ESTOS SITIOS ESTABILIZA EL TETRAMERO. ESTOS ESTABILIZADORES CINETICOS, EVITAN LA DISOCIACION DE TTR Y LA POSTERIOR FORMACION DE FIBRAS. LA UNICA MOLECULA EN EL MERCADO PARA TRATAR ATTR, VYNDAQEL (PFIZER), SE BASA EN ESTE PRINCIPIO Y CONSIGUE FRENAR LA PROGRESION DE LA NEURODEGENERACION Y LA MIOCARDIOPATIA, FAVORECIENDO EL MANTENIMIENTO DE LAS FUNCIONES AUTONOMICAS, PERMITIENDO A LOS PACIENTES BENEFICIARSE DURANTE MAS TIEMPO DE UNA BUENA CALIDAD DE VIDA.GRACIAS AL PROYECTO BIO2016-78310-R Y A UN TRABAJO MULTIDISCIPLINAR EJECUTADO EN SU INTEGRIDAD EN LA UAB, HEMOS CONSEGUIDO DESARROLLAR Y PROTEGER INTELECTUALMENTE (EP20382935.3) UNA NUEVA MOLECULA: EQUBIND. PRESENTA UNA AFINIDAD POR TTR MUCHO MAYOR QUE VYNDAQEL, SIENDO UNO DE LOS INTERACTORES DE TTR MAS POTENTES DESCRITOS HASTA LA FECHA.LOS DATOS RECOPILADOS IN VITRO Y EX VIVO CON WT-TTR E INDIVIDUOS SANOS, RESPECTIVAMENTE, HACEN DE EQUBIND UNA MOLECULA PROMETEDORA PARA TRATAR LA SSA, QUE AFECTA A 400.000 PERSONAS EN TODO EL MUNDO, LA MAYORIA SIN DIAGNOSTICAR. ESTAS PROPIEDADES YA HAN ATRAIDO EL INTERES DE LOS INVERSORES.NUESTRO PRINCIPAL OBJETIVO CIENTIFICO ES DEMOSTRAR QUE LA MOLECULA TAMBIEN ES EFICAZ EN LOS SINDROMES ATTR HEREDITARIOS, FAP, FAC Y CNSA. TAMBIEN ESTUDIAREMOS SU FARMACOCINETICA Y DISTRIBUCION TISULAR, AL TIEMPO QUE NOS ASEGURAMOS DE QUE CARECE DE TOXICIDAD, PARA TERMINAR CON UN ESTUDIO DE FORMULACION PARA SU ADMINISTRACION ORAL. CON ESTOS DATOS, BUSCAREMOS UNA DESIGNACION DE MEDICAMENTO HUERFANO PARA EQUBIND.ESTAS ACTIVIDADES IRAN ACOMPAÑADAS DE UN CONJUNTO DE TAREAS NO CIENTIFICAS DESTINADAS A REDUCIR EL RIESGO DEL PROYECTO Y VALORIZAR EL ACTIVO PARA ATRAER MAS FINANCIACION. ES NUESTRA VOLUNTAD, EN ULTIMA INSTANCIA, CONSTITUIR UNA EBT QUE PUEDA ACERCAR A EQUBIND A LAS FASES CLINICAS.EN GENERAL, SE ESPERA QUE LOS RESULTADOS DE LA PRESENTE PROPUESTA TENGAN UN ALTO IMPACTO CIENTIFICO, ECONOMICO Y SOCIAL. QUEREMOS PROPORCIONAR UN MEDICAMENTO SEGURO, MAS EFICIENTE Y ECONOMICO PARA TRATAR LAS DIVERSAS FORMAS DE ATTR, QUE MEJORARA NO SOLO EL BIENESTAR DEL PACIENTE, SINO QUE TAMBIEN REDUCIRA LA CARGA ECONOMICA SOBRE LA SALUD PUBLICA. GREGACION DE PROTEINAS\ESTRUCTURA DE PROTEINAS\ENFERMEDADES MINORITARIAS\ESTABILIZADORES CINETICOS\DISEÑO DE FARMACOS\ESTABILIDAD DE PROTEINAS\TRANSTIRETINA\AMILOIDOSIS

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