Hola,
¿eres nuevo aquí?

Regístrate gratis y conecta tu empresa con financiación pública, partners y proyectos.

Tengo cuenta

Regístrate

Ver video

MITOPOMPE

Financiado

Cerrado

Targeting mitochondrial defects and oxidative stress in Pompe Disease from path...

Targeting mitochondrial defects and oxidative stress in Pompe Disease from pathogenesis to therapy The central role of ATP production by oxidative-phosphorylation, together with calcium buffering and apoptosis, makes mitochondria an organelle interacting with many processes within the cell. Neuronal and muscular tissues require... ver más

31/12/2020

EIT MANUFACTURING...

173K€

Presupuesto del proyecto: 173K€

Líder del proyecto

EIT MANUFACTURING ASBL No se ha especificado una descripción o un objeto social para esta compañía.

Fecha límite participación Sin fecha límite de participación.

Financiación concedida El organismo H2020 notifico la concesión del proyecto el día 2020-12-31

MSCA-IF-2017: Individual Fellowships

I+D

Cerrada hace 7 años

0% 100% 100%

Información adicional privada

No hay información privada compartida para este proyecto. Habla con el coordinador.

1 Participantes

EIT MANUFACTURING ASBL

173.08K€ | Lider

Conecta tu I+D

¿Tienes un proyecto y buscas un partner? Gracias a nuestro motor inteligente podemos recomendarte los mejores socios y ponerte en contacto con ellos. Te lo explicamos en este video

Proyectos interesantes

PID2019-105344RB-I00 MECANISMOS RESPONSABLES DEL FENOTIPO PATOLOGICO EN ENFERMEDA... 145K€ Cerrado

SAF2009-07063 PAPEL DE LA MITOCONDRIA EN LA NEURODEGENERACION DE LAS NEURO... 303K€ Cerrado

REMIX Regulation of mitochondrial expression 4M€ Cerrado

PID2020-114977RB-I00 DISECCION DE LOS DETERMINANTES CELULARES Y MOLECULARES DE LA... 230K€ Cerrado

PID2020-118296RB-I00 MECANISMOS DE DISFUNCION MITOCONDRIAL Y NUEVAS ESTRATEGIAS T... 194K€ Cerrado

MITCARE Mitochondrial Medicine developing treatments of OXPHOS defe... 3M€ Cerrado

Duración del proyecto: 32 meses Fecha Inicio: 2018-04-03
Fecha Fin: 2020-12-31

Líder del proyecto

EIT MANUFACTURING ASBL No se ha especificado una descripción o un objeto social para esta compañía.

Presupuesto del proyecto 173K€

Fecha límite de participación Sin fecha límite de participación.

Descripción del proyecto The central role of ATP production by oxidative-phosphorylation, together with calcium buffering and apoptosis, makes mitochondria an organelle interacting with many processes within the cell. Neuronal and muscular tissues require high amounts of ATP to perform their everyday function, therefore are heavily dependent on mitochondrial function. Neuromuscular synapses are of particular importance since synaptic transmission is a highly regulated process which requires active and functionally competent mitochondria. Accordingly, mitochondrial involvement is becoming increasingly evident in is Lysosomal Storage Disorders (LSDs) along with neurological pathology. Over the past several years Dr. Mingozzi’s group has built extensive expertise in Pompe Disease (PD), an LSD which is caused by mutations in the enzyme acid α-glucosidase (GAA). Muscle weakness, cardiomyopathy, respiratory failure, central nervous system and more specifically motor-neuron defects are observed depending on the severity of the disease. Little is known about the role of mitochondria in the pathophysiology of PD and interventions aimed at addressing mitochondrial defects in PD is currently missing. The aim of this proposal is to characterize the mitochondrial dysfunction in the Gaa KO mouse model of PD. This to assess potential rescue of such phenotypes by AAV-based GAA gene therapy complemented with therapeutic interventions targeted to treat and boost mitochondrial function by fighting against oxidative stress. Two mitochondrial treatment approaches; (i) pharmaceutical antioxidants, e.g. mitoQ or mtGSH and (ii) AAV based approaches; AAV-Nrf2 and AAV-mitoCatalase will be tested. Combined therapies with the AAV-GAA treatment will aim to reach full rescue of the muscle and brain pathology and functional reversal of mitochondrial defects. Transcriptomic changes will also be analyzed by RNA sequencing to investigate cellular signaling changes which will potentially point to novel therapeutic avenues.

Conecta tu I+D

Entra hoy

¿Olvidé mi contraseña?

Financiación

Empresas

CTIs/Universidades

Proyectos

Investigadores