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PID2019-106199RB-C21

Financiado

OPTIMIZACION DE UNA PLATAFORMA DE VECTORES NO VIRALES BASADOS EN NIOSOMAS FUNCIO...

OPTIMIZACION DE UNA PLATAFORMA DE VECTORES NO VIRALES BASADOS EN NIOSOMAS FUNCIONALIZADOS CON NANODIAMANTES PARA TERAPIA GENICA EN FIBROSIS QUISTICA LOS VECTORES NO VIRALES REPRESENTAN UNA ALTERNATIVA PROMETEDORA A SUS VECTORES VIRALES HOMOLOGOS PARA ADMINISTRAR MATERIAL GENETICO, ALGUNAS DE LAS PRINCIPALES VENTAJAS INCLUYEN LA CAPACIDAD DE PRODUCIRLOS A GRAN ESCALA CON ALTA R... ver más

01/01/2019

UPV

182K€

Presupuesto del proyecto: 182K€

Líder del proyecto

UNIVERSIDAD DEL PAIS VASCO/EUSKAL HERRIKO UNI... No se ha especificado una descripción o un objeto social para esta compañía.

Total investigadores 45

Financiación concedida El organismo AGENCIA ESTATAL DE INVESTIGACIÓN notifico la concesión del proyecto el día 2019-01-01

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Participantes

UPV

Lider

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Líder del proyecto

UNIVERSIDAD DEL PAIS VASCO/EUSKAL HERRIKO UNI...

