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PDC2021-121010-I00

Financiado

DESARROLLO DE FARMACOS PRIMEROS EN SU CLASE PARA TRATAR LA ESTEATOHEPATITIS NO A...

DESARROLLO DE FARMACOS PRIMEROS EN SU CLASE PARA TRATAR LA ESTEATOHEPATITIS NO ALCOHOLICA (DRUG4NASH) LA ESTEATOHEPATITIS NO ALCOHOLICA (NASH) ES UNA ENFERMEDAD HEPATICA CRONICA QUE INCLUYE ACUMULACION DE GRASA, INFLAMACION Y DAÑO HEPATICO. NASH AUMENTA DRASTICAMENTE EL RIESGO DE CIRROSIS, INSUFICIENCIA HEPATICA Y CARCINOMA HEPATO... ver más

01/01/2021

FUNDACIO INSTITUT...

150K€

Presupuesto del proyecto: 150K€

Líder del proyecto

FUNDACIO INSTITUT DE RECERCA BIOMEDICA IRB BA... No se ha especificado una descripción o un objeto social para esta compañía.

TRL 4-5 | 23M€

Financiación concedida El organismo AGENCIA ESTATAL DE INVESTIGACIÓN notifico la concesión del proyecto el día 2021-01-01

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Participantes

FUNDACIO INSTITUT DE RECERCA...

Lider

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Líder del proyecto

FUNDACIO INSTITUT DE RECERCA BIOMEDICA IRB BA...

TRL 4-5 | 23M€

Presupuesto del proyecto 150K€

Descripción del proyecto LA ESTEATOHEPATITIS NO ALCOHOLICA (NASH) ES UNA ENFERMEDAD HEPATICA CRONICA QUE INCLUYE ACUMULACION DE GRASA, INFLAMACION Y DAÑO HEPATICO. NASH AUMENTA DRASTICAMENTE EL RIESGO DE CIRROSIS, INSUFICIENCIA HEPATICA Y CARCINOMA HEPATOCELULAR. LA FALTA DE TERAPIAS APROBADAS PARA NASH INDICA LA EXISTENCIA DE UNA IMPORTANTE NECESIDAD MEDICA INSATISFECHA.DURANTE LAS ACTIVIDADES DEL PROYECTO FINANCIADO SAF2016-75246R, NUESTRO LABORATORIO OBTUVO EVIDENCIAS EXPERIMENTALES QUE INDICAN QUE LA ACTIVACION DE LA PROTEINA MITOFUSINA 2 (MFN2) MEJORA LAS ALTERACIONES HEPATICAS PRESENTES EN MODELOS DE RATON DE NASH. ADEMAS, HEMOS IDENTIFICADO COMPUESTOS QUE ACTIVAN MFN2, Y RESTAURAN LA MORFOLOGIA Y LA RESPIRACION MITOCONDRIAL EN CONDICIONES DE DISFUNCION MITOCONDRIAL. ESTOS COMPUESTOS MUESTRAN UNA POTENCIA EN EL RANGO NANOMOLAR BAJO, ALTA PERMEABILIDAD Y METABOLISMO HEPATICO COMPATIBLE CON UNA O DOS DOSIS DIARIAS.SOBRE LA BASE DE ESOS DATOS, PROPONEMOS QUE LA ACTIVACION DE MFN2 CON MOLECULAS DE BAJO PESO MOLECULAR PODRIA SER UNA ESTRATEGIA EFICAZ PARA MEJORAR LA HOMEOSTASIS HEPATICA EN CONDICIONES DE NASH. EN ESTE SENTIDO, LA PROPUESTA QUE AQUI SE PRESENTA, DRUG4NASH, TIENE COMO OBJETIVO DESARROLLAR ULTERIORMENTE LOS COMPUESTOS ANTES MENCIONADOS, CON EL OBJETO DE CONVERTIRLOS EN FARMACOS ESTIMULADORES DE LA FUNCION MITOCONDRIAL PARA EL TRATAMIENTO DE NASH. EN ESTA PROPUESTA, NUESTRO OBJETIVO ESPECIFICO CONSISTE EN DESARROLLAR LA SERIE QUIMICA DE COMPUESTOS DESDE LA FASE DE LEAD IDENTIFICATION HASTA LEAD OPTIMIZATION, MEDIANTE ESTUDIOS IN VIVO, ENTRE ELLOS, LA VALIDACION DE LA EFICACIA EN UN MODELO DE NASH EN RATON, Y LA REALIZACION DE UN ESTUDIO DE PATENTABILIDAD. NUESTRA SERIE QUIMICA YA TIENE 3 COMPUESTOS CON LA RELACION ESTRUCTURA-ACTIVIDAD (SAR) PRELIMINAR ESTABLECIDA Y LA VALIDACION EN MODELOS HUMANOS IN VITRO. ADEMAS, ESTOS COMPUESTOS PRESENTAN BUENOS DATOS DE ABSORCION IN VITRO Y PERFILES DE METABOLISMO DE HEPATOCITOS, Y ESTAN LISTOS PARA SU PROGRESION A ENSAYOS DE EFICACIA Y FARMACOCINETICA IN VIVO.EL EXITO DE ESTA PROPUESTA NOS CONDUCIRA HACIA LA GENERACION DE MEDICAMENTOS PRIMEROS EN SU CLASE PARA TRATAR EL NASH. NUESTRO EQUIPO DE INVESTIGACION TIENE UNA ELEVADA EXPERIENCIA DE INVESTIGACION EN BIOLOGIA MITOCONDRIAL ASI COMO EN ENFERMEDADES METABOLICAS LO QUE INCLUYE NASH. ADEMAS, ESTAMOS DESARROLLANDO HABILIDADES EMPRESARIALES Y ESTARIAMOS DISPUESTOS A EMPRENDER UNA POSIBLE EMPRESA BIOTECNOLOGICA. LAS PRINCIPALES EMPRESAS FARMACEUTICAS MUNDIALES ESTAN INTERESADAS EN EL DESARROLLO DE FARMACOS PARA EL TRATAMIENTO DE NASH, Y EL MERCADO ESTIMADO EN LA PROXIMA DECADA ES ENORME (PREVISION 2029: 27,1 MIL MILLONES DE DOLARES EN LOS 7 MERCADOS PRINCIPALES MUNDIALES). STEATOHEPATITS NO ALCOHOLICA\POTENCIADORES MITOCONDRIALES\MITOFUSINA\MODELOS MURINOS\FUNCION MITOCONDRIAL\FUSION MITOCONDRIAL\ENFERMEDADES METABOLICAS\DINAMICA MITOCONDRIAL\ENFERMEDAD HEPATICA CRONICA\NASH

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