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RTI2018-098672-B-I00

Financiado

TERAPIA GENICA NO VIRAL PARA EL TRATAMIENTO DE ENFERMEDADES DE DEPOSITO LISOSOMA...

TERAPIA GENICA NO VIRAL PARA EL TRATAMIENTO DE ENFERMEDADES DE DEPOSITO LISOSOMAL: APLICACION EN LA ENFERMEDAD DE FABRY LA ENFERMEDAD DE FABRY (EF) ES UNA ENFERMEDAD RARA DE DEPOSITO LISOSOMAL LIGADA AL CROMOSOMA X, CON AFECTACION MULTIORGANICA, ESTA CAUSADA POR MUTACIONES EN EL GEN GLA, QUE CONDUCEN A UNA DEFICIENCIA EN LA ACTIVIDAD DE LA ENZIMA A... ver más

01/01/2018

UPV

145K€

Presupuesto del proyecto: 145K€

Líder del proyecto

UNIVERSIDAD DEL PAIS VASCO/EUSKAL HERRIKO UNI... No se ha especificado una descripción o un objeto social para esta compañía.

Total investigadores 45

Financiación concedida El organismo AGENCIA ESTATAL DE INVESTIGACIÓN notifico la concesión del proyecto el día 2018-01-01 No tenemos la información de la convocatoria

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Líder del proyecto

UNIVERSIDAD DEL PAIS VASCO/EUSKAL HERRIKO UNI... No se ha especificado una descripción o un objeto social para esta compañía.

