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RTI2018-093503-B-I00

Financiado

TRATAMIENTO DE LAS DEFICIENCIAS EN COENZIMA Q: POTENCIAL TERAPEUTICO DE LOS PREC...

TRATAMIENTO DE LAS DEFICIENCIAS EN COENZIMA Q: POTENCIAL TERAPEUTICO DE LOS PRECURSORES BIOSINTETICOS E IMPORTANCIA DE LAS INTERACCIONES ENDOCRINAS LAS ENFERMEDADES QUE AFECTAN A LA FOSFORILACION OXIDATIVA MITOCONDRIAL CONSTITUYEN ENFERMEDADES GENETICAS COMUNES PARA LAS CUALES NO EXISTEN TERAPIAS ADECUADAS, ENTRE ESTAS ENFERMEDADES ESTA LA DEFICIENCIA EN COENZIMA Q (COQ), LA... ver más

01/01/2018

UGR

194K€

Presupuesto del proyecto: 194K€

Líder del proyecto

UNIVERSIDAD DE GRANADA No se ha especificado una descripción o un objeto social para esta compañía.

Total investigadores 5510

Financiación concedida El organismo AGENCIA ESTATAL DE INVESTIGACIÓN notifico la concesión del proyecto el día 2018-01-01 No tenemos la información de la convocatoria

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Líder del proyecto

UNIVERSIDAD DE GRANADA No se ha especificado una descripción o un objeto social para esta compañía.

Total investigadores 5510

Presupuesto del proyecto 194K€

Descripción del proyecto LAS ENFERMEDADES QUE AFECTAN A LA FOSFORILACION OXIDATIVA MITOCONDRIAL CONSTITUYEN ENFERMEDADES GENETICAS COMUNES PARA LAS CUALES NO EXISTEN TERAPIAS ADECUADAS, ENTRE ESTAS ENFERMEDADES ESTA LA DEFICIENCIA EN COENZIMA Q (COQ), LA CUAL SE HA ASOCIADO A DEFECTOS PRIMARIOS EN LA RUTA BIOSINTETICA DE COQ O A FACTORES SECUNDARIOS, TALES COMO OTRAS ENFERMEDADES MITOCONDRIALES, LA RESISTENCIA A INSULINA, LOS EFECTOS SECUNDARIOS DE CIERTOS FARMACOS O MUTACIONES EN GENES NO RELACIONADOS CON LA MITOCONDRIA,LA ADMINISTRACION ORAL DE DOSIS ALTAS DE COQ10 ES EL UNICO TRATAMIENTO DISPONIBLE, SIN EMBARGO, EL BENEFICIO REAL DEL SUPLEMENTO CON COQ10 ES CUESTIONABLE EN CIERTOS CASOS Y LOS ESTUDIOS CLINICOS SOBRE SU EFICIENCIA SON MUY LIMITADOS, EN MUCHOS DE LOS CASOS PUBLICADOS, LA TERAPIA ORAL CON COQ10 FUE INCAPAZ DE MEJORAR LAS CARACTERISTICAS CLINICAS DE LOS PACIENTES DE FORMA SOSTENIDA, ADEMAS, HAY QUE CONSIDERAR QUE LA TERAPIA CON COQ10 NO EJERCE NINGUN EFECTO SOBRE LOS NIVELES DE COQ9, LA OTRA FORMA DE COQ EN HUMANOS; NI TAMPOCO REDUCE LA ACUMULACION DE INTERMEDIARIOS TOXICOS COMO LA DEMETOXIUBIQUINONA,UNA OPCION TERAPEUTICA ALTERNATIVA CON GRAN POTENCIAL ES EL USO DE ANALOGOS DE 4-HB, NUESTROS RESULTADOS PRELIMINARES EN LOS RATONES COQ9R239X TRATADOS CON ACIDO BETA-RESORCILICO (B-RA) SUGIEREN QUE LOS ANALOGOS DEL 4-HB SON CAPACES DE MODULAR AL COMPLEJO Q, AUMENTANDO LOS NIVELES DE COQ9 Y COQ10 Y DISMINUYENDO LOS NIVELES DE INTERMEDIARIOS TOXICOS, NUESTROS RESULTADOS TAMBIEN APUNTAN A LA IMPORTANCIA DE FACTORES ENDOCRINOS EN LAS CARACTERISTICAS CLINICAS Y VIABILIDAD TERAPEUTICA DE LA DEFICIENCIA EN COQ, PENSAMOS, POR TANTO, QUE LOS ANALOGOS DEL 4-HB PODRIAN EJERCER UN POTENTE EFECTO TERAPEUTICO EN DEFICIENCIAS PRIMARIAS Y SECUNDARIAS EN COQ, POR ELLO, ESTA PROPUESTA PLATEA COMO OBJETIVOS ENTENDER LOS MECANISMOS TERAPEUTICOS DE LOS ANALOGOS DEL 4-HB, DEFINIR LAS DIFERENCIAS TEJIDO-ESPECIFICAS Y DELIMITAR LAS RESPUESTAS CONCRETAS QUE PUEDEN DARSE ANTE DETERMINADOS DEFECTOS MOLECULARES, CON ELLO, NUESTRO PROPOSITO FINAL SERA USAR ESTA INFORMACION PARA IMPLEMENTAR TERAPIAS EFECTIVAS PARA LAS DEFICIENCIAS EN COQ, COQ\DEFICIENCIA EN COQ\ENFERMEDADES MITOCONDRIALES\PRECURSORES DE COQ\TRATAMIENTO

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