Total investigadores 45

Presupuesto del proyecto 182K€

Descripción del proyecto LOS VECTORES NO VIRALES REPRESENTAN UNA ALTERNATIVA PROMETEDORA A SUS VECTORES VIRALES HOMOLOGOS PARA ADMINISTRAR MATERIAL GENETICO, ALGUNAS DE LAS PRINCIPALES VENTAJAS INCLUYEN LA CAPACIDAD DE PRODUCIRLOS A GRAN ESCALA CON ALTA REPRODUCIBILIDAD, EL BAJO COSTO DE PRODUCCION, LA RELATIVA ESTABILIDAD DESPUES DEL ALMACENAMIENTO, LA POSIBILIDAD DE ADMINISTRARLOS EN REGIMENES DE DOSIS MULTIPLES DEBIDO A SU BAJA INMUNOGENICIDAD, O LA ALTA CAPACIDAD QUE TIENEN PARA TRANSPORTAR MATERIAL GENETICO, ADEMAS, PUEDEN MODIFICARSE QUIMICAMENTE PARA REGULAR PARAMETROS FISICOQUIMICOS, COMO EL TAMAÑO, LA CARGA, LA MORFOLOGIA O LA POLIDISPERSION, TODAS ESTAS VENTAJAS HAN DESPERTADO EL INTERES DE DESARROLLAR NUEVOS MATERIALES BIOCOMPATIBLES DE DIFERENTES ESTRUCTURAS, COMPOSICIONES, TAMAÑOS Y CARACTERISTICAS PARA MEJORAR SU EFICIENCIA, TAL INTERES EN LOS VECTORES NO VIRALES ES ESPECIALMENTE RELEVANTE EN EL AREA DE EDICION DEL GENOMA CON EL SISTEMA CRISPR, DONDE, A NIVEL PRECLINICO, EL USO DE VECTORES NO VIRALES PREDOMINA SOBRE EL USO DE VECTORES VIRALES (70% VS 30% RESPECTIVAMENTE), ENTRE LOS DIFERENTES TIPOS DE VECTORES NO VIRALES, LOS NIOSOMAS REPRESENTAN UNA ALTERNATIVA INTERESANTE A LOS LIPOSOMAS PARA VEHICULIZAR GENES, LOS NIOSOMAS SON RECONOCIDOS POR SU BAJO COSTO Y SU ALTA ESTABILIDAD QUIMICA Y DE ALMACENAMIENTO, EN LOS NIOSOMAS, LOS FOSFOLIPIDOS HAN SIDO SUSTITUIDOS POR TENSIOACTIVOS NO IONICOS, OTROS COMPONENTES INCLUYEN EL LIPIDO CATIONICO, QUE INTERACTUA ELECTROSTATICAMENTE CON EL MATERIAL GENETICO, Y LA SUSTANCIA "AUXILIAR" QUE PUEDE MEJORAR SU RENDIMIENTO BIOLOGICO, EN ESTE SENTIDO, LOS NANODIAMANTES HAN SURGIDO COMO UN BIOMATERIAL INTERESANTE PARA APLICACIONES DE ADMINISTRACION DE FARMACOS, PRINCIPALMENTE DEBIDO A SU ALTA RELACION SUPERFICIE-VOLUMEN, BIOCOMPATIBILIDAD, ESCALABILIDAD Y DISTRIBUCION HOMOGENEA DE PARTICULAS,LA APLICACION DE LA TERAPIA GENICA RESULTA PARTICULARMENTE INTERESANTE EN ENFERMEDADES MONOGENICAS COMO LA FIBROSIS QUISTICA, QUE ES CAUSADA POR MUTACIONES DEL GEN REGULADOR DE LA CONDUCTANCIA TRANSMEMBRANA, MEDIANTE LA TERAPIA GENICA SE PUEDEN INTRODUCIR COPIAS SANAS DEL GEN EN LAS CELULAS AFECTADAS O INCLUSO SE PUEDE CORREGIR LA MUTACION ESPECIFICA, LA ADMINISTRACION DE MEDICAMENTOS A LOS PULMONES POR INHALACION SE CONSIDERA LA OPCION PREFERIBLE EN EL TRATAMIENTO DE PATOLOGIAS PULMONARES, DEBIDO A SU NATURALEZA NO INVASIVA, SIN EMBARGO, EN EL CASO DE PACIENTES AFECTADOS POR FIBROSIS QUISTICA, ADEMAS DE LAS PRINCIPALES BARRERAS INTRACELULARES COMUNES A LA MAYORIA DE LAS CELULAS EPITELIALES, DEBEN SUPERARSE OTRAS BARRERAS EXTRACELULARES, EN PARTICULAR, LOS PACIENTES AFECTADOS POR FIBROSIS QUISTICA TIENEN UNA ALTA PRODUCCION DE SECRECIONES MUCOSAS VISCOSAS Y ADHESIVAS EN LAS VIAS RESPIRATORIAS, LO QUE DIFICULTA LA DIFUSION DEL MATERIAL GENETICO,BASICAMENTE, EL OBJETIVO PRINCIPAL DEL SUBPROYECTO 1 ES EL DESARROLLO DE UNA NUEVA ESTRATEGIA BASADA EN TERAPIA GENICA PARA ENFRENTAR LA FIBROSIS QUISTICA, MAS ESPECIFICAMENTE, SE PRETENDE DESARROLLAR UNA PLATAFORMA DE TERAPIA GENICA, DONDE SE UTILIZARAN VECTORES NO VIRALES BASADOS EN "NIODIAMONDS" Y EXCIPIENTES APROPIADOS PARA ADMINISTRAR EN PARALELO, TANTO EL PLASMIDO PGM169 (ADICION DE GEN) COMO LA EDICION GENOMICA CRISPR MATERIAL (EDICION GENETICA), LA PLATAFORMA DE ADMINISTRACION DE GENES SE EVALUARA EN DIFERENTES MODELOS IN VITRO DE LA ENFERMEDAD DE LA FQ, COMO UNA ALTERNATIVA AL USO DE ANIMALES DE LABORATORIO PARA FINES DE INVESTIGACION, TERAPIA GENICA\VECTORES NO-VIRALES\NANOFORMULACION\MICROFLUIDICA\INHALADOR PRESURIZADO\FIBROSIS QUISTICA\CRISPR/CAS9\NIOSOMAS\EDICION GENOMICA\ADICION GENICA

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