Total investigadores 45

Presupuesto del proyecto 145K€

Descripción del proyecto LA ENFERMEDAD DE FABRY (EF) ES UNA ENFERMEDAD RARA DE DEPOSITO LISOSOMAL LIGADA AL CROMOSOMA X, CON AFECTACION MULTIORGANICA, ESTA CAUSADA POR MUTACIONES EN EL GEN GLA, QUE CONDUCEN A UNA DEFICIENCIA EN LA ACTIVIDAD DE LA ENZIMA ALFA-GAL A, LO QUE LLEVA A LA ACUMULACION PROGRESIVA DE GLOBOTRIOSILCERAMIDA (GB3) Y SUS DERIVADOS (EJ, LISO-GB3) EN LOS LISOSOMAS, LOS TRATAMIENTOS DISPONIBLES TIENEN UNA EFICACIA LIMITADA, Y AL IGUAL QUE PARA OTRAS ENFERMEDADES LISOSOMALES, SON NECESARIOS NUEVOS TRATAMIENTOS,LA SUPLEMENTACION GENICA PARA RESTAURAR LA ACTIVIDAD DE LA ALFA-GAL A EN LA EF ES UN PROMETEDOR ENFOQUE PARA RESTABLECER EL METABOLISMO DE GB3 Y FRENAR LA PROGRESION DE LA ENFERMEDAD, ES IMPORTANTE TENER EN CUENTA QUE NIVELES MODERADAMENTE BAJOS DE ALFA-GAL A SON SUFICIENTES PARA OBTENER EFICACIA CLINICA, Y LA TRANSFECCION DE UN PEQUEÑO NUMERO DE CELULAS PERMITE CORREGIR EL DEFICIT DE LA ENZIMA EN OTRAS CELULAS DISTALES DEBIDO A MECANISMOS DE CORRECCION CRUZADA, POR ELLO, LA SUPLEMENTACION GENICA PUEDE IR DIRIGIDA AL MUSCULO Y AL HIGADO, QUE PODRIAN CONSIDERARSE COMO "FABRICAS DE PROTEINAS", LA EF PUEDE ABORDARSE, COMO TERAPIA COADYUVANTE, CON TERAPIA GENICA DE REDUCCION DE SUSTRATO (GSRT) BASADA EN LA TECNOLOGIA DEL ARNI FRENTE A LAS ENZIMAS RESPONSABLES DE LA BIOSINTESIS DE GB3/LYSOGB3, EL EFECTO SINERGICO QUE SE PRODUCE AL COMBINAR LA SUPLEMENTACION Y LA SUPRESION GENICA ES PARTICULARMENTE UTIL PARA LA EF, EN LA QUE LA MAYORIA DE LOS PACIENTES VARONES NO PRESENTAN ACTIVIDAD ALFA-GAL A, LA GSRT PRESENTA VENTAJAS ADICIONALES COMO SU MENOR COSTE Y, SOBRE TODO, EL HECHO DE QUE PUEDE SER APLICADA A OTRAS PATOLOGIAS EN LAS QUE TAMBIEN SE PRODUCE ACUMULACION DE GLUCOESFINGOLIPIDOS (EJ, LA ENFERMEDAD DE GAUCHER), LO QUE INCREMENTA EL NUMERO DE PACIENTES QUE POTENCIALMENTE PUEDEN BENEFICIARSE DE ESTA TERAPIA,LA EFICACIA DE ACIDOS NUCLEICOS DEPENDE EN GRAN MEDIDA DEL DISEÑO DE UN SISTEMA DE ADMINISTRACION ADECUADO QUE GARANTICE QUE EL MATERIAL GENETICO LLEGUE A LA CELULA DIANA, Y ACTIVE EL PROCESO DE TRANSFERENCIA GENICA, LOS SISTEMAS NO VIRALES SON MAS SEGUROS Y FACILES DE PRODUCIR A GRAN ESCALA QUE LOS VIRALES, PERO PRESENTAN BAJA EFICACIA Y PROPORCIONAN EXPRESIONES POCO DURADERAS, EN ESTA PROPUESTA, SE PRETENDE DISEÑAR NUEVAS NANOPLATAFORMAS (NPF) COMO VECTORES NO VIRALES, BASADAS EN NANOPARTICULAS LIPIDICAS, COMBINADAS CON OTROS ELEMENTOS QUE FACILITEN LOS PASOS LIMITANTES DEL PROCESO DE TRANSFECCION: SISTEMAS INORGANICOS Y DIFERENTES LIGANDOS, ESTAS NUEVAS NPF SERAN FORMULACIONES VERSATILES, EFICIENTES, SEGURAS Y BIOCOMPATIBLES, ADEMAS, TAMBIEN SE EVALUARA LA TECNOLOGIA S/MAR (DEL INGLES SCAFFOLD/MATRIX ATTACHED REGION), CAPAZ DE RETENER EL ADN EN EL NUCLEO CELULAR EN FORMA DE EPISOMA DURANTE LARGO TIEMPO, COMO ESTRATEGIA PARA PROPORCIONAR UNA EXPRESION GENICA DURADERA,EL OBJETIVO GENERAL DEL PRESENTE ESTUDIO ES EL TRATAMIENTO DE LA EF MEDIANTE TERAPIA GENICA NO VIRAL BASADA EN NUEVAS NPF, COMBINANDO DOS ESTRATEGIAS COMPLEMENTARIAS: LA SUPLEMENTACION GENICA CON EL FIN DE RESTAURAR LA ACTIVIDAD DE LA ALFA-GAL A A LARGO PLAZO, Y LA GSRT BASADA EN LA TECNOLOGIA DEL ARNI PARA LA REDUCCION DE ESFINGOLIPIDOS (PARTICULARMENTE GB3/LISOGB3), PARA ELLO, SE DISEÑARAN DIVERSAS NPF MULTICOMPONENTES QUE CONTENDRAN DIFERENTES TIPOS DE MATERIAL GENETICO, SE OPTIMIZARAN Y SE EVALUARAN IN VITRO E IN VIVO A NIVEL PRECLINICO EN UN MODELO DE RATON DE EF, ENFERMEDADES DE DEPÓSITO LISOSMAL\ENFERMEDAD DE FABRY\TERPIA GÉNICA\SUPLEMENTACIÓN GÉNICA\TERAPIA DE REDUCCIÓN DE SUSTRATO\VECTORES NO VIRALES\NANOPARTÍCULAS LIPÍDICAS\NANOPLATAFORMAS MULTICOMPONENTE

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