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PID2019-110855RJ-I00

Financiado

MODULACION DE LA VIA DE SEÑALIZACION DEL ACIDO LISOFOSFATIDICO COMO TERAPIA PARA...

MODULACION DE LA VIA DE SEÑALIZACION DEL ACIDO LISOFOSFATIDICO COMO TERAPIA PARA LA ENFERMEDAD DE PELIZAEUS-MERZBACHER LA ENFERMEDAD DE PELIZAEUS-MERZBACHER (PMD) ES UNA LEUCODISTROFIA INFANTIL RARA PERO MUY GRAVE, PRESENTE PRINCIPALMENTE EN LA POBLACION MASCULINA, SU CAUSA ES CLARA: LAS MUTACIONES EN EL GEN PLP1, QUE RESULTAN EN UNA ACUMULACION T... ver más

01/01/2019

FUNDACIÓN INSTITUT...

157K€

Presupuesto del proyecto: 157K€

Líder del proyecto

FUNDACIÓN INSTITUTO MEDITERRÁNEO PARA EL AVAN... No se ha especificado una descripción o un objeto social para esta compañía.

TRL 4-5 | 6M€

Fecha límite participación Sin fecha límite de participación.

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Líder del proyecto

FUNDACIÓN INSTITUTO MEDITERRÁNEO PARA EL AVAN... No se ha especificado una descripción o un objeto social para esta compañía.

TRL 4-5 | 6M€

Presupuesto del proyecto 157K€

Fecha límite de participación Sin fecha límite de participación.

