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RTC2019-006995-1

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Desarrollo de un fármaco innovador de terapia génica para el tratamiento de la A...

Desarrollo de un fármaco innovador de terapia génica para el tratamiento de la Ataxia de Friedreich La ataxia de Friedreich (FRDA; MIM #229300) es una enfermedad neurodegenerativa progresiva clasificada como rara, que presenta una herencia autosómica recesiva para la cual no existe una terapia efectiva, La FRDA es la forma de at... ver más

01/01/2019

BIOINTAXIS

485K€

Presupuesto del proyecto: 485K€

Líder del proyecto

BIOINTAXIS La investigacion cientifica y tecnica que conduzca al descubrimiento, desarrollo y comercializacion de productos terapeuticos, tratamientos...

TRL 5-6 | 592K€

Financiación concedida El organismo AGENCIA ESTATAL DE INVESTIGACIÓN notifico la concesión del proyecto el día 2019-01-01 No tenemos la información de la convocatoria

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Presupuesto del proyecto 485K€

Descripción del proyecto La ataxia de Friedreich (FRDA; MIM #229300) es una enfermedad neurodegenerativa progresiva clasificada como rara, que presenta una herencia autosómica recesiva para la cual no existe una terapia efectiva, La FRDA es la forma de ataxia hereditaria más común, presenta una incidencia de 1 en 30,000 a 50,000 nacidos vivos, y una prevalencia de 2 a 4 cada 100,000 personas en la mayor parte del mundo (más elevada en la población caucásica europea), Ambos sexos se afectan por igual, La enfermedad se caracteriza por la alteración progresiva de la marcha y la ataxia de las extremidades y el tronco, trastornos del habla (disartria), cardiomiopatía, diabetes y pérdida de sensibilidad y reflejos, La edad de inicio de los síntomas se correlaciona con el número de repeticiones del triplete GAA en el ADN, La mayoría de los pacientes quedan confinados a una silla de ruedas a la edad de 25 años,El presente proyecto de RETOS de Colaboración se centra en el desarrollo de las fases preclínica y clínica no regulatorias de un nuevo fármaco, FRATAXAV, orientado al tratamiento de este tipo de ataxias, Para la producción de este novedoso fármaco, se desarrollará y optimizará un vector de terapia génica basado en una nueva generación de virus adenoasociado (rAAV9) que exprese la proteína frataxina humana para el tratamiento curativo de los pacientes de FDRA,Los vectores desarrollados en el proyecto de Biointaxis S,L, (en adelante Biointaxis) se construyen con una combinación de secuencias reguladoras específicas que nunca se han abordado antes y las cuales están protegidas por una patente exclusiva (PCT/EP2018/078384), Este transgén innovador es ideal para tratar enfermedades crónicas ya que no desencadena una respuesta inmune, tienen la capacidad de transducir células mitóticas y en su división, tienen una expresión prolongada del gen terapéutico de hasta 10 años, Se trata de una solución clínica a uno de los mayores retos en la cura de las enfermedades raras,Con este proyecto, Biointaxis establece por primera vez una colaboración con el Instituto de Investigación Marqués de Valdecilla (en adelante, IDIVAL) y el Instituto de Investigación en Ciencias de la Salud Germans Trias y Pujol (en adelante, IGTP) en el marco de un proyecto del MINECO, Gracias a esta colaboración, el proyecto cuenta, a través de los respectivos Institutos de Investigación, con la colaboración de los servicios de Neurología del Hospital Universitario Marqués de Valdecilla (HUMV) y del Hospital Universitario Germans Trias i Pujol (HUGTiP),El presupuesto global del proyecto asciende a un total de 1,260,178,23 , superando por tanto los 500,000 exigidos por la convocatoria, El presupuesto de Biointaxis asciende a 767,910, representando el 60,94%, el de IGTP a 354,377,85 (28,12%) y el de IDIVAL a 137,890,38 (10,94%), Por ello, la distribución del presupuesto entre los diversos participantes cumple con las bases de la convocatoria donde ninguno de los participantes posee más del 70%, el presupuesto en manos de las empresas es superior al 60% y ninguno de los participantes tiene una participación menor del 10%, Biointaxis tiene como primer objetivo desarrollar hasta demostrar una prueba de concepto clínica como la primera terapia génica efectiva para prevenir y revertir los efectos de la Ataxia de Friedreich (FRDA), La compañía crea valor en las primeras etapas del desarrollo del producto (I+D, prueba clínica y prueba de concepto), De esta forma, la compañía plantea el desarrollo de su primer producto, FRATAXAV, hasta fase clínica IIa para, posteriormente, ser licenciado a una farmacéutica para que finalice la etapa clínica y proceda a su comercialización, Biointaxis planea otorgar licencias de los derechos de producción, desarrollo y distribución a los socios farmacéuticos equipados con reputación, know-how y ventas establecidas en las áreas terapéuticas de enfermedades genéticas del sistema nervioso central (SNC),

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