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PID2021-127644OB-I00

Financiado

OPTIMIZACION DE HERRAMIENTAS DE EDICION GENETICA CON UN OBJETIVO TERAPEUTICO

LAS GANADORAS DEL NOBEL CHARPENTIER Y DOUDNA SUGIRIERON USAR UN SISTEMA PROCARIOTICO DE DEFENSA ANCESTRAL COMO HERRAMIENTAS DE EDICION GENETICA EN JUNIO DE 2012, DESARROLLANDO OBSERVACIONES PIONERAS DE MICROBIOLOGOS COMO FRANCIS M... ver más

01/01/2021

CSIC

133K€

Presupuesto del proyecto: 133K€

Líder del proyecto

AGENCIA ESTATAL CONSEJO SUPERIOR DE INVESTIGA... No se ha especificado una descripción o un objeto social para esta compañía.

TRL 2-3 | 552M€

Financiación concedida El organismo AGENCIA ESTATAL DE INVESTIGACIÓN notifico la concesión del proyecto el día 2021-01-01 No tenemos la información de la convocatoria

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Líder del proyecto

AGENCIA ESTATAL CONSEJO SUPERIOR DE INVESTIGA... No se ha especificado una descripción o un objeto social para esta compañía.

TRL 2-3 | 552M€

Presupuesto del proyecto 133K€

Descripción del proyecto LAS GANADORAS DEL NOBEL CHARPENTIER Y DOUDNA SUGIRIERON USAR UN SISTEMA PROCARIOTICO DE DEFENSA ANCESTRAL COMO HERRAMIENTAS DE EDICION GENETICA EN JUNIO DE 2012, DESARROLLANDO OBSERVACIONES PIONERAS DE MICROBIOLOGOS COMO FRANCIS MOJICA. LAS PRIMERAS DEMOSTRACIONES EXPERIMENTALES LLEGARON EN ENERO DE 2013 Y, DESDE ENTONCES, HEMOS ASISTIDO A UNA SUCESION DE VARIANTES CRISPR Y HERRAMIENTAS ALTERNATIVAS, CADA UNA MEJORANDO A LA ANTERIOR. INICIALMENTE, PREDIJIMOS EL USO DE LA RUTA DE REPARACION MEDIADA POR RECOMBINACION HOMOLOGA, CON MOLDES DE ADN, PARA SU EVENTUAL USO CLINICO. SIN EMBARGO, MUCHOS MODELOS PRECLINICOS, INCLUIDO NUESTRO TRABAJO, CONFIRMARON QUE LA RUTA HABITUAL Y POR DEFECTO, DE UNION DE EXTREMOS NO HOMOLOGOS, GENERABA RUIDO GENETICO, MULTIPLES ALELOS Y MOSAICISMO. ESTO NO ERA UN PROBLEMA PARA ESTUDIOS ACADEMICOS O APLICACIONES BIOTECNOLOGICAS (EN PLANTAS Y ANIMALES). SOLO SE REQUERIA SEGREGAR LOS ALELOS PREVISTOS MEDIANTE CRUZAMIENTO. PERO ESO NO ERA POSIBLE EN LA CLINICA. NO ES SORPRENDENTE QUE LOS PRIMEROS ENSAYOS CLINICOS APROBADOS SE HAYAN CENTRADO EN LA INACTIVACION DE GENES O LA DELECION DE ELEMENTOS NO CODIFICANTES, A TRAVES DE NHEJ, SIN PRETENDER SUBSTITUIR LAS SECUENCIAS DE ADN. UNA POSIBLE SOLUCION LLEGO CON DAVID LIU CUANDO PRESENTO LOS EDITORES DE BASE (EB), EN 2016, Y DESPUES LA EDICION DE CALIDAD (EC), EN 2019, COMO VARIANTES CRISPR QUIMERICAS QUE COMBINABAN NICKASAS CAS9 ASOCIADAS CON DEAMINASAS O REVERSO TRANSCRIPTASAS, RESPECTIVAMENTE, Y CUYAS ULTIMAS VERSIONES AUMENTARON LA EFICACIA Y REDUJERON CONSIDERABLEMENTE LOS PROBLEMAS. POR LO TANTO, AHORA TENEMOS AL MENOS DOS RUTAS PARA PROGRESAR EN LA GENERACION DE TERAPIAS GENICAS INNOVADORAS: CRISPR-CAS9 TRADICIONAL O LAS HERRAMIENTAS EVOLUCIONADAS EB Y EC. PLANEAMOS INVESTIGAR Y OPTIMIZAR LAS DOS COMBINANDO NUESTRA EXPERIENCIA EN RATONES Y DISEÑO DE ESTRATEGIAS CRISPR. EN PRIMER LUGAR, CREEMOS QUE LAS CRISPR-CAS9 TRADICIONALES PUEDEN MEJORARSE TODAVIA, CON EL CONOCIMIENTO DERIVADO DE ALGORITMOS QUE INTEGRAN DATOS DE MUCHOS EXPERIMENTOS. POR EJEMPLO, SELECCIONANDO MEJORES GUIAS ARN DE ACUERDO AL CONTEXTO DE LA SECUENCIA, NO SOLO A SU BAJO POTENCIAL PARA GENERAR MUTACIONES NO DESEADAS. NUESTROS DATOS PRELIMINARES NOS DICEN QUE HAY ESPACIO DE MEJORA. EN SEGUNDO LUGAR, QUEREMOS APLICAR LAS ULTIMAS HERRAMIENTAS EB Y EC A NUESTRO SISTEMA, PARA INVESTIGAR Y OPTIMIZAR SU USO, CON GUIAS ARN MEJORES, TAMBIEN CON OBJETIVO TERAPEUTICO. NUESTROS DOS PROYECTOS ANTERIORES SE CENTRARON EN LA GENERACION DE RATONES AVATAR CRISPR CON MUTACIONES ESPECIFICAS DE PACIENTE, ASOCIADAS A DIFERENTES TIPOS DE ALBINISMO, UNA ENFERMEDAD RARA ASOCIADA A VISION REDUCIDA E HIPOPIGMENTACION. AHORA TENEMOS NUMEROSOS MODELOS PRECLINICOS DE ALBINISMO DONDE PODER TESTAR LAS TERAPIAS BASADAS EN CRISPR PARA RESTAURAR LAS SECUENCIAS ORIGINALES. NO MALGASTAREMOS RATONES INNECESARIAMENTE. APLICAREMOS METODOS ALTERNATIVOS Y LLEVAREMOS A CABO LOS EXPERIMENTOS EN CELULAS O EN EMBRIONES HOMOCIGOTOS DERIVADOS DE LOS RATONES MUTANTES, QUE SERAN ELECTROPORADOS CON REACTIVOS CRISPR Y ANALIZADOS A NIVEL DE BLASTOCISTO, INDIVIDUALMENTE, APLICANDO TECNICAS DESARROLLADAS EN NUESTRO LABORATORIO. ESPERAMOS SELECCIONAR LOS MEJORES CANDIDATOS DE CRISPR-CAS9 TRADICIONAL, EB O EC QUE APLICAREMOS IN VIVO SOBRE NUESTROS RATONES MUTANTES, A TRAVES DE AAV O DE NANOPARTICULAS LIPIDICAS, INYECTADAS INTRAOCULARMENTE, COMO PRIMER PASO HACIA EL FUTURO USO CLINICO DE ESTAS ESTRATEGIAS SOBRE PACIENTES DE ENFERMEDADES RARAS. RISPR\ALGORITMOS\BIOINFORMATICA\AAV\EDITORES DE CALIDAD\EDITORES DE BASES\RETINA\ALBINISMO\ENFERMEDADES RARAS\TERAPIA GENICA

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