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SAF2010-17589

Financiado

ESTUDIOS SOBRE ENFERMEDADES LISOSOMALES: BASES MOLECULARES, MODELOS CELULARES Y...

ESTUDIOS SOBRE ENFERMEDADES LISOSOMALES: BASES MOLECULARES, MODELOS CELULARES Y ESTRATEGIAS TERAPEUTICAS EL PRESENTE PROYECTO TIENE 3 GRANDES OBJETIVOS, POR UN LADO SE PLANTEA CONTINUAR CON EL ANALISIS DE LAS BASES MOLECULARES DE DIVERSAS ENFERMEDADES LISOSOMALES EN LAS QUE EL GRUPO VIENE TRABAJANDO DESDE HACE MUCHOS AÑOS, EN SEGUNDO... ver más

01/01/2010

18K€

Presupuesto del proyecto: 18K€

Líder del proyecto

UNIVERSIDAD DE BARCELONA No se ha especificado una descripción o un objeto social para esta compañía.

Total investigadores 328

Financiación concedida El organismo AGENCIA ESTATAL DE INVESTIGACIÓN notifico la concesión del proyecto el día 2010-01-01

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Participantes

Lider

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Líder del proyecto

UNIVERSIDAD DE BARCELONA

Total investigadores 328

Presupuesto del proyecto 18K€

Descripción del proyecto EL PRESENTE PROYECTO TIENE 3 GRANDES OBJETIVOS, POR UN LADO SE PLANTEA CONTINUAR CON EL ANALISIS DE LAS BASES MOLECULARES DE DIVERSAS ENFERMEDADES LISOSOMALES EN LAS QUE EL GRUPO VIENE TRABAJANDO DESDE HACE MUCHOS AÑOS, EN SEGUNDO LUGAR SE PRETENDE GENERAR UN MODELO CELULAR NEURONAL HUMANO PARA ALGUNAS PATOLOGIAS CON IMPLICACION NEUROLOGICA Y, EN TERCER LUGAR, APLICAR SOBRE ESTOS MODELOS CELULARES Y SOBRE CELULAS DE PACIENTES, DISTINTAS ESTRATEGIAS TERAPEUTICAS NOVEDOSAS,EN CONCRETO, EL PRIMER OBJETIVO INCLUYE LA IDENTIFICACION Y CARACTERIZACION DE LAS MUTACIONES RESPONSABLES DE LAS SIGUIENTES ENFERMEDADES: ENFERMEDAD DE GAUCHER, GANGLIOSIDOSIS GM1, MORQUIO B, SINDROME DE SANFILIPPO TIPOS A, B Y C, SINDROME DE MAROTEAUX-LAMY, ENFERMEDADES DE NIEMANN-PICK TIPO A/B Y NIEMANN-PICK TIPO C, EN LOS PACIENTES QUE SE RECIBAN DURANTE EL PROYECTO, NOS CENTRAREMOS EN LAS MUTACIONES DE DIFICIL IDENTIFICACION DADO QUE LAS RESTANTES SON IDENTIFICADAS EN LOS DIAGNOSTICOS MOLECULARES RUTINARIOS, LA CARACTERIZACION DE MUTACIONES INCLUIRA ENTRE OTROS ANALISIS, EL ESTUDIO A NIVEL DE RNA, EL DE NMD, EL TRAFICO INTRACELULAR Y EL ANALISIS ESTRUCTURAL DE LAS PORTEINAS MUTADAS, EL SEGUNDO OBJETIVO, LA GENERACION DE MODELOS CELULARES NEURONALES HUMANOS, SE CENTRARA EN LAS ENFERMEDADES DE NIEMANN-PICK C Y SANFILIPPO A, LAS METODOLOGIAS NOVEDOSAS A UTILIZAR SERAN, POR UN LADO, LA INHIBICION DE GENES RESPONSABLES DE LA PATOLOGIA MEDIANTE RNA DE INTERFERENCIA Y, POR OTRO, LA GENERACION DE CELULAS IPS A PARTIR DE FIBROBLASTOS DE PACIENTES Y SU POSTERIOR DIFERENCIACION A NEURONAS,EL TERCER OBJETIVO CONSISTIRA EN EL DESARROLLO DE ESTRATEGIAS TERAPEUTICAS, ALGUNAS DE LAS CUALES SE ENSAYARAN SOBRE LOS MODELOS CELULARES GENERADOS, EN CONCRETO, EN ESTOS MODELOS SE ENSAYARAN LA INHIBICION MEDIANTE SIRNAS DE LOS GENES QUE CODIFICAN ENZIMAS CLAVES PARA LA SINTESIS DE LOS SUSTRATOS ACUMULADOS EN ESTAS PATOLOGIAS Y LA APROXIMACION DE TERAPIA GENICA CONSISTENTE EN LA TRANSFERENCIA DEL GEN SILVESTRE MEDIANTE VECTORES AAV, FINALMENTE, SE LLEVARAN A CABO EXPERIMENTOS DE CORRECCION DE MUTACIONES ESPECIFICAS: EN EL CASO DE MUTACIONES DE FIN PREMATURO DE LA TRADUCCION SE UTILIZARAN ANTIBIOTICOS AMINOGLICOSIDOS Y DROGAS CON CAPACIDAD DE PROVOCAR EL READTHROUGH DE CODONES STOP, EN EL CASO DE MUTACIONES QUE GENEREN PSEUDOEXONES SE UTILIZARAN OLIGONUCLEOTIDOS DE TIPO MORFOLINO,

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