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PDC2022-133677-I00

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USO TERAPEUTICO DE CICLOPIROX EN PORFIRIA CUTANEA TARDA

LA PORFIRIA CUTANEA TARDS (PCT) ES LA FORMA MAS FRECUENTE DE PORFIRIA Y RESULTA DE MUTACIONES DELETEREAS POR SUSTITUCION EN EL GEN UROD. PCT AFECTA PRINCIPALMENTE A LA PIEL Y ACTUALMENTE NO EXISTE UN TRATAMIENTO PARA ESTA ENFERMED... ver más

01/01/2022

ASOCIACION CENTRO...

127K€

Presupuesto del proyecto: 127K€

Líder del proyecto

ASOCIACION CENTRO DE INVESTIGACION COOPERATIV... Actividades de organizaciones profesionales asociacion

TRL 4-5 | 50K€

Fecha límite participación Sin fecha límite de participación.

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Líder del proyecto

ASOCIACION CENTRO DE INVESTIGACION COOPERATIV... Actividades de organizaciones profesionales asociacion

TRL 4-5 | 50K€

Presupuesto del proyecto 127K€

Fecha límite de participación Sin fecha límite de participación.

Descripción del proyecto LA PORFIRIA CUTANEA TARDS (PCT) ES LA FORMA MAS FRECUENTE DE PORFIRIA Y RESULTA DE MUTACIONES DELETEREAS POR SUSTITUCION EN EL GEN UROD. PCT AFECTA PRINCIPALMENTE A LA PIEL Y ACTUALMENTE NO EXISTE UN TRATAMIENTO PARA ESTA ENFERMEDAD OTRO QUE NO SEA EVITAR LA EXPOSICION AL SOL. TRABAJOS PREVIOS EN NUESTRO LABORATORIO DEMOSTRARON QUE EL CICLOPIROX ACTUA COMO UNA CHAPERONA FARMACOLOGICA, AUMENTANDO LOS NIVELES DE LA CUARTA ENZIMA EN LA VIA BIOSINTETICA DEL HEMO, LA UROPORFIRINOGENO III SINTASA. ADEMAS, COMO RESULTADO DEL PROYECTO RTI2018-101269-B-I00, HEMOS DEMOSTRADO QUE DICHA REGULACION AL ALZA ES CAPAZ DE RESTAURAR PARCIALMENTE LOS NIVELES NORMALES DE PORFIRINAS EN UN MODELO CELULAR DE PCT OBTENIDO POR CRISPR/CAS. EL OBJETIVO DE ESTE PROYECTO ES EXPANDIR DICHA PRUEBA DE CONCEPTO A UN MODELO MURINO DE LA ENFERMEDAD, CON EL OBJETIVO FINAL DE ACOMETER UNA FASE DE ENSAYO CLINICO. ADEMAS, EN ESTE PROYECTO DESARROLLAREMOS UNA NUEVA FORMULACION PARA LA ADMINISTRACION ORAL DE CICLOPIROX CON TOLERABILIDAD MEJORADA, DE MODO QUE EL COMPUESTO PUEDA USARSE EN HUMANOS DE MANERA SEGURA.

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