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SAF2013-43475-R

Financiado

NUEVAS TERAPIAS PARA ENFERMEDADES RARAS DE LA PIEL BASADAS EN MECANISMOS FISIOPA...

NUEVAS TERAPIAS PARA ENFERMEDADES RARAS DE LA PIEL BASADAS EN MECANISMOS FISIOPATOLOGICOS MOLECULARES: TERAPIA GENICA, CELULAR Y PROTEICA GRACIAS A LA INVESTIGACION BIOMEDICA, SE HA GENERADO UNA GRAN CANTIDAD DE CONOCIMIENTO SOBRE ENFERMEDADES RARAS CUTANEAS EN LOS ULTIMOS AÑOS, SIN EMBARGO, LOS PACIENTES AFECTOS POR ESTAS PATOLOGIAS CARECEN DE TRATAMIENTO A PESAR D... ver más

01/01/2013

UC3M

303K€

Presupuesto del proyecto: 303K€

Líder del proyecto

UNIVERSIDAD CARLOS III DE MADRID No se ha especificado una descripción o un objeto social para esta compañía.

Total investigadores 1332

Financiación concedida El organismo AGENCIA ESTATAL DE INVESTIGACIÓN notifico la concesión del proyecto el día 2013-01-01

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Participantes

UC3M

Lider

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Líder del proyecto

UNIVERSIDAD CARLOS III DE MADRID

Total investigadores 1332

Presupuesto del proyecto 303K€

Descripción del proyecto GRACIAS A LA INVESTIGACION BIOMEDICA, SE HA GENERADO UNA GRAN CANTIDAD DE CONOCIMIENTO SOBRE ENFERMEDADES RARAS CUTANEAS EN LOS ULTIMOS AÑOS, SIN EMBARGO, LOS PACIENTES AFECTOS POR ESTAS PATOLOGIAS CARECEN DE TRATAMIENTO A PESAR DE QUE SUS CONDICIONES SON POTENCIALMENTE MORTALES O CRONICAMENTE INCAPACITANTES, LAS BASES GENETICAS HAN SIDO ESTABLECIDAS PARA MAS DE 400 DE ESTAS ENFERMEDADES, NO OBSTANTE, EN MUCHOS CASOS LA PERDIDA DE FUNCION DE LOS GENES CAUSALES NO EXPLICA TODA LA GAMA DE MANIFESTACIONES FENOTIPICAS OBSERVADAS, ESTE ES EL CASO DE GENODERMATOSIS COMO LA EPIDERMOLISIS BULLOSA DISTROFICA (EBDR), EL SINDROME DE KINDLER (SK) O EL XERODERMA PIGMENTOSO (XPC) EN LAS QUE SKINNOVA CENTRARA SU ATENCION, ESTAS ENFERMEDADES COMPARTEN MANIFESTACIONES CLINICAS Y PREDISPOSICION AL CANCER, A PESAR DE TENER DIFERENTES BASES GENETICAS, EMPLEANDO APROXIMACIONES OMICAS BUSCAREMOS DESVELAR LAS RELACIONES COMPLEJAS ENTRE ELLAS, A PARTIR DE ESTOS ESTUDIOS ESPERAMOS IDENTIFICAR BIOMARCADORES PRECISOS, DIANAS TERAPEUTICAS Y ESTABLECER UNA MEJOR CLASIFICACION DE ESTAS PATOLOGIAS,EL SK COMPARTE LA FRAGILIDAD DERMO-EPIDERMICA CON EBDR Y EL ENVEJECIMIENTO CUTANEO PREMATURO Y LA FOTOSENSIBILIDAD CON XPC, EN BASE A RESULTADOS