ESTUDIO PRECLINICO PARA EL TRATAMIENTO DE LA ENCEFALOPATIA MITOCONDRIAL ASOCIADA...
ESTUDIO PRECLINICO PARA EL TRATAMIENTO DE LA ENCEFALOPATIA MITOCONDRIAL ASOCIADA A DEFICIENCIA EN COENZIMA Q
LA COENZIMA Q10 (COQ10) ES UN TRANSPORTADOR ELECTRONICO DE NATURALEZA LIPOFILICA ESENCIAL PARA LA SINTESIS DE ATP, LA DEPURACION DE ESPECIES REACTIVAS DE OXIGENO Y OTRAS FUNCIONES CELULARES, EN HUMANOS, LAS DEFICIENCIAS EN COQ10 C...
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UNIVERSIDAD DE GRANADA
No se ha especificado una descripción o un objeto social para esta compañía.
Total investigadores5514
Fecha límite participación
Sin fecha límite de participación.
Financiación
concedida
El organismo AGENCIA ESTATAL DE INVESTIGACIÓN notifico la concesión del proyecto
el día 2013-01-01
No tenemos la información de la convocatoria
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100%
Características del participante
Este proyecto no cuenta con búsquedas de partenariado abiertas en este momento.
Información adicional privada
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Información proyecto SAF2013-47761-R
Líder del proyecto
UNIVERSIDAD DE GRANADA
No se ha especificado una descripción o un objeto social para esta compañía.
Total investigadores5514
Presupuesto del proyecto
103K€
Fecha límite de participación
Sin fecha límite de participación.
Descripción del proyecto
LA COENZIMA Q10 (COQ10) ES UN TRANSPORTADOR ELECTRONICO DE NATURALEZA LIPOFILICA ESENCIAL PARA LA SINTESIS DE ATP, LA DEPURACION DE ESPECIES REACTIVAS DE OXIGENO Y OTRAS FUNCIONES CELULARES, EN HUMANOS, LAS DEFICIENCIAS EN COQ10 CAUSAN ENFERMEDADES MITOCONDRIALES DE CUADRO CLINICO HETEROGENEO, EL TRATAMIENTO CONVENCIONAL PARA ESTA ENFERMEDAD ES EL SUPLEMENTO EXOGENO DE UBIQUINONA-10, SI BIEN DICHO TRATAMIENTO FRACASA EN UN ALTO PORCENTAJE DE PACIENTES CON SINTOMAS NEUROLOGICOS DEBIDO A LA POBRE ABSORCION Y BIODISPONIBILIDAD DE LA UBIQUINONA-10, PARA ENTENDER LOS MECANISMOS INTRINSECOS DE LA ENFERMEDAD Y EVALUAR DIFERENTES ESTRATEGIAS TERAPEUTICAS, HEMOS GENERADO RECIENTEMENTE UNOS RATONES KNOCKIN PARA EL GEN COQ9 (COQ9X/X), LOS CUALES PRESENTAN UNA DEFICIENCIA SEVERA EN COQ, ESTOS RATONES SON NORMALES EN EL NACIMIENTO PERO MUESTRAN SIGNOS BIOQUIMICOS, MOLECULARES, MORFOLOGICOS Y FENOTIPICOS DE ENCEFALOPATIA A LOS 3 MESES DE EDAD, LO QUE DESENCADENA EN UNA MUERTE PREMATURA, MIENTRAS QUE EL TRATAMIENTO CON UBIQUINOL-10 MEJORA LA ENCEFALOPATIA, EL FENOTIPO NO SE RECUPERA COMPLETAMENTE, POR TANTO, PROPONEMOS EVALUAR NUEVAS TERAPIAS QUE SEAN MAS EFECTIVAS COMO EL SUPLEMENTO TEMPRANO DE UBIQUINOL-10, EL AUMENTO ESPECIFICO DE LOS NIVELES DE COQ10 EN CEREBRO, EL SALTO DEL DEFECTO MOLECULAR O EL ESTIMULO DE LA BIOSINTESIS ENDOGENA DE COQ9 Y COQ10, LOS RESULTADOS DEL PROYECTO PUEDEN SER RELEVANTES PARA ENTENDER MEJOR EL METABOLISMO DE LA COQ Y PODRIA TENER UNA IMPORTANCIA CLINICA RELEVANTE, DEFICIENCIA EN COENZIMA Q10\ COQ10\ UBIQUINONA\ MITOCONDRIA\ ENFERMEDADES MITOCONDRIALES