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SAF2017-88784-R

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DESARROLLO DE NUEVAS TECNOLOGIAS PARA LA EDICION PRECISA Y EFICIENTE DEL GENOMA...

DESARROLLO DE NUEVAS TECNOLOGIAS PARA LA EDICION PRECISA Y EFICIENTE DEL GENOMA HUMANO LA INGENIERIA DEL GENOMA HUMANO ABRE UN ENORME NUMERO DE POSIBILIDADES TERAPEUTICAS, LA EDICION 'EX VIVO' HA DEMOSTRADO UN ALTO POTENCIAL PARA CURAR LEUCEMIAS (1), ENFERMEDADES GENETICAS SEVERAS COMO SCID-ADA (2) Y ENFERMEDAD DE C... ver más

01/01/2017

UPF

136K€

Presupuesto del proyecto: 136K€

Líder del proyecto

UNIVERSITAT POMPEU FABRA No se ha especificado una descripción o un objeto social para esta compañía.

Total investigadores 321

Financiación concedida El organismo AGENCIA ESTATAL DE INVESTIGACIÓN notifico la concesión del proyecto el día 2017-01-01 No tenemos la información de la convocatoria

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Líder del proyecto

UNIVERSITAT POMPEU FABRA No se ha especificado una descripción o un objeto social para esta compañía.

Total investigadores 321

Presupuesto del proyecto 136K€

Descripción del proyecto LA INGENIERIA DEL GENOMA HUMANO ABRE UN ENORME NUMERO DE POSIBILIDADES TERAPEUTICAS, LA EDICION 'EX VIVO' HA DEMOSTRADO UN ALTO POTENCIAL PARA CURAR LEUCEMIAS (1), ENFERMEDADES GENETICAS SEVERAS COMO SCID-ADA (2) Y ENFERMEDAD DE CELULAS FALCIFORMES (3), ADEMAS, LA TERAPIA GENICA 'IN VIVO' HA SIDO APROBADA PARA ENFERMEDADES METABOLICAS (4), SIN EMBARGO, LOS METODOS ACTUALES TIENEN IMPORTANTES LIMITACIONES, LOS RESULTADOS DE EDICION 'IN SITU' SON INEFICIENTES O LA ADICION DE EXPRESION ESTABLE DE GENES NO SE PUEDE REALIZAR DE FORMA SEGURA Y ESTABLE, A MENUDO LOS VECTORES VIRALES SE UTILIZAN PARA LA INTEGRACION ESTABLE, LOS VECTORES QUE NO SE INSERTAN EN EL GENOMA COMO EL AAV NO TRANSMITEN CAMBIOS GENETICOS DESPUES DE LA DIVISION CELULAR, Y LOS SISTEMAS INTEGRATIVOS COMO EL LENTIVIRUS SE INSERTAN ALEATORIAMENTE CON EL RIESGO DE GENERAR DAÑO COMO LA INACTIVACION DEL SUPRESORES TUMORALES,AQUI PROPONGO EL DESARROLLO DE NUEVAS HERRAMIENTAS PARA REALIZAR UNA EDICION EFICIENTE, PRECISA Y SEGURA DEL GENOMA HUMANO, DIVIDIRE LA INVESTIGACION EN TRES OBJETIVOS INTERRELACIONADOS: 1) EDICION DE CORTO ALCANCE, 2) EDICION DE LARGO ALCANCE Y 3) OPTIMIZACION EN MODELOS CLINICAMENTE RELEVANTES COMO ROEDORES Y CELULAS MADRE HEMATOPOYETICAS, LA REPARACION MEDIANTE HOMOLOGIA (HDR), ES LA METODOLOGIA MAS COMUN PARA REALIZAR LA EDICION DE CORTO ALCANCE, ALGUNAS ESPECIES COMO LA LEVADURA, SON ESPECIALMENTE EFICIENTES EN ESTE PROCESO, OPTIMIZARE Y REPLANTEARE TODOS LOS PASOS INVOLUCRADOS EN HDR: NUCLEASA, PLANTILLA Y FACTORES ENDOGENOS, REALIZARE INGENIERIA DE LA NUCLEASA PROGRAMABLE, CREANDO NUEVAS PROTEINAS QUIMERICAS PARA POTENCIALIZAR HDR, EXAMINARE UNA BIBLIOTECA METAGENOMICA DE ELEMENTOS PARA FUSIONAR A CAS9 Y ASI POTENCIAR HDR, DESARROLLARE UNA APTAMERO DE ADN CON CO-LOCALIZACION DISEÑADA CON EL CORTE DE DSDNA Y CON EL ESTORBO ESTERICO REDUCIDO, ADEMAS, TAMBIEN EXAMINARE LOS FACTORES ENDOGENOS QUE INCREMENTAN EL HDR, CON ESTE ENFOQUE MULTIDIMENSIONAL ESPERO PODER AUMENTAR EL HDR A NIVELES SIN PRECEDENTES PARA EDICIONES DE RANGO DE MENOS DE 15 BP,A PESAR DE LA POSIBILIDAD DE AUMENTAR LA EFICIENCIA DEL HDR DE CORTO ALCANCE, TODAVIA RESULTA IMPORTANTE DESARROLLAR OTRAS ESTRATEGIAS PARA ENTREGAR GENES U OTROS ELEMENTOS DE MULTIPLES KILOBASES AL SITIO DEL GENOMA HUMANO DE MANERA ESPECIFICA, ESTOS SISTEMAS PERMITIRAN EDITAR KILOBASES PROGRAMABLES, DESARROLLARE METODOLOGIAS PARA REALIZAR LA INTEGRACION ESPECIFICA DEL SITIO, LAS TRANSPOSASAS Y LOS VECTORES RETROVIRALES GENERALMENTE SE INTEGRAN AL AZAR EN EL GENOMA, REDISEÑARE TRANSPOSASAS Y LENTIVIRUS PARA INTEGRAR EN SITIOS PROGRAMADOS, ESTO CREARA UN SISTEMA SEGURO Y EFICIENTE PARA INSERTAR GENES EN EL GENOMA HUMANO, NO SOLO PREVENDRA EL DAÑO ACCIDENTAL DEBIDO A LA INTEGRACION ALEATORIA, SINO QUE PROPORCIONA LA POSIBILIDAD DE INACTIVAR LA COPIA ESPECIFICA DE UN ALELO DE LA ENFERMEDAD,LAS NUEVAS TECNOLOGIAS PARA EDITAR GENOMAS DE MAMIFEROS ACELERARAN LA CIENCIA BASICA, PERMITIENDO LA EXPERIMENTACION DE MAS GENOTIPOS ASOCIADOS A ENFERMEDAD, MAS IMPORTANTE AUN, CREARE UNA TECNOLOGIA BASICA PARA REALIZAR LA INGENIERIA SEGURA Y EFICIENTE DEL GENOMA HUMANO CON FINES TERAPEUTICOS,1, MAUDE ET AL, HEMATOLOGY AM, SOC, HEMATOL, EDUC, PROGRAM 2014, 55964 (2014),2, DE RAVIN, S, S, ET AL, SCI, TRANSL, MED, 8, 335RA57-335RA57 (2016),3, RIBEIL, J,-A, ET AL, N, ENGL, J, MED, 376, 848855 (2017),4, WATANABE ET AL, MOL, THER, - METHODS CLIN, DEV, 2, 1406 (2015) INGENIERÍA GENÉTICA\TERAPIA GÉNICA\CRISPR-CAS9\TRANSPOSASAS\LENTIVIRUS\RECOMBINACIÓN HOMÓLOGA

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