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PID2021-125077OB-C22

Financiado

TERAPIAS INNOVADORAS PARA EL TRATAMIENTO DEL FALLO DE MEDULA EN PACIENTES DE DIS...

TERAPIAS INNOVADORAS PARA EL TRATAMIENTO DEL FALLO DE MEDULA EN PACIENTES DE DISQUERATOSIS CONGENITA LA DISQUERATOSIS CONGENITA ES UN SINDROME CONGENITO DE FALLO DE MEDULA OSEA CUYO UNICO TRATAMIENTO CURATIVO DEL PROBLEMA HEMATOLOGICO ES EL TRASPLANTE ALOGENICO DE CELULAS MADRE HEMATOPOYETICAS. POR UN LADO, NO TODOS LOS PACIENTES... ver más

01/01/2021

IFMIF- DONES

91K€

Presupuesto del proyecto: 91K€

Líder del proyecto

IFMIF- DONES No se ha especificado una descripción o un objeto social para esta compañía.

TRL 4-5 | 42M€

Financiación concedida El organismo AGENCIA ESTATAL DE INVESTIGACIÓN notifico la concesión del proyecto el día 2021-01-01

0% 100%

Participantes

IFMIF- DONES

Lider

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Líder del proyecto

IFMIF- DONES

TRL 4-5 | 42M€

Presupuesto del proyecto 91K€

Descripción del proyecto LA DISQUERATOSIS CONGENITA ES UN SINDROME CONGENITO DE FALLO DE MEDULA OSEA CUYO UNICO TRATAMIENTO CURATIVO DEL PROBLEMA HEMATOLOGICO ES EL TRASPLANTE ALOGENICO DE CELULAS MADRE HEMATOPOYETICAS. POR UN LADO, NO TODOS LOS PACIENTES ENCUENTRAN UN DONANTE ADECUADO PARA ESTE COMPLEJO TRATAMIENTO Y POR OTRO, EL TRASPLANTE CONLLEVA MUCHAS COMPLICACIONES CON UNA ALTA MORBILIDAD. POR TANTO, LA BUSQUEDA DE TERAPIAS ALTERNATIVAS PARA ESTA ENFERMEDAD CONSTITUYE UN GRAN DESAFIO SANITARIO Y CIENTIFICO, CON EL INCENTIVO DE DESARROLLAR TERAPIAS INNOVADORAS PARA EL TRATAMIENTO DE PACIENTES CON MUY MAL PRONOSTICO. EN ESTE PROYECTO, PROPONEMOS EL DESARROLLO DE NUEVAS HERRAMIENTAS PARA LOGRAR LA CORRECCION EFICAZ DE LAS CELULAS MADRE Y PROGENITORES HEMATOPOYETICOS DE PACIENTES CON DISQUERATOSIS CONGENITA. NUESTROS ESTUDIOS SE CENTRARAN PRIMERO EN LA CARACTERIZACION DE MUESTRAS DE PACIENTES Y EL DESARROLLO DE NUEVOS MODELOS DE DISQUERATOSIS CONGENITA. POSTERIORMENTE, ESTUDIAREMOS LA CORRECCION FENOTIPICA DE LAS CELULAS MADRE Y PROGENITORES HEMATOPOYETICOS DE MEDULA OSEA POR TERAPIA GENICA. PROPONEMOS DOS METODOS DE TERAPIA GENICA DIFERENTES: TRANSDUCCION LENTIVIRAL CON VECTORES INTEGRATIVOS QUE EXPRESAN EL PEPTIDO DERIVADO DE DISQUERINA GSE4 Y EDICION GENICA. ESTE ULTIMO OBJETIVO IMPLICARA EL USO DE LA TECNOLOGIA CRISPR/CAS9 PARA PRODUCIR DOBLES ROTURAS DEL ADN EN LA REGION DESEADA, ASI COMO LA GENERACION DE UN ADN MOLDE, QUE SERA INTRODUCIDO EN LA CELULA MEDIANTE VECTORES ADENOASOCIADOS AAV6, QUE PORTARIAN LA SECUENCIA CORRECTA DEL GEN DIANA. LA CORRECCION DE UN NUMERO SUFICIENTE DE CELULAS MADRE HEMATOPOYETICAS UTILIZANDO ESTA COMBINACION DE CRISPR/CAS9 Y AAV6 NOS PERMITIRA EXPLORAR LA POSIBILIDAD DE SU FUTURO USO EN ENSAYOS CLINICOS. EL PRINCIPAL OBJETIVO DE ESTE PROYECTO ES EL DESARROLLO DE ESTRATEGIAS DE TERAPIA GENICA PARA TRATAR EL FALLO DE MEDULA OSEA EN VARIANTES DE DISQUERATOSIS CONGENITA LIGADAS AL CROMOSOMA X Y AUTOSOMICAS DOMINANTES. ERAPIA GENICA\VECTORES LENTIVIRALES\TERAPIAS INNOVADORAS\FALLO DE MEDULA OSEA\CELULAS MADRE HEMATOPOYETICAS\ENFERMEDADES RARAS\TELOMEROPATIAS\DISQUERATOSIS CONGENITA\EDICION GENICA

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