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PID2021-123141OB-I00

Financiado

PROCESAMIENTO ANOMALO DEL MARN EN LA CONVERGENCIA DE LA ENFERMEDAD DE HUNTINGTON...

PROCESAMIENTO ANOMALO DEL MARN EN LA CONVERGENCIA DE LA ENFERMEDAD DE HUNTINGTON Y OTRAS PATOLOGIAS NEURALES EN EL CONTEXTO DE LOS DOS PROYECTOS ANTERIORES (SAF2015-65371-R Y RTI2018-096322), EN LOS ULTIMOS AÑOS NUESTRO GRUPO HA ESTABLECIDO EL IMPORTANTE PAPEL QUE JUEGAN DETERMINADAS PROTEINAS DE UNION AL ARN (RBPS) EN LA PATOGENESIS DE... ver más

01/01/2021

CSIC

482K€

Presupuesto del proyecto: 482K€

Líder del proyecto

AGENCIA ESTATAL CONSEJO SUPERIOR DE INVESTIGA... No se ha especificado una descripción o un objeto social para esta compañía.

TRL 2-3 | 552M€

Financiación concedida El organismo AGENCIA ESTATAL DE INVESTIGACIÓN notifico la concesión del proyecto el día 2021-01-01 No tenemos la información de la convocatoria

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Líder del proyecto

AGENCIA ESTATAL CONSEJO SUPERIOR DE INVESTIGA... No se ha especificado una descripción o un objeto social para esta compañía.

TRL 2-3 | 552M€

Presupuesto del proyecto 482K€

Descripción del proyecto EN EL CONTEXTO DE LOS DOS PROYECTOS ANTERIORES (SAF2015-65371-R Y RTI2018-096322), EN LOS ULTIMOS AÑOS NUESTRO GRUPO HA ESTABLECIDO EL IMPORTANTE PAPEL QUE JUEGAN DETERMINADAS PROTEINAS DE UNION AL ARN (RBPS) EN LA PATOGENESIS DE LA ENFERMEDAD DE HUNTINGTON (HERNANDEZ ET AL. BRAIN 143:2207-19, 2020), ASI COMO EN LA EPILEPSIA (PARRAS ET AL. BRAIN 143:2139-53, 2020) Y EL AUTISMO (PARRAS ET AL. NATURE 560:441-6, 2018). ESTAS PROTEINAS ESTAN IMPLICADAS EN DOS ASPECTOS CONCRETOS DEL PROCESAMIENTO DEL ARNM: LA POLIADENILACION CITOPLASMICA Y EL SPLICING ALTERNATIVO. LA CARACTERIZACION EN DETALLE DEL EFECTO SOBRE LA POLIADENILACION (PICO ET AL. SCIENCE TRANSL MED 13:EABE7104, 2021) NOS HA PERMITIDO IDENTIFICAR UNA DIANA FARMACOLOGICA (EL TRANSPORTADOR DE TIAMINA) Y, POR CONSIGUIENTE, UN POSIBLE TRATAMIENTO PARA LA ENFERMEDAD DE HUNTINGTON QUE SE ESTA TESTANDO EN LA ACTUALIDAD EN UN ENSAYO CLINICO QUE HA RESULTADO DE NUESTRA INVESTIGACION (HTTPS://CLINICALTRIALS.GOV/CT2/SHOW/NCT04478734).EN EL PRESENTE PROYECTO PROPONEMOS UTILIZAR EL CONOCIMIENTO DERIVADO DE LA CARACTERIZACION QUE HEMOS HECHO RECIENTEMENTE POR TECNICAS -OMICAS DE LA ALTERACION GLOBAL DEL SPLICING EN EL CEREBRO DE LOS PACIENTES CON HUNTINGTON (ELORZA ET AL. BRAIN 144:2009-23,2021) PARA VALIDAR IN VIVO, EN MODELOS ANIMALES DE LA ENFERMEDAD LOS FACTORES DE SPLICING CLAVE SUBYACENTES, LOS CUALES PUEDEN CONVERTIRSE EN DIANAS TERAPEUTICAS. EN CONCRETO, EN BASE A NUESTROS RESULTADOS SIN PUBLICAR PROPONEMOS TESTAR RBFOX1 Y U2AF2. POR OTRO LADO, PLANTEAMOS TESTAR DOS GENES CLAVE CUYO SPLICING ANOMALO PARECE JUGAR UN PAPEL CLAVE EN LA PATOGENESIS DE LA ENFERMEDAD DE HUNTINGTON (TAF1) Y DE LA ESQUIZOFRENIA (CPEB4), RESPECTIVAMENTE. TAMBIEN PROPONEMOS ESTUDIAR LOS MECANISMOS MOLECULARES SUBYACENTES A ESTOS ULTIMOS QUE PUEDEN APORTAR NUEVAS CLAVES FUNDAMENTALES SOBRE LA REGULACION DE LA TRANSCRIPCION Y LA BIOLOGIA CELULAR DE LAS ENFERMEDADES DESMIELINIZANTES Y DEL NEURODESARROLLO, Y QUE PUEDEN ASIMISMO BRINDAR OPORTUNIDADES TERAPEUTICAS ADICIONALES. PLICING\ESQUIZOFRENIA\HUNTINGTON\TAF1\CPEB4\U2AF2\RBFOX1\RBPS

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