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SAF2009-09818

Financiado

TERAPIA GENICA EN ATAXIA-TELEANGIECTASIA

LA ATAXIA TELANGIECTASIA (A-T) ES UNA ENFERMEDAD DEGENERATIVA RARA CAUSADA POR MUTACIONES EN EL GEN ATM (ATAXIA TELANGIECTASIA MUTATED), QUE CODIFICA PARA UNA PROTEINA-KINASA (ATM) INVOLUCRADA PRINCIPALMENTE EN PROCESOS DE REPARAC... ver más

01/01/2009

UGR

36K€

Presupuesto del proyecto: 36K€

Líder del proyecto

UNIVERSIDAD DE GRANADA No se ha especificado una descripción o un objeto social para esta compañía.

Total investigadores 5507

Financiación concedida El organismo AGENCIA ESTATAL DE INVESTIGACIÓN notifico la concesión del proyecto el día 2009-01-01

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Participantes

UGR

Lider

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Líder del proyecto

UNIVERSIDAD DE GRANADA

Total investigadores 5507

Presupuesto del proyecto 36K€

Descripción del proyecto LA ATAXIA TELANGIECTASIA (A-T) ES UNA ENFERMEDAD DEGENERATIVA RARA CAUSADA POR MUTACIONES EN EL GEN ATM (ATAXIA TELANGIECTASIA MUTATED), QUE CODIFICA PARA UNA PROTEINA-KINASA (ATM) INVOLUCRADA PRINCIPALMENTE EN PROCESOS DE REPARACION DE DAÑOS AL DNA, SU MUTACION PRODUCE DEFECTOS NEUROLOGICOS E INMUNOLOGICOS SEVEROS EN EDADES TEMPRANAS, TERMINANDO CON LA MUERTE DE LOS PACIENTES, ADEMAS DE LA INMUNODEFICIENCIA, LAS CELULAS HEMATOPOYETICAS DE ESTOS ENFERMOS SE ENCUENTRAN ESPECIALMENTE PREDISPUESTAS A DESARROLLAR PROCESOS DE TRANSFORMACION CELULAR, SIENDO MUY FRECUENTES LAS LEUCEMIAS Y LINFOMAS, ACTUALMENTE NO EXISTE UN TRATAMIENTO EFECTIVO PARA ESTA GRAVE ENFERMEDAD, EL PROYECTO QUE SE PRESENTA PRETENDE DESARROLLAR NUEVAS HERRAMIENTAS TERAPEUTICAS QUE PERMITAN LOGRAR BENEFICIOS CLINICOS EN UN FUTURO CERCANO, EN CONCRETO SE PRETENDE DESARROLLAR VECTORES LENTIVIRALES QUE EXPRESEN CONSTITUTIVAMENTE EL GEN ATM CON LA FINALIDAD DE ANALIZAR EL POTENCIAL DE LA TERAPIA GENICA PARA EL TRATAMIENTO DE LA A-T, PUESTO QUE AL SER ESTA UNA ENFERMEDAD MONOGENICA SERIA POTENCIALMENTE SUSCEPTIBLE DE TRATAR POR ESTE PROCEDIMIENTO, EN MODELOS EXPERIMENTALES, ABORDAREMOS DOS ESTRATEGIAS: LA PRIMERA CONSISTIRA EN LA RECONSTITUCION DEL SISTEMA INMUNE DE LOS RATONES DEFICIENTES CON CELULAS HEMATOPOYETICAS PLURIPOTENCIALES TRANSDUCIDAS CON LOS VECTORES LENTIVIRALES, A LA VEZ QUE EVALUAREMOS LA RECONSTITUCION FUNCIONAL DE LAS CELULAS T PROCEDENTES DE PACIENTES CON AT; Y LA SEGUNDA SE BASARA EN INYECCIONES DIRECTAS DEL VECTOR EN EL CEREBELO MEDIANTE ESTEREOTAXIA, PARA ELLO SE UTILIZARA COMO MODELO A RATONES DEFICIENTES ATM-/- QUE PRESENTAN LA MAYORIA DE LOS SINTOMAS DE LOS PACIENTES A-T, AUNQUE EL DETERIORO NEUROLOGICO E INMUNOLOGICO SON SOLO PARTE DEL PROBLEMA DE LOS PACIENTES CON A-T (ASI COMO EL DE LOS RATONES DEL MODELO), ES IGUALMENTE CIERTO QUE SON LOS DEFECTOS MAS RELEVANTES EN LA ENFERMEDAD, POR TANTO, EL DESARROLLO DE ESTOS EXPERIMENTOS NOS PERMITIRA UNA LECTURA DE LOS BENEFICIOS TERAPEUTICOS QUE SE PUEDEN LOGRAR EXPRESANDO LA PROTEINA ATM EN LAS CELULAS DEL SISTEMA INMUNE O EN LAS DEL SISTEMA NERVIOSO DE LOS PACIENTES, EL DESARROLLO DE ESTE PROYECTO PRETENDE ABRIR LAS PUERTAS A FUTUROS EXPERIMENTOS QUE PERMITAN ABORDAR CON EXITO LA TERAPIA GENICA O CELULAR-GENICA DE LA A-T, ATAXIA-TELEANGIECTASIA\TERAPIA GENICA\VECTORES LENTIVIRALES\INMUNODEFICIENCIAS PRIMARIAS\ATM

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