Descripción del proyecto LA ENFERMEDAD DE PELIZAEUS-MERZBACHER (PMD) ES UNA LEUCODISTROFIA INFANTIL RARA PERO MUY GRAVE, PRESENTE PRINCIPALMENTE EN LA POBLACION MASCULINA, SU CAUSA ES CLARA: LAS MUTACIONES EN EL GEN PLP1, QUE RESULTAN EN UNA ACUMULACION TOXICA DE LA PROTEINA QUE CODIFICA, LA PROTEINA PROTEOLIPIDICA (PLP) DE LA MIELINA, A PESAR DEL CONOCIMIENTO ACUMULADO SOBRE PMD, NINGUN MEDICAMENTO PUEDE OFRECER ALIVIO A LOS PACIENTES NI A SUS PADRES, SOLO LOS TRATAMIENTOS SINTOMATICOS PUEDEN ALIVIAR EL CURSO CLINICO DE LA ENFERMEDAD, PERO SIN ALARGAR SU ESPERANZA DE VIDA, NUEVOS DATOS HAN PROFUNDIZADO EN EL MECANISMO DE LA PMD, ACLARANDO QUE EL EXCESO DE PLP NO PUEDE EXPORTARSE HACIA LAS VAINAS DE MIELINA, LO QUE DESENCADENA LA DISFUNCION MITOCONDRIAL, ESTRES OXIDATIVO Y APOPTOSIS CELULAR EN LAS CELULAS FORMADORAS DE MIELINA DEL SISTEMA NERVIOSO CENTRAL, LOS OLIGODENDROCITOS, ESTA MUERTE OLIGODENDROCITARIA ES LO QUE PRODUCE LA HIPOMIELINIZACION, INVESTIGACIONES RECIENTES HAN REVELADO DIFERENTES ENFOQUES TERAPEUTICOS, PERO NINGUNO SE HA TRADUCIDO EN UNA ESPERANZA REAL EN LOS ENSAYOS CLINICOS, ESTA PROPUESTA TIENE COMO OBJETIVO COMPRENDER MEJOR LA FISIOLOGIA DE ESTOS OLIGODENDROCITOS DURANTE SU DESARROLLO NORMAL Y PATOLOGICO DE LA PMD, EN ESTE CONTEXTO, PROPONEMOS PROBAR UNA NUEVA MOLECULA QUE TIENE COMO OBJETIVO CONTRARRESTAR SIMULTANEAMENTE TRES CARACTERISTICAS IMPORTANTES DE LA ENFERMEDAD: EL TRAFICO CELULAR ALTERADO DE PLP, EL ESTRES OXIDATIVO MITOCONDRIAL Y LA APOPTOSIS DE LOS OLIGODENDROCITOS, LA MOLECULA PROPUESTA ES EL ACIDO LISOFOSFATIDICO (LPA), UN MEDIADOR LIPIDICO QUE HA DEMOSTRADO EFECTOS EN LA DIFERENCIACION DE OLIGODENDROCITOS, ASI COMO EN MINIMIZAR EL ESTRES OXIDATIVO Y LA APOPTOSIS EN OTROS TIPOS CELULARES, DICHO ESTO, NUESTROS OBJETIVOS SON: 1) DILUCIDAR EL MECANISMO MOLECULAR DE LPA EN LA DIFERENCIACION DE OLIGODENDROCITOS EN CORRELACION CON LOS DEFECTOS EN PMD; 2) ANALIZAR LOS EFECTOS TERAPEUTICOS DE LPA IN VITRO EN UN MODELO CELULAR DE LA PMD; 3) VALIDAR EL EFECTO TERAPEUTICO DE LPA IN VIVO EN EL MODELO DE PMD MURINO, PARA ABORDAR ESTOS OBJETIVOS UTILIZAREMOS DIFERENTES ENFOQUES, ESTUDIAREMOS LA DIFERENCIACION DE LOS PRECURSORES DE OLIGODENDROCITOS EN CONDICIONES NORMALES Y TRATADOS CON LPA, CENTRANDO NUESTRA ATENCION EN EL IMPACTO DE LPA EN EL CITOESQUELETO Y EL TRANSPORTE VESICULAR DE LAS PROTEINAS DE MIELINA, ASI MISMO, ESTUDIAREMOS LOS EFECTOS DE LPA EN LA FUNCION MITOCONDRIAL Y SU PAPEL EN LA PREVENCION DEL ESTRES OXIDATIVO, LA DISPONIBILIDAD DE MALPA1NULL NOS AYUDARA A DILUCIDAR EL PAPEL DEL RECEPTOR PRINCIPAL DE LPA EN LOS OLIGODENDROCITOS (LPA1) EN LA VIA DE SEÑALIZACION DEL LPA, ADEMAS, EL MODELO PMD MURINO, LA LINEA DE RATONES PLPTG66, NOS AYUDARA EVALUAR LOS EFECTOS DE LPA PARA CONTRARRESTAR IN VITRO LA DISFUNCION EN EL TRAFICO DE PROTEINAS DE MIELINA Y EN EL METABOLISMO MITOCONDRIAL DE LOS OLIGODENDROGLIOS PMD, ADEMAS, PROBAREMOS EL POTENCIAL TERAPEUTICO DE LPA IN VIVO MEDIANTE UN ENFOQUE NOVEDOSO, LA INDUCCION DE LA EXPRESION DE LPA1 EN OLIGODENDROCITOS MEDIANTE UNA TERAPIA GENETICA, CON EL USO DE UN VIRUS ADENO-ASOCIADO EXPRESARA EL RECEPTOR LPA1 UNICAMENTE EN LOS OLIGODENDROCITOS, Y SE EVALUARA LA RESPUESTA EN EL CURSO CLINICO DE PMD, LAS RESPUESTAS A ESTAS PREGUNTAS SERAN DE VITAL IMPORTANCIA PARA PREVER UN NUEVO ENFOQUE EN EL TRATAMIENTO DE LA PMD, ASI COMO EN OTRAS ENFERMEDADES CON ALTERACIONES OLIGODENDROCITARIAS, Y LA UTILIZACION DE ESTA NUEVA MOLECULA EN EL TRATAMIENTO DE DICHAS ENFERMEDADES, OLIGODENDROCITOS\METABOLISMO\MIELINA\TERAPIA GENICA\CITOESQUELETO\MITOCONDRIA

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