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PID2021-126961OB-I00

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APROXIMACION TERAPEUTICA PARA LA ENFERMEDAD DE HUNTINGTON BASADA EN EL TRASPLANT...

APROXIMACION TERAPEUTICA PARA LA ENFERMEDAD DE HUNTINGTON BASADA EN EL TRASPLANTE DE PROGENITORES NEURONALES. EXISTE UNA NECESIDAD MEDICA IMPERATIVA PARA LOS PACIENTES AFECTADOS POR ENFERMEDADES NEURODEGENERATIVAS, YA QUE NO EXISTE CURA PARA ELLOS. EL COSTE SOCIAL DE LOS ENFERMOS QUE SUFREN ESTE TIPO DE ENFERMEDADES ES EXTREMADAMENTE ALTO... ver más

01/01/2021

242K€

Presupuesto del proyecto: 242K€

Líder del proyecto

UNIVERSIDAD DE BARCELONA No se ha especificado una descripción o un objeto social para esta compañía.

Total investigadores 327

Fecha límite participación Sin fecha límite de participación.

Financiación concedida El organismo AGENCIA ESTATAL DE INVESTIGACIÓN notifico la concesión del proyecto el día 2021-01-01 No tenemos la información de la convocatoria

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Líder del proyecto

UNIVERSIDAD DE BARCELONA No se ha especificado una descripción o un objeto social para esta compañía.

Total investigadores 327

Presupuesto del proyecto 242K€

Fecha límite de participación Sin fecha límite de participación.

Descripción del proyecto EXISTE UNA NECESIDAD MEDICA IMPERATIVA PARA LOS PACIENTES AFECTADOS POR ENFERMEDADES NEURODEGENERATIVAS, YA QUE NO EXISTE CURA PARA ELLOS. EL COSTE SOCIAL DE LOS ENFERMOS QUE SUFREN ESTE TIPO DE ENFERMEDADES ES EXTREMADAMENTE ALTO PARA LA POBLACION EUROPEA, NO SOLO PARA LOS PACIENTES, SINO TAMBIEN PARA LOS FAMILIARES DE LOS PACIENTES Y EL ENTORNO SOCIAL. ADEMAS, LOS TRATAMIENTOS PALIATIVOS PARA ENFERMEDADES NEURODEGENERATIVAS TIENEN UN GRAN IMPACTO ECONOMICO EN LOS SISTEMAS SANITARIOS DE LOS PAISES EUROPEOS. POR LO TANTO, SE NECESITA UNA CURA DEFINITIVA PARA LOS PACIENTES QUE PADECEN DE ENFERMEDADES NEURODEGENERATIVAS, Y LA MEDICINA REGENERATIVA PODRIA PROPORCIONAR ESTA SOLUCION. LOS ENSAYOS CLINICOS REALIZADOS CON CELULAS FETALES DISOCIADAS DEMOSTRARON EFICACIA EN ALGUNOS PACIENTES Y, LO QUE ES MAS IMPORTANTE, NO SE PRODUJERON EFECTOS ADVERSOS GRAVES. SIN EMBARGO, EXISTE UNA GRAN NECESIDAD DE OTRAS FUENTES DE NEURONAS PARA IMPLEMENTAR TERAPIAS BASADAS EN CELULAS PARA LOS NED PORQUE LA DISPONIBILIDAD DE TEJIDO FETAL EMBRIONARIO HUMANO ES LIMITADA Y LA VARIABILIDAD DEL RESULTADO FUNCIONAL DESPUES DEL TRASPLANTE ES ALTA.EL OBJETIVO GLOBAL DEL PROYECTO CELL THERAPY FOR HUNTINGTONS DISEASE (CT4HD) ES PROPORCIONAR LA PRIMERA EVALUACION DE SEGURIDAD Y VALIDACION PRECLINICA EN EUROPA DE LA IMPLANTACION EN EL CUERPO ESTRIADO DE NEUROBLASTOS HUMANOS (HNB) DERIVADOS DE CELULAS MADRE EMBRIONARIAS HUMANAS (HESC) PARA EL TRATAMIENTO DE LOS PACIENTES QUE SUFREN LA ENFERMEDAD DE HUNTINGTON (EH). NUESTRO PROYECTO PROPORCIONARA LAS HERRAMIENTAS Y LOS CONOCIMIENTOS TECNICOS NECESARIOS PARA REALIZAR UN SEGUIMIENTO DE LOS ESTUDIOS DE SEGURIDAD Y EFICACIA EN EL REEMPLAZO CELULAR PARA LA EH. PARA LOGRAR ESTE OBJETIVO PRINCIPAL, PRODUCIREMOS UN LOTE DE GRADO CLINICO DE UN NUEVO MEDICAMENTO DE TERAPIA CELULAR (CTP-ATMP) BASADO EN HNB POST-MITOTICOS COMPROMETIDAS CON LA DIFERENCIACION DE NEURONALS ESTRIATALES. A CONTINUACION, CARACTERIZAREMOS EL MECANISMO DE ACCION Y EL POTENCIAL TERAPEUTICO DEL CTP-ATMP ESTRIATAL DE GRADO CLINICO EN UN MODELO DE RATON DE LA EH DESPUES DE SER ESTIMULADO CON DIFERENTES PARADIGMAS DE INTERVENCION FISICA. ADEMAS, VALIDAREMOS EL CTP-ATMP BAJO PRUEBAS PRECLINICAS REGULATORIAS QUE INCLUYEN BIODISTRIBUCION, TOXICOLOGIA Y TUMORIGENESIS, PARA PREPARAR TODA LA DOCUMENTACION NECESARIA CON EL ULTIMO FIN DE OBTENER UNA NUEVA DESIGNACION DE FARMACO HUERFANO EN LA AGENCIA EUROPEA DE MEDICAMENTOS (EMA).NUESTRA PROPUESTA COMBINARA VARIAS METODOLOGIAS DESDE LA INVESTIGACION BASICA HASTA LOS ENFOQUES PRECLINICOS, QUE INCLUYEN DITINTAS DISCIPLINAS COMO LA BIOMEDICINA, LA BIOTECNOLOGIA Y LA PRODUCCION DE MEDICAMENTOS. TODOS ESTOS METODOS SERAN REALIZADOS POR UN EQUIPO ALTAMENTE CALIFICADO QUE COMBINA LOS DIFERENTES CONOCIMIENTOS NECESARIOS. ESTE EQUIPO COMPLEMENTARIO NOS COLOCA EN UNA POSICION PRIVILEGIADA PARA DESARROLLAR UNA ESTRATEGIA TERAPEUTICA BASADA EN CELULAS QUE AFECTARA DIRECTAMENTE A LOS PACIENTES QUE PADECEN LA EH EN PRIMER LUGAR, PERO QUE SE PODRA EXTENDER A OTROS ENFERMOS DE ENFERMEDADES NEURODEGENERATIVAS EN UN FUTURO PROXIMO. ELULAS MADRE\NEURODESARROLLO\REGENERACION NEURONAL\ENFERMEDAD DE HUNTINGTON\REEMPLAZO CELULAR

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