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PDC2021-120758-I00

Financiado

NUEVO FARMACO DIRIGIDO A LA ATAXIA DE FRIEDREICH

LA ATAXIA DE FRIEDREICH (AF) ES UNA ENFERMEDAD MINORITARIA NEURODEGENERATIVA Y ES LA ATAXIA AUTOSOMICA RECESIVA HEREDITARIA MAS COMUN EN LA POBLACION CAUCASICA, QUE AFECTA A UNA DE CADA 50.000 PERSONAS. LOS SINTOMAS SUELEN APARECE... ver más

01/01/2021

UDL

144K€

Presupuesto del proyecto: 144K€

Líder del proyecto

UNIVERSITAT DE LLEIDA CCT No se ha especificado una descripción o un objeto social para esta compañía.

Sin perfil tecnológico

Financiación concedida El organismo AGENCIA ESTATAL DE INVESTIGACIÓN notifico la concesión del proyecto el día 2021-01-01

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Participantes

UDL

Lider

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Líder del proyecto

UNIVERSITAT DE LLEIDA CCT

Sin perfil tecnológico

Presupuesto del proyecto 144K€

Descripción del proyecto LA ATAXIA DE FRIEDREICH (AF) ES UNA ENFERMEDAD MINORITARIA NEURODEGENERATIVA Y ES LA ATAXIA AUTOSOMICA RECESIVA HEREDITARIA MAS COMUN EN LA POBLACION CAUCASICA, QUE AFECTA A UNA DE CADA 50.000 PERSONAS. LOS SINTOMAS SUELEN APARECER ANTES DEL FINAL DE LA PUBERTAD Y AUNQUE SE ESTAN REALIZANDO ESFUERZOS PARA OFRECER UNA SOLUCION A ESTOS PACIENTES, LA AF NO TIENE CURA EN LA ACTUALIDAD. LOS PRINCIPALES SINTOMAS NEUROLOGICOS DE LA ENFERMEDAD SE DEBEN A LA DEGENERACION DE LAS NEURONAS SENSORIALES DEL GANGLIO DE LA RAIZ DORSAL (DRG); LA ENFERMEDAD TAMBIEN AFECTA AL CORAZON Y, DE HECHO, LA PRINCIPAL CAUSA DE MUERTE ES LA MIOCARDIOPATIA. LA ENFERMEDAD ESTA CAUSADA POR MUTACIONES EN EL GEN FXN QUE CODIFICA UNA PROTEINA MITOCONDRIAL LLAMADA FRATAXINA. EL PRIMER INTRON DEL GEN CONTIENE UN NUMERO VARIABLE DE REPETICIONES GAA, QUE EN LA POBLACION NORMAL ES INFERIOR A 40. LA MAYORIA DE LOS INDIVIDUOS CON AF TIENEN UN NUMERO ELEVADO DE REPETICIONES (PROMEDIO DE 600 A 900) EN AMBOS ALELOS. ESTO CONDUCE A UNA DISMINUCION DE LOS NIVELES DE FRATAXINA, QUE OSCILAN ENTRE EL 4% Y EL 29% DE LOS VALORES NORMALES. ES INTERESANTE MENCIONAR QUE ALREDEDOR DEL 4% DE LOS PACIENTES SON HETEROZIGOTOS COMPUESTOS CON UNA EXPANSION DE GAA Y UNA MUTACION O DELECION PUNTUAL DEL GEN FXN QUE CAUSA DISFUNCION O PERDIDA DE LA PROTEINA. LOS RESULTADOS ANTERIORES DE NUESTRO GRUPO MOSTRARON QUE LA MITRAMICINA A (MTMA), UN COMPUESTO QUE HA DEMOSTRADO TENER PROPIEDADES NEUROPROTECTORAS, RESCATO NEURONAS Y MIOCITOS CARDIACOS DEFICIENTES EN FRATAXINA IN VITRO. AHORA, EL PRIMER OBJETIVO ES VALIDAR IN VIVO LOS RESULTADOS PREVIOS EN ESTE PROYECTO DE PRUEBA DE CONCEPTO, UTILIZANDO NUESTRO MODELO DE RATON CON LA MUTACION PUNTUAL FXNI151F. ESTABLECEREMOS UNA CONDICION OPTIMA PARA EL TRATAMIENTO IN VIVO QUE SE BASARA EN LA EFICIENCIA DE MTMA PARA REVERTIR EL FENOTIPO FUNCIONAL DE RATONES FXNI151F (CAMPO ABIERTO, ROTAROD, ALAMBRE COLGANTE) Y LOS EFECTOS POSITIVOS SOBRE BIOMARCADORES CELULARES ALTERADOS. UN SEGUNDO OBJETIVO SE CENTRARA EN EL DESARROLLO DE UNA ESTRATEGIA COMERCIAL PARA LLEVAR EL TRATAMIENTO CON MTMA A LOS PACIENTES CON AF. PARA LOGRAR ESTOS OBJETIVOS, EL EQUIPO DE INVESTIGACION PARTICIPARA EN VARIAS TAREAS, INCLUIDA LA FORMACION Y LA TUTORIA (CAPACIDADES EMPRESARIALES), LA GESTION DE LOS DERECHOS DE PROPIEDAD INTELECTUAL (DPI) Y LA TRANSFERENCIA DE TECNOLOGIA Y COMERCIALIZACION. ESTAS TAREAS SERAN COORDINADAS POR LA UNIDAD DE VALORIZACION DE LA UNIVERSIDAD DE LLEIDA. RATAXINA\VALORIZACION\REPOSICIONAMIENTO\ENFERMEDADES MINORITARIAS\ENFERMEDADES NEURODEGENERATIVAS\ATAXIA DE FRIEDREICH\MITRAMICINA A

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