DESCIFRANDO LOS MECANISMOS PATOLOGICOS Y TERAPEUTICOS EN LA DEFICIENCIA PRIMARIA...
DESCIFRANDO LOS MECANISMOS PATOLOGICOS Y TERAPEUTICOS EN LA DEFICIENCIA PRIMARIA EN COENZIMA Q
LA DEFICIENCIA PRIMARIA EN COENZIMA Q (COQ) ES UN SINDROME MITOCONDRIAL CON SINTOMAS MUY HETEROGENEOS. LOS FENOTIPOS CLINICOS VARIABLES ESTAN, EN ALGUNOS CASOS, ASOCIADOS CON EL GEN MUTADO ESPECIFICO EN LA VIA BIOSINTETICA DE LA C...
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UNIVERSIDAD DE GRANADA
No se ha especificado una descripción o un objeto social para esta compañía.
Total investigadores5514
Fecha límite participación
Sin fecha límite de participación.
Financiación
concedida
El organismo AGENCIA ESTATAL DE INVESTIGACIÓN notifico la concesión del proyecto
el día 2021-01-01
No tenemos la información de la convocatoria
0%
100%
Características del participante
Este proyecto no cuenta con búsquedas de partenariado abiertas en este momento.
Información adicional privada
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Información proyecto PID2021-126788OB-I00
Líder del proyecto
UNIVERSIDAD DE GRANADA
No se ha especificado una descripción o un objeto social para esta compañía.
Total investigadores5514
Presupuesto del proyecto
212K€
Fecha límite de participación
Sin fecha límite de participación.
Descripción del proyecto
LA DEFICIENCIA PRIMARIA EN COENZIMA Q (COQ) ES UN SINDROME MITOCONDRIAL CON SINTOMAS MUY HETEROGENEOS. LOS FENOTIPOS CLINICOS VARIABLES ESTAN, EN ALGUNOS CASOS, ASOCIADOS CON EL GEN MUTADO ESPECIFICO EN LA VIA BIOSINTETICA DE LA COQ, O CON OTROS FACTORES RELACIONADOS CON LAS MULTIPLES FUNCIONES DE LA COQ, QUE PUEDEN SER ESPECIFICOS DE TEJIDO. ADEMAS, EL USO DE ANALOGOS DEL ACIDO 4-HIDROXIBENZOICO (4HB) CON FINES TERAPEUTICOS ES MUY PROMETEDOR, PERO CADA ANALOGO DEL 4HB PODRIA SER ESPECIFICO PARA ALGUNOS GENES MUTADOS EN TERMINOS DE RESULTADOS TERAPEUTICOS O TENER ALGUNAS ESPECIFICIDADES DE TEJIDOS O CELULAS. ADEMAS, EL USO DE PROFARMACOS DE ANALOGOS DEL 4HB PUEDE SER UNA ESTRATEGIA UTIL PARA DISMINUIR LA DOSIS DEL FARMACO Y CRUZAR LA BARRERA HEMATOENCEFALICA PARA ALCANZAR CONCENTRACIONES TERAPEUTICAS DE DICHO FARMACO EN EL SNC. POR LO TANTO, PRIMCO TIENE COMO OBJETIVO COMPRENDER MEJOR LAS FUNCIONES BIOLOGICAS DE LA COQ Y LOS MECANISMOS PATOLOGICOS DE LA DEFICIENCIA PRIMARIA EN COQ, Y UTILIZAR ESE CONOCIMIENTO PARA DEFINIR MEJORES ENFOQUES TERAPEUTICOS PARA ESTE SINDROME MITOCONDRIAL. PARA ESO, UTILIZAREMOS MODELOS UNICOS DE RATON DE DEFICIENCIA PRIMARIA EN COQ Y TECNOLOGIAS DE VANGUARDIA, LO QUE NOS PERMITIRA PROBAR LAS ASOCIACIONES GENOTIPO-FENOTIPO-TERAPEUTICA. CREEMOS QUE EL DESARROLLO DE ESTE PROYECTO ARROJARA CIERTA LUZ SOBRE NUESTRO CONOCIMIENTO DEL METABOLISMO DE LA COQ Y LOS MECANISMOS PATOLOGICOS DE LAS DEFICIENCIAS PRIMARIAS EN COQ, Y PUEDE CONDUCIR A TERAPIAS RACIONALES PARA EL SINDROME DE DEFICIENCIA EN COQ Y OTRAS ENFERMEDADES CON DEFICIENCIA SECUNDARIA EN COQ. TAMBIEN ESPERAMOS QUE PRIMCO ABRA ALGUNAS OPORTUNIDADES SOCIOECONOMICAS Y EDUCATIVAS. NFERMEDAD MITOCONDRIAL\TERAPIA FARMACOLOGICA\ENCEFALOPATIA\MODELO ANIMAL\DEFICIENCIA EN COENZIMA Q