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PDC2021-121192-I00

Financiado

UNA NUEVA PLATAFORMA QUIMICA PARA TERAPIA GENICA A LA CARTA

ESTAMOS PRESENCIANDO UN PUNTO DE INFLEXION HISTORICO PARA LA EL SECTOR FARMACEUTICO, QUE SE RELACIONA CON LA EXPANSION Y LOS EXITOSOS RESULTADOS DE LAS NUEVAS TERAPIAS BASADAS EN ACIDOS NUCLEICOS, COMO LA VACUNACION CON ARN MENSAJ... ver más

01/01/2021

USC

144K€

Presupuesto del proyecto: 144K€

Líder del proyecto

UNIVERSIDAD DE SANTIAGO DE COMPOSTELA No se ha especificado una descripción o un objeto social para esta compañía.

Total investigadores 234

Ver Participantes

Financiación concedida El organismo AGENCIA ESTATAL DE INVESTIGACIÓN notifico la concesión del proyecto el día 2021-01-01

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Participantes

USC

Lider

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Líder del proyecto

UNIVERSIDAD DE SANTIAGO DE COMPOSTELA

Total investigadores 234

Presupuesto del proyecto 144K€

Descripción del proyecto ESTAMOS PRESENCIANDO UN PUNTO DE INFLEXION HISTORICO PARA LA EL SECTOR FARMACEUTICO, QUE SE RELACIONA CON LA EXPANSION Y LOS EXITOSOS RESULTADOS DE LAS NUEVAS TERAPIAS BASADAS EN ACIDOS NUCLEICOS, COMO LA VACUNACION CON ARN MENSAJERO (MRNA). EL SILENCIAMIENTO DE PROTEINAS (SIRNA), LA EXPRESION TRANSITORIA DE PROTEINAS (MRNA), LA EDICION GENETICA (CAS9) Y LA MANIPULACION DE CELULAS INMUNITARIAS (CAR T) SON EJEMPLOS RELEVANTES DEL CRECIENTE POTENCIAL COMERCIAL QUE PRESENTA EL MERCADO DE LA TERAPIA GENICA, CLARAMENTE EN CRECIMIENTO EXPONENCIAL. SIN EMBARGO, LA RAPIDA EVOLUCION DE ESTAS ESTRATEGIAS TERAPEUTICAS NO HA SIDO IGUALADA CON EL DESARROLLO DE NUEVAS HERRAMIENTAS QUIMICAS QUE CONSIGAN SU CONSECUCION TECNICA Y QUE LAS ACERQUEN A LA SOCIEDAD. EN NUESTRO PROYECTO PEPSELEC (CONVOCATORIA RETOS 2017), HEMOS DESARROLLADO UNA NUEVA ESTRATEGIA QUIMICA QUE PERMITE LA SINTESIS Y EL SCREENING DE GRANDES BIBLIOTECAS DE PEPTIDOS ANFIFILICOS DINAMICOS PARA LA ENTREGA DE MATERIAL GENETICO. ESTOS NUEVOS PEPTIDOS PUEDEN TRANSPORTAR DIFERENTES ACIDOS NUCLEICOS Y RIBONUCLEOPROTEINAS (PDNA, MRNA, SIRNA, CAS9) CON UNA MAYOR EFICIENCIA QUE LOS DIFERENTES REACTIVOS QUE ESTAN A DIA DE HOY DISPONIBLES EN EL ESTADO DEL ARTE, TANTO IN VITRO COMO IN VIVO. HEMOS IDENTIFICADO COMPUESTOS QUE PRESENTAN UNA MEJORA DE 10X EN EFICIENCIA DE TRANSFECCION Y UNA GRAN REDUCCION EN LA TOXICIDAD (5X). ADEMAS, ESTUDIOS DE PRUEBA DE CONCEPTO HAN MOSTRADO EXCELENTES RESULTADOS EN EL TRANSPORTE DE MRNA DE PROTEINAS MODELO (LUCIFERASA) SIN RASTRO DE TOXICIDAD. RECIENTEMENTE SE HAN OBTENIDO RESULTADOS PROMETEDORES DE INMUNIZACION IN VIVO, CON UNA AYUDA DEL FONDO COVID ISCIII PARA EL DESARROLLO DE UNA VACUNA, QUE VALIDAN LA FUTURA APLICACION COMERCIAL DE ESTA TECNOLOGIA.GENEVECTOR PERMITIRA LOGRAR LA TRANSFERENCIA DE LA TECNOLOGIA ORIGINADA EN EL PROYECTO PEPSELEC. POR LO TANTO, EL OBJETIVO DE ESTE PROYECTO ES DAR LOS ULTIMOS PASOS PARA CONSITUIR UNA SPIN-OFF QUE OFREZCA COMERCIALMENTE VECTORES NO VIRALES PARA LA ENTREGA DE ACIDOS NUCLEICOS Y TERAPIA GENICA. ESTA PLATAFORMA TECNOLOGICA OFRECERA SERVICIOS Y PRODUCTOS DE ALTO VALOR AÑADIDO A CLIENTES DEL SECTOR BIOTECNOGICO Y FARMACEUTICO CON INTERES EN EL CAMPO EMERGENTE DE GENE DELIVERY. CABE DESTACAR QUE LA ESPERADA LIBERTAD DE OPERACION QUE PRESENTA ESTA TECNOLOGIA, DEBIDO A SU MARCADO CARACTER DISRUPTIVO, SERA UNA VENTAJA CLAVE A LA HORA DE COMERCIALIZAR FUTUROS DESARROLLOS EN EL CAMPO DE LA TERAPIA GENICA PROVENIENTES DE POTENCIALES SOCIOS INDUSTRIALES O ACADEMICOS.UN PROTOTIPO AVANZADO PARA GENE DELIVERY YA HA SIDO VALIDADO POR USUARIOS FINALES FUERA DE NUESTRO LABORATORIO Y TAMBIEN HEMOS ESTABLECIDO UN MTA CON UN SOCIO INDUSTRIAL DEL SECTOR BIOTECH. ESTAS VALIDACIONES EXTERNAS Y EXPRESIONES DE INTERES DEMUESTRAN EL POTENCIAL DE ESTA TECNOLOGIA PARA CUBRIR NECESIDADES PRESENTES EN EL MERCADO EN LA ACTUALIDAD. TENIENDO EN CUENTA ESTE GRAN POTENCIAL DE TRANSFERENCIA, NOS CENTRAREMOS EN RECORRER LAS ULTIMOS PASOS HACIA LA EXPLOTACION COMERCIAL DE LAS VENTAJAS COMPETITITVAS QUE PRESENTAN NUESTROS VECTORES PEPTIDICOS EN EL MERCADO DE LOS ACIDOS NUCLEICOS TERAPEUTICOS, CLARAMENTE EN EXPANSION. UIMICA SUPRAMOLECULAR\TERAPIA GENICA\VECTORES NO VIRALES\QUIMICA DINAMICA COVALENTE\TRANSFECCION CELULAR\PEPTIDOS

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