RTC-2017-6600-1
Financiado
Desarrollo de una plataforma de terapia génica para enfermedades genéticas renal...
El riñón es un órgano complejo que lleva a cabo importantes funciones para el organismo existiendo un gran número de enfermedades derivadas del mal funcionamiento de este órgano, Se han conseguido definir las bases genéticas en má...
El riñón es un órgano complejo que lleva a cabo importantes funciones para el organismo existiendo un gran número de enfermedades derivadas del mal funcionamiento de este órgano, Se han conseguido definir las bases genéticas en más de 160 enfermedades renales y se ha demostrado que estos trastornos pueden corregirse mediante rescate genético, representando la terapia génica una muy prometedora aproximación para el tratamiento de las enfermedades crónicas renales monogénicas,La terapia génica está empezando a mostrar resultados muy interesantes en diversos ensayos clínicos dirigidos a corregir enfermedades genéticas siendo los virus adenoasociados (AAV) uno de los vectores con mayor potencial, Uno de los principales obstáculos para que la terapia génica se convierta en una realidad terapéutica es la introducción eficaz de la versión correcta del gen en las células diana, En el caso del riñón la situación es particularmente acusada ya que carecemos de vectores con capacidad de transferir el gen terapéutico a las células del riñón, Los AAVs cuentan únicamente con una cápside proteica muy simple que contiene el material genético terapéutico que puede ser modificada químicamente sin afectar a su infectividad, pero variando su tropismo, Los polipéptidos sintéticos o poliaminoácidos se han convertido en una plataforma multifuncional avanzada para la liberación de distintos productos terapéuticos puediendo utilizarse para recubrir vectores virales, Estas nanopartículas basadas en virus se presentan como una plataforma muy prometedora ya que se pueden manipular tanto genéticamente como químicamente para ajustar de manera simultánea su capacidad terapéutica y su tejido diana,El objetivo de este proyecto es el desarrollo de una plataforma de terapia génica basada en los AAVs que pueda ser utilizada para tratar enfermedades renales, Con este fin vamos a conjugar el potencial que presentan las dos aproximaciones tecnológicas: el uso de vectores virales y de poliaminoácidos para vehiculizar material genético a las células diana apropiadas de los riñones con el fin de corregir los defectos genéticos presentes en ellas, Combinaremos el potencial que presentan los vectores virales para introducir material genético muy eficientemente en las células junto a la capacidad que presentan los poliaminoácidos de poder diseñarse, sintetizarse y seleccionarse para que se unan a las células de los riñones, El revestimiento de los vectores virales con las moléculas seleccionadas permitirá que estos vectores modifiquen su tropismo y transduzcan las células renales,En concreto seleccionaremos poliglutamatos con tropismo por células del riñón y evaluaremos el potencial de AAVs recombinantes decorados con los diferentes ligandos seleccionados de transducir las células de los riñones, Nos concentraremos en la evaluación de la transducción de los dos tipos celulares renales implicadas en una buena parte de las patologías renales, las células glomerulares y tubulares, La infectividad de los distintos vectores generados se evaluará utilizando diferentes técnicas de imagen ya que los vectores virales portarán en su genoma genes reporteros que nos permitirán cuantificar la transducción analizando animales completos y realizando un análisis detallado de los riñones, La capacidad terapéutica de los vectores seleccionados se evaluará en dos modelos preclínicos murinos de dos enfermedades renales monogénicas asociadas a dos tipos celulares renales diferentes, El proyecto combina la experiencia de los equipos implicados en el desarrollo de poliaminoácidos para vehiculizar distintos productos terapéuticos, producción de vectores de terapia génica basados en los AAV, análisis del potencial terapéutico de tratamientos de terapia génica y el uso de distintas técnicas de imagen de alta resolución centradas en la investigación biomédica,
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Línea de financiación: concedida
El organismo AGENCIA ESTATAL DE INVESTIGACIÓN notifico la concesión del proyecto el día 2018-01-01
Presupuesto
El presupuesto total del proyecto asciende a
294K€
Líder del proyecto
VIRALGEN VECTOR CORE
(a) la investigación, desarrollo, fabricación, la utilización, promoción, comercialización, venta y distribución, de productos de terapia gé...
Perfil tecnológico
TRL
3-4
130K
Perfil tecnológico
TRL
3-4
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