VALIDACION DE APROXIMACIONES DE TERAPIA CELULAR PARA ENFERMEDADES NEURODEGENERAT...
VALIDACION DE APROXIMACIONES DE TERAPIA CELULAR PARA ENFERMEDADES NEURODEGENERATIVAS
EXISTE UNA NECESIDAD MEDICA PARA LOS PACIENTES AFECTADOS POR ENFERMEDADES NEURODEGENERATIVAS (END), YA QUE NO EXISTE UNA CURA PARA ELLOS. EL COSTE SOCIAL DE LAS ENDS ES EXTREMADAMENTE ALTO PARA LA POBLACION EUROPEA, NO SOLO PARA L...
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Fecha límite participación
Sin fecha límite de participación.
Financiación
concedida
El organismo AGENCIA ESTATAL DE INVESTIGACIÓN notifico la concesión del proyecto
el día 2022-01-01
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Fecha límite de participación
Sin fecha límite de participación.
Descripción del proyecto
EXISTE UNA NECESIDAD MEDICA PARA LOS PACIENTES AFECTADOS POR ENFERMEDADES NEURODEGENERATIVAS (END), YA QUE NO EXISTE UNA CURA PARA ELLOS. EL COSTE SOCIAL DE LAS ENDS ES EXTREMADAMENTE ALTO PARA LA POBLACION EUROPEA, NO SOLO PARA LOS PACIENTES SINO TAMBIEN PARA LOS FAMILIARES DE LOS PACIENTES Y EL ENTORNO SOCIAL. ADEMAS, LOS TRATAMIENTOS PALIATIVOS DE ENDS CAUSAN UN ALTO IMPACTO ECONOMICO EN LOS SISTEMAS DE SALUD DE LOS ESTADOS MIEMBROS EUROPEOS. POR LO TANTO, SE NECESITA UNA CURA DEFINITIVA PARA LOS PACIENTES QUE SUFREN ENDS, Y LA MEDICINA REGENERATIVA PODRIA PROPORCIONAR ESTA SOLUCION. LOS ENSAYOS CLINICOS REALIZADOS CON CELULAS FETALES DISOCIADAS DEMOSTRARON EFICACIA EN ALGUNOS PACIENTES Y, LO QUE ES MAS IMPORTANTE, NINGUN EVENTO ADVERSO GRAVE. SIN EMBARGO, EXISTE UNA GRAN NECESIDAD DE OTRAS FUENTES DE NEURONAS PARA IMPLEMENTAR TERAPIAS BASADAS EN CELULAS PARA ENDS PORQUE LA DISPONIBILIDAD DE TEJIDO FETAL EMBRIONARIO HUMANO ES LIMITADA Y LA VARIABILIDAD DEL RESULTADO FUNCIONAL DESPUES DEL TRASPLANTE ES ALTA.EL OBJETIVO GLOBAL DEL PROYECTO VALCTNED ES PROPORCIONAR LA PRIMERA VALIDACION DE SEGURIDAD PRECLINICA EN EUROPA DE LA IMPLANTACION DE NEUROBLASTOS HUMANOS (HNB) DERIVADOS DE CELULAS MADRE EMBRIONARIAS HUMANAS (HESC) EN EL NUCLEO ESTRIADO PARA PROXIMAS APLICACIONES EN PACIENTES CON LA ENFERMEDAD DE HUNTINGTON (EH), Y PARA PROPORCIONAR LAS HERRAMIENTAS Y EL CONOCIMIENTO PARA SEGUIR LOS ESTUDIOS DE SEGURIDAD Y EFICACIA EN EL REEMPLAZO DE CELULAS PARA LA EH. PARA LOGRAR ESTE OBJETIVO PRINCIPAL, VALIDAREMOS UN LOTE DE GRADO CLINICO DEL NUEVO MEDICAMENTO DE TERAPIA CELULAR (CT-ATMP) BASADO EN LA DIFERENCIACION DE HESC HACIA HNB POSMITOTICOS COMPROMETIDOS EN LA DIFERENCIACION ESTRIATAL. TAMBIEN VALIDAREMOS EL CT-ATMP BAJO PRUEBAS PRECLINICAS REGULATORIAS QUE INCLUYEN BIODISTRIBUCION, TOXICOLOGIA Y TUMORIGENESIS, PARA PREPARAR LOS NUEVOS PRODUCTOS PARA FUTURAS APLICACIONES CLINICAS. ADEMAS, EXPLORAREMOS LA PATENTABILIDAD DE DOS PRODUCTOS ADICIONALES QUE PUEDEN MEJORAR LA APLICACION DE ATMP BASADOS EN CELULAS PARA VARIAS NED Y OTRAS DISCIPLINAS MEDICAS.NUESTRA PROPUESTA COMBINARA VARIAS METODOLOGIAS DESDE LA PRODUCCION Y VALIDACION DE ATMP HASTA EL DESARROLLO DE MODELOS DE NEGOCIO PARA TRANSFERIR LOS PRODUCTOS Y TECNOLOGIAS A LA INDUSTRIA O HACIA APLICACIONES CLINICAS.