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BFU2017-82407-R

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TERAPIA GENICA CON GLUCOCEREBROSIDASA PARA EL TRATAMIENTO DE SINUCLEINOPATIA PAR...

TERAPIA GENICA CON GLUCOCEREBROSIDASA PARA EL TRATAMIENTO DE SINUCLEINOPATIA PARKINSONIANA EN PRIMATES NO HUMANOS EL PAPEL DE LAS MUTACIONES EN EL GEN GBA1 QUE CODIFICA PARA LA ENZIMA BETA-GLUCOCEREBROSIDASA (GCASA) EN LA APARICION DE ENFERMEDAD DE PARKINSON (PD) Y DE OTRAS SINUCLEINOPATIAS TALES COMO LA DEMENCIA CON CUERPOS DE LEWY (DLB) HA... ver más

01/01/2017

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109K€

Presupuesto del proyecto: 109K€

Líder del proyecto

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Líder del proyecto

FUNOACION PARA LA INVESTIG No se ha especificado una descripción o un objeto social para esta compañía.

TRL 4-5 | 12M€

Presupuesto del proyecto 109K€

Descripción del proyecto EL PAPEL DE LAS MUTACIONES EN EL GEN GBA1 QUE CODIFICA PARA LA ENZIMA BETA-GLUCOCEREBROSIDASA (GCASA) EN LA APARICION DE ENFERMEDAD DE PARKINSON (PD) Y DE OTRAS SINUCLEINOPATIAS TALES COMO LA DEMENCIA CON CUERPOS DE LEWY (DLB) HA SIDO DESCRITO RECIENTEMENTE, ESTUDIOS REALIZADOS EN PACIENTES CON ENFERMEDAD DE GAUCHER (GD; UNA PATOLOGIA DE ALMACENAMIENTO LISOSOMICO DEBIDA A MUTACIONES DE GBA1) Y EN PORTADORES HETEROCIGOTOS ASINTOMATICOS HAN REVELADO QUE LAS MUTACIONES DE GBA1 SON EL FACTOR DE RIESGO MAS COMUN PARA PD Y DLB, AUNQUE EL MECANISMO EXACTO POR EL CUAL GCASA REGULA LA HOMEOSTASIS DE ALFA-SINUCLEINA (SYN) AUN NO SE CONOCE COMPLETAMENTE, LA REDUCCION DE LA ACTIVIDAD DE GCASA COMO PROMOTORA DE LOS HALLAZGOS NEUROPATOLOGICOS TIPICOS DE PD Y DLB HA HECHO DESARROLLAR DIFERENTES ESTRATEGIAS NOVEDOSAS TENDENTES A INCREMENTAR LA ACTIVIDAD ENZIMATICA DE GCASA PARA ASI REDUCIR LA AGREGACION PATOLOGICA DE SYN, PREVENIENDO LA MUERTE NEURONAL, LOS ESTUDIOS A REALIZAR SE LLEVARAN A CABO EN PRIMATES NO HUMANOS (NHPS) PARTIENDO DE DATOS PRELIMINARES MUY PROMETEDORES OBTENIDOS EN RATONES, EN ESTE PROYECTO DE INVESTIGACION EMPLEAREMOS VECTORES VIRALES ADENOASOCIADOS NEUROESPECIFICOS QUE HEMOS DESARROLLADO RECIENTEMENTE Y QUE CODIFICAN PARA SYN MUTADA (AAV9-SYNA53T), EN PRIMER LUGAR, SE PROCEDERA A INYECTAR EL VECTOR DE INTERES EN LA SUSTANCIA NEGRA COMPACTA CON EL OBJETIVO DE INDUCIR UNA MUERTE CELULAR DOPAMINERGICA PROGRESIVA ASI COMO LA CONSIGUIENTE REACCION INFLAMATORIA MICROGLIAL Y DILUCIDAR CUAL ES LA VENTANA TERAPEUTICA OPTIMA PARA COMENZAR A INCREMENTAR LA ACTIVIDAD GCASA, EN OTRAS PALABRAS, EN PRIMER LUGAR PRETENDEMOS CARACTERIZAR UN MODELO PROGRESIVO DE SINUCLEINOPATIA EN NHPS, EN SEGUNDO LUGAR, SE EMPLEARA UN VECTOR ADENOASOCIADO SEROTIPO 5 QUE CODIFICA PARA GBA1 BAJO EL CONTROL DE UN PROMOTOR CONSTITUTIVO GUSB, EL CUAL SERA INYECTADO EN LA SUSTANCIA NEGRA CON EL FIN DE ACLARAR LOS AGREGADOS DE SYN, APARTE DEL EVIDENTE CARACTER TRANSLACIONAL DE ESTE PROYECTO, ES ESPERABLE QUE LA EXPERIMENTACION PROPUESTA AQUI PUEDA PROVEER CON NUEVOS DATOS E IDEAS QUE PERMITAN DILUCIDAR EL PAPEL DE GCASA EN LA HOMEOSTASIS DE PROTEINOPATIAS NEURODEGENERATIVAS CAUSADAS POR LA AGREGACION PATOLOGICA DE SYN, HASTA LA FECHA HAY UNA EVIDENCIA EXPERIMENTAL MUY LIMITADA SOBRE COMO LA DEGRADACION, AGREGACION Y EL PROCESAMIENTO SUBCELULAR DE SYN ESTAN RELACIONADAS CON LA ACTIVIDAD DE GCASA Y VICEVERSA, LA EXISTENCIA DE UNA ASOCIACION GENETICA EVIDENTE ENTRE MUTACIONES DE GBA1 Y SINUCLEINOPATIAS COMO PD Y DLB ES UN ARGUMENTO MUY SOLIDO QUE ASOCIA EL DEFICIT DE GCASA CON LA APARICION DE SINUCLEINOPATIAS, SUSTENTANDO POR ELLO ESTUDIOS TENDENTES A CONSIDERAR GCASA COMO UN INTERESANTE TARGET PARA EL TRATAMIENTO DE LAS PROTEINOPATIAS NEURODEGENERATIVAS, GAUCHER\PARKINSON\GCASA\GBA1\CUERPOS DE LEWY\LISOSOMA\ALFA-SINUCLEINA

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