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CPP2021-008999

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Nuevas terapias genéticas basadas en inteínas para el síndrome de Dravet

Con un mayor conocimiento de la contribución de las mutaciones genéticas y las enfermedades humanas, se han investigado enfoques que modulan la expresión génica in vivo. La terapia génica (GT), en la que se administra un producto... ver más

01/01/2021

PROTEODESIGN

774K€

Presupuesto del proyecto: 774K€

Líder del proyecto

PROTEODESIGN Investigacion cientifica,desarrollo,innovacion de productos biologicos,en especial proteinas.comercializacion,distribucion de los productos...

TRL 4-5 | 447K€

Financiación concedida El organismo AGENCIA ESTATAL DE INVESTIGACIÓN notifico la concesión del proyecto el día 2021-01-01

RETOS COLABORACION 21: Proyectos en colaboración público-p... Préstamos de hasta el 95% para la realización de proyectos de desarrollo experimental en cooperación...

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Líder del proyecto

PROTEODESIGN Investigacion cientifica,desarrollo,innovacion de productos biologicos,en especial proteinas.comercializacion,distribucion de los productos...

TRL 4-5 | 447K€

Presupuesto del proyecto 774K€

Descripción del proyecto Con un mayor conocimiento de la contribución de las mutaciones genéticas y las enfermedades humanas, se han investigado enfoques que modulan la expresión génica in vivo. La terapia génica (GT), en la que se administra un producto génico terapéutico a las células diana, podría permitir el tratamiento de muchos trastornos al reemplazar genes desactivados por mutación o al alterar la actividad de las vías de señalización que contribuyen a la patogénesis de la enfermedad. Además de la oportunidad terapéutica, la terapia génica también es una herramienta interesante para diseccionar los mecanismos de enfermedades genéticas in vivo. En los últimos años, los avances y el éxito en la terapia génica han sentado una base sólida para nuevas opciones terapéuticas para tratar enfermedades monogénicas hasta ahora incurables. Una contribución fundamental a este éxito se puede atribuir al sistema de vector AAV.Los vectores AAV se derivan de virus adenoasociados (AAV), que son miembros de Parvoviridae descubiertos en 1965. Poseen características especiales tales como apatogenicidad, la necesidad de coinfección de virus auxiliares para la replicación y la producción de progenie y alta estabilidad.Sin embargo, a pesar de estos avances, los AAV enfrentan varias limitaciones que restringen su uso potencial. Una de estas limitaciones es su capacidad encapsulada que está limitada a 4,7 kb. Esta capacidad restringe su uso a genes relativamente pequeños, dejando al descubierto genes medianos y grandes responsables de cientos de enfermedades genéticas. SpliceBio, con una tecnología propia basada en el uso de split inteins, capaces de catalizar la unión de dos fragmentos de proteínas (Shah & Muir, 2014), puede solucionar estas limitaciones.Por tanto, dentro del abanico de posibles aplicaciones de las split inteins, el presente proyecto tiene como principal objetivo utilizar su capacidad para la entrega de grandes genes por AAVs, como el SCN1A responsable del síndrome de Dravet (SD). En consecuencia, el consorcio ha elegido el SD como enfermedad modelo para optimizar las propiedades de esta plataforma de vectores alternativos.En este contexto, los objetivos específicos de este proyecto se establecen en torno a tres ejes principales que persiguen el desarrollo de nuevas estrategias para el tratamiento de la enfermedad de Dravet: Generar nuevos candidatos preclínicos para el tratamiento del SD y evaluarlos in vivo.Superar la limitación de tamaño para la entrega del gen SCN1A a través de AAV.Reducir los riesgos de toxicidad de la terapia génica basada en inteínas y AAVs.Con estos objetivos se ha definido el presente consorcio, formado por dos entidades:SpliceBio (SB, participante, coordinador): empresa biotecnológica enfocada en el desarrollo de nuevos fármacos y terapias biológicas mediante el uso de inteínas.Centro de Investigación de la clínica Universidad de Navarra (CIMA, participante): como centro de investigación de la Clínica Universitaria de Navarra, su objetivo científico es afrontar los problemas clínicos actuales y proponer el tratamiento más eficaz para cada paciente.Para lograr el objetivo planteado, se realizarán pruebas de concepto de alto interés científico y clínico. La temática del proyecto está alineada con el Reto R1 de "Salud, Cambio Demográfico y Bienestar". Así, el principal objetivo para el desarrollo de este proyecto es dar respuesta a las necesidades de la sociedad en su búsqueda de terapias eficaces y seguras que permitan eliminar o reducir los efectos del SD mediante el desarrollo de nuevos candidatos terapéuticos que solucionen las limitaciones actuales de las AAVs de GT utilizando tecnología propia de SpliceBio.

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