CNS2023-144441
Financiado
Enfermedades del sistema nervioso
EL PROCESAMIENTO DEL ARN ENGLOBA DIFERENTES PROCESOS MOLECULARES, ENTRE LOS CUALES EL CORTE Y EMPALME DE LOS EXONES, O SPLICING, ES EL MAS ESTUDIADO. SIN EMBARGO, EL PAPEL DEL PROCESAMIENTO DEL EXTREMO 3¿ O POLIADENILACION ESTA ME...
EL PROCESAMIENTO DEL ARN ENGLOBA DIFERENTES PROCESOS MOLECULARES, ENTRE LOS CUALES EL CORTE Y EMPALME DE LOS EXONES, O SPLICING, ES EL MAS ESTUDIADO. SIN EMBARGO, EL PAPEL DEL PROCESAMIENTO DEL EXTREMO 3¿ O POLIADENILACION ESTA MENOS CARACTERIZADO. SU ESTUDIO PUEDE GENERAR NUEVO CONOCIMIENTO EN EL CONTEXTO DE LAS ENFERMEDADES HUMANAS Y DESCUBRIR NUEVAS DIANAS TERAPEUTICAS EN LAS QUE APLICAR TERAPIAS DE ARN ANTISENTIDO. EL OBJETIVO PRINCIPAL DE ESTE PROYECTO ES CARACTERIZAR LA COMPLEJIDAD DEL TRANSCRIPTOMA Y EL PROCESAMIENTO DEL EXTREMO 3' EN EL CONTEXTO DE LA NEURODEGENERACION HUMANA CON EL FIN DE COMPRENDER SU CONTRIBUCION A LA ENFERMEDAD E IDENTIFICAR NUEVAS DIANAS CON POTENCIAL TERAPEUTICO. ADEMAS, DESARROLLAREMOS TERAPIAS CON ARN ANTISENTIDO DIRIGIDAS A BLOQUEAR LA POLIADENILACION CRIPTICA DEL TRANSCRITO DE LA HUNTINGTINA (HTT) EN LA ENFERMEDAD DE HUNTINGTON, COMO PRUEBA DE CONCEPTO DE ESTA APROXIMACION. PARA LOGRAR NUESTRO OBJETIVO, EMPLEAREMOS APROXIMACIONES DE SECUENCIACION MASIVA DE SEGUNDA Y TERCERA GENERACION (SECUENCIACION DE CADENA LARGA) EN MUESTRAS DE PACIENTES CON ENFERMEDADES NEURODEGENERATIVAS Y DESARROLLAREMOS TECNOLOGIAS BASADAS EN EL USO DE MOLECULAS DE ARN ANTISENTIDO (OLIGONUCLEOTIDOS, SISTEMA CRISPR-DCAS13) PARA BLOQUEAR LA POLIADENILACION CRIPTICA EN EL TRANSCRITO HTT EN MODELOS CELULARES DE LA ENFERMEDAD DE HUNTINGTON. PROCESAMIENTO DEL ARN\CRISPR-CAS13\ENFERMEDAD DE HUNTINGTON\SECUENCIACION DE ARN DE CADENA LARGA\SECUENCIACION MASIVA\NEURODEGENERACION\TERAPIAS DE ARN\ARNS ANTISENTIDO\POLIADENILACION\SPLICING
ver más
Línea de financiación: concedida
El organismo AGENCIA ESTATAL DE INVESTIGACIÓN notifico la concesión del proyecto el día 2023-01-01
Presupuesto
El presupuesto total del proyecto asciende a
194K€
Líder del proyecto
ASOCIACION INSTITUTO BIODONOSTIA
Investigación y desarrollo experimental en ciencias sociales y humanidades asociacion
Perfil tecnológico
TRL
4-5
50K
Perfil tecnológico
TRL
4-5
50K