PRELIMINARES DE NUESTRO GRUPO Y HALLAZGOS RECIENTES DE OTROS LABORATORIOS POSTULAMOS QUE SK Y XPC CONVERGEN EN UNA MARCADA DISFUNCION DE LOS MECANISMOS DE DETOXIFICACION DE ESPECIES REACTIVAS DE OXIGENO (ROS), SORPRENDENTEMENTE, NUESTROS RESULTADOS INDICAN ADEMAS QUE SK TIENE TAMBIEN ALTERADOS LOS MECANISMOS DE REPARACION DEL DAÑO AL ADN INDUCIDO POR LA RADIACION ULTRAVIOLETA, QUE ES LA FIRMA PATOGENICA DEL XPC, COMO EN PROYECTOS ANTERIORES, UNO DE NUESTROS OBJETIVOS ESENCIALES ESTARA DIRIGIDO AL DESARROLLO DE TERAPIAS INNOVADORAS, RECIENTEMENTE, GSE24,2, UN COMPUESTO BASADO EN LA SECUENCIA PEPTIDICA DE LA DISQUERINA, HA DEMOSTRADO TENER UN EFECTO DUAL EN CELULAS DE PACIENTES CON DISQUERATOSIS CONGENITA (DC), POR UN LADO, GSE24,2 ES CAPAZ DE REVERTIR EL ACORTAMIENTO TELOMERICO Y POR EL OTRO INHIBE LA ACCION DELETEREA DE ROS, SKINNOVA EXPLORARA EL POTENCIAL TERAPEUTICO DE GSE24,2 PARA XPC Y SK, PATOLOGIAS QUE AL IGUAL QUE DC PRESENTAN ENVEJECIMIENTO PREMATURO Y ESTRES OXIDATIVO, COMO PRIMERA APROXIMACION, EVALUAREMOS EL EFECTO DE GSE24,2 SOBRE QUERATINOCITOS SK Y XPC, BIEN ADMINISTRADO POR TRANSFERENCIA GENICA O VEHICULIZADO EN LIPOSOMAS Y NANOPARTICULAS, NUESTRO GRUPO HA DESARROLLADO MODELOS PRECLINICOS FIDEDIGNOS DE ESTAS GENODERMATOSIS QUE SERVIRAN DE PLATAFORMA PARA VALORAR LA EFICACIA DE GSE24,2 IN VIVO, ESPERAMOS QUE GSE24,2 ACTUE DE FORMA PREVENTIVA REDUCIENDO EL IMPACTO DE LA NOXA OXIDATIVA Y LA INESTABILIDAD GENOMICA, OBSTACULIZANDO POR TANTO, EL DESARROLLO TUMORAL,EN EL CASO DE LA EBDR, DONDE LA ESTRATEGIA PEPTIDICA NO ES PERTINENTE, EMPLEAREMOS UNA NOVEDOSA APROXIMACION DE EDICION GENICA MEDIADA POR NUCLEASAS TALEN CON EL OBJETO DE RESTAURAR EL MARCO DE LECTURA DEL GEN COL7A1 INTERRUMPIDO POR LA MUTACION C6527INSC, PREVALENTE EN LA POBLACION ESPAÑOLA CON EBDR, EL RESULTADO ESPERADO DE ESTE ABORDAJE ES UNA PRODUCCION EFICIENTE DE COLAGENO VII EDITADO Y FUNCIONAL EN CELULAS MADRE EPIDERMICAS, QUE UNA VEZ TRASPLANTADAS AL PACIENTE SEAN CAPACES DE CORREGIR LA FRAGILIDAD CUTANEA, LA TRAYECTORIA CONJUNTA DE LOS INTEGRANTES DE SKINNOVA, SU VASTA EXPERIENCIA EN EL CAMPO ASI COMO SU CARACTER MULTIDISCIPLINAR SUMADO AL APOYO DE EMPRESAS BIOTECNOLOGICAS (EPO), GARANTIZAN LA VIABILIDAD Y EL IMPACTO Y DE LA PROPUESTA, ENFERMEDADES RARAS\ PIEL\ GENODERMATOSIS\ TERAPIA GÉNICA\ TERAPIA CELULAR\ TERAPIA PROTEICA

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