RTC2019-006879-1
Financiado
Desarrollo de nuevas terapias genéticas basadas en inteinas
Visionarios científicos plantearon, hace casi cinco décadas, que la modificación genética mediante ADN exógeno podía ser un tratamiento efectivo para ciertas enfermedades hereditarias, Esta estrategia, que fue denominada terapia g...
Visionarios científicos plantearon, hace casi cinco décadas, que la modificación genética mediante ADN exógeno podía ser un tratamiento efectivo para ciertas enfermedades hereditarias, Esta estrategia, que fue denominada terapia génica, se basaba, conceptualmente, en reemplazar el gen defectuoso causante de la enfermedad con uno de correcto y por lo tanto ofrecía la ventaja de que un solo tratamiento lograría un efecto clínico duradero y posiblemente curativo, La translación de estos conceptos a la clínica ha requerido un largo y arduo camino, pero finalmente estudios recientes han estableciendo la terapia génica como una alternativa sólida y viable para el tratamiento de enfermedades de origen genético,La aprobación por parte de la Food and Drug Administration (FDA), de dos medicamentos (LuxturnaTM y ZolgensmaTM) en 2018 y 2019, respectivamente, ha establecido los virus adenoasociados (AAVs) como los vectores de entrega preferidos para terapia génica in vivo, Sin embargo, los AAVs se enfrentan a varias limitaciones que restringen su potencial uso, como son su capacidad de carga, limitada a 4,7 kb, baja selectividad y riesgos toxicológicos, Sin embargo, ProteoDesign, con su tecnología propia basada en el uso de inteínas partidas (Shah & Muir, 2014), puede solventar estas limitaciones,Las inteínas partidas se encuentran en la naturaleza, y en su contexto nativo son responsables de reconstituir determinadas proteínas catalizando la unión de dos proteínas precursoras a través de un enlace peptídico nativo, Esta reacción se denomina protein trans-splicing (PTS), y las inteinas también son capaces de llevarla a cabo con fragmentos proteicos diferentes de su sustrato natural, generando, de esta manera, nuevas proteínas a partir de la ligación de fragmentos más pequeños, Desde su descubrimiento en 1990 diferentes generaciones de inteínas han sido descubiertas cada vez con mejores propiedades para su aplicación biotecnológica, Entre las aplicaciones de las inteinas partidas está su uso para la entrega de grandes genes mediante AAVs, así como para la modificación de sus cápsides para dotarlas de selectividad, El presente proyecto estudiará el desarrollo de nuevas estrategias en terapia génica basadas en inteinas con la finalidad de solventar sus principales limitaciones y el desarrollo de nuevos candidatos terapéuticos, Con estos objetivos se ha definido el presente consorcio conformado por tres entidades: ProteoDesign (PD, participante, coordinador): empresa biotecnológica focalizada en el desarrollo de nuevos fármacos y terapias biológicas mediante el uso de inteínas Laboratorio de Terapia Génica de la Universidad Autónoma de Barcelona (UAB, participante): liderado por el Dr, Miguel Chillón, especializado en el desarrollo y producción de vectores virales para terapia génica, así como el desarrollo de terapias para el tratamiento de enfermedades del sistema nervioso central y enfermedades autoinmunes, Laboratorio de Biología Sintética Translacional de la Universidad Pompeu Fabra (UPF, participante): liderado por el Dr, Marc Güell y especializado en biología sintética e ingeniería genética, actualmente interesado en el desarrollo de nuevas terapias génicas para la curación de distrofias musculares,Para alcanzar el objetivo planteado se llevarán a cabo pruebas de concepto con un alto interés científico y clínico en dos enfermedades congénitas, la enfermedad de Stargardt y la distrofia muscular congénita de tipo A1, entregando, para su tratamiento, los genes ABCA4 y Lama2, respectivamenteLa temática del proyecto está alineada con el Reto R1 de Salud, Cambio Demográfico y Bienestar, Como principal objetivo se plantea dar respuesta a las necesidades de la sociedad para encontrar terapias efectivas e inocuas que permitan eliminar o reducir los efectos de enfermedades genéticas hereditarias, desarrollando nuevos candidatos terapéuticos que solventen las limitaciones actuales de las terapias génicas,
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Línea de financiación: concedida
El organismo AGENCIA ESTATAL DE INVESTIGACIÓN notifico la concesión del proyecto el día 2019-01-01
AEI
No se conoce la línea exacta de financiación, pero conocemos el organismo encargado de la revisión del proyecto.
Presupuesto
El presupuesto total del proyecto asciende a
752K€
Líder del proyecto
PROTEODESIGN
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