CPP2021-008581
Financiado
Desarrollo de una formulación oral de ciclopirox para el tratamiento de la porfiria eritropoyética congénita
ATLAS Molecular Pharma es una empresa dedicada a la investigación y desarrollo de nuevos tratamientos para Enfermedades Raras y otros productos terapéuticos que afectan positivamente a la vida de aquellos pacientes que los necesit...
ATLAS Molecular Pharma es una empresa dedicada a la investigación y desarrollo de nuevos tratamientos para Enfermedades Raras y otros productos terapéuticos que afectan positivamente a la vida de aquellos pacientes que los necesitan. La compañía fue fundada por el Centro de Investigación Cooperativa en Biociencias (CIC bioGUNE) y la empresa de Capital Riesgo CRB Inverbio en septiembre de 2015, en Bizkaia (España).El principal objetivo de negocio es el desarrollo de nuevas terapias en el campo de las enfermedades raras hasta las fases clínicas abordando tanto el reposicionamiento de fármacos como el desarrollo de nuevas entidades químicas.Las patologías raras afectan a un gran número de personas, ya que existen unas 7.000 enfermedades raras que afectan al 7% de la población mundial, y alrededor del 80% comparten un mecanismo patológico común relacionado con la actividad deficiente de una proteína. Esta relación ha disparado el interés por el conocimiento de fármacos conocidos como chaperonas farmacológicas, que actúan restaurando la deficiencia que conduce a la enfermedad. ATLAS Molecular Pharma tiene un enfoque de plataforma tecnológica patentada CHASSYSTM (Chaperone Seeker System) que planea desarrollar y explotar aún más para actuar como un "motor de descubrimiento de fármacos" para ofrecer terapias (denominadas chaperonas farmacológicas) con actividad terapéutica en el campo de las enfermedades raras a través de su propio enfoque científico innovador basado en el descubrimiento de chaperonas farmacológicas. Al diseñar y descubrir chaperonas farmacológicas (fármacos) que se asocian a estas enzimas y las estabilizan, la patología correspondiente de la enfermedad podrá resolverse y tener un impacto positivo significativo en la vida del paciente.En este sentido, el proyecto CICLOPORF, llevado a cabo por Atlas Molecular Pharma en colaboración con el grupo CIC bioGUNE y la SDM-Universitat de Barcelona, se dirige a una deficiencia autosómica recesiva de uroporfirinógeno III sintasa (UROIIIS); la cuarta enzima en la vía de biosíntesis del hemo. En concreto, se centra en la porfiria eritropoyética congénita (PEC), también conocida como enfermedad de Günther, que afecta a menos de 1 persona por cada 1 millón.La PEC es causada por mutaciones en el gen UROS que hacen inestables las formas de UROIIIS que son degradadas por el proteasoma e interrumpen la formación del grupo hemo, un conjunto molecular que realiza funciones vitales para el cuerpo. Además, la deficiencia en la actividad de UROIIIS conduce a la acumulación de porfirinas en todo el cuerpo. Esto anima a los pacientes a sufrir dos tipos de síntomas: los derivados de la falta de grupo hemo, como la anemia hemolítica o la inflamación del bazo y los que se producen por la acumulación de subproductos tóxicos debido al mal funcionamiento de la vía metabólica. Debido al carácter extremadamente debilitante de las porfirias y la falta de tratamientos curativos disponibles, es necesario desarrollar nuevas soluciones disruptivas que permitan el tratamiento de pacientes con PEC. En este sentido, los miembros del consorcio de este proyecto, han llevado a cabo varios estudios que demuestran que, en pacientes con PEC, la actividad de UROIIIS no está ausente sino que es deficiente. Por lo tanto, el objetivo principal del proyecto es desarrollar el fármaco ciclopirox como una chaperona farmacológica para el tratamiento de la PEC, de modo que estabilice las enzimas inestables mutantes y revierta los efectos metabólicos descritos. Gracias a los resultados del proyecto, será posible afrontar la fase clínica con garantías de éxito.Sobre la base de los resultados preclínicos, se espera que los pacientes de PEC mejoren su calidad de vida, incluidos los beneficios en las lesiones cutáneas, el estado dependiente de transfusiones, la prevención de la ulceración y laceraciones de órganos y una mejora sistémica en muchos órganos, incluidos el hígado y el bazo.
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Línea de financiación: concedida
El organismo AGENCIA ESTATAL DE INVESTIGACIÓN notifico la concesión del proyecto el día 2021-01-01
Ayuda objetivo
RETOS COLABORACION 21
Proyectos en colaboración público-privada 2021
en consorcio:
El objetivo de la convocatoria de ayudas a proyectos de colaboración público-privada es el apoyo a proyectos de desarrollo experimental en c...
Cerrada
hace 2 años
| Próxima convocatoria prevista para el mes de
Enero 2025
Presupuesto
El presupuesto total del proyecto asciende a
913K€
Líder del proyecto
ATLAS MOLECULAR PHARMA
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