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CTQ2015-65972-R

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MACROCICLOS POLICATIONICOS COMO NANOVECTORES DE ACIDOS NUCLEICOS (PDNAS Y SIRNAS...

MACROCICLOS POLICATIONICOS COMO NANOVECTORES DE ACIDOS NUCLEICOS (PDNAS Y SIRNAS): UN PLANTEAMIENTO PLURIDISCIPLINAR EN TERAPIA GENICA LA TERAPIA GENICA (TG) ES UNA TECNOLOGIA ALTAMENTE PROMETEDORA EN LA PRACTICA MEDICA QUE TIENE POR OBJETIVO PRIMORDIAL CURAR ENFERMEDADES HEREDITARIAS O ADQUIRIDAS CORRIGIENDO CIERTOS PATRONES DE EXPRESION GENICA INTRACELULAR A NI... ver más

01/01/2015

UCM

90K€

Presupuesto del proyecto: 90K€

Líder del proyecto

Universidad Complutense de Madrid No se ha especificado una descripción o un objeto social para esta compañía.

Total investigadores 3277

Financiación concedida El organismo AGENCIA ESTATAL DE INVESTIGACIÓN notifico la concesión del proyecto el día 2015-01-01 No tenemos la información de la convocatoria

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UCM

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Líder del proyecto

Universidad Complutense de Madrid No se ha especificado una descripción o un objeto social para esta compañía.

Total investigadores 3277

Presupuesto del proyecto 90K€

Descripción del proyecto LA TERAPIA GENICA (TG) ES UNA TECNOLOGIA ALTAMENTE PROMETEDORA EN LA PRACTICA MEDICA QUE TIENE POR OBJETIVO PRIMORDIAL CURAR ENFERMEDADES HEREDITARIAS O ADQUIRIDAS CORRIGIENDO CIERTOS PATRONES DE EXPRESION GENICA INTRACELULAR A NIVEL MOLECULAR, MEDIANTE TRATAMIENTOS BASADOS EN ACIDOS DESOXIRIBONUCLEICOS (DNA) O ACIDOS RIBONUCLEICOS (RNA), EN CONTRASTE CON LA MEDICINA CONVENCIONAL, QUE CENTRA NORMALMENTE SU OBJETIVO EN EL TRATAMIENTO DE LOS SINTOMAS CLINICOS, LOS PROTOCOLOS MAS NOVEDOSOS DE TG HACEN USO, A MODO DE FARMACOS, BIEN DE SECUENCIAS CODIFICANTES DE PLASMIDOS DE DNA (PDNAS) PARA REEMPLAZAR Y REPARAR GENES DEFECTUOSOS, O DE PEQUEÑOS FRAGMENTOS DE RNA DE INTERFERENCIA (SIRNAS) PARA BLOQUEAR Y SILENCIAR UNA FUNCION PATOGENICA CELULAR ESPECIFICA ASOCIADA A UN GEN DIANA, EN CUALQUIERA DE ESTAS DOS APROXIMACIONES, SON NECESARIOS SISTEMAS VEHICULIZADORES (VECTORES) CAPACES DE COMPACTAR, PROTEGER E INTERNALIZAR EL ACIDO NUCLEICO EN EL INTERIOR DE LA CELULA, ES DECIR, SISTEMAS QUE PUEDAN COMPLEJAR EL BIOPOLIMERO, ATRAVESAR LA MEMBRANA CELULAR Y LIBERARLO DE FORMA EFICAZ Y SEGURA EN EL CITOPLASMA, DONDE SE PONE EN MARCHA LA COMPLEJA Y FASCINANTE MAQUINARIA CELULAR, EL PROYECTO PRESENTADO IMPLICA UN PLANTEAMIENTO PLURIDISCIPLINAR QUE PRETENDE ENCONTRAR VECTORES GENICOS CON MEJORES PRESTACIONES QUE LOS YA EXISTENTES, Y QUE PUEDAN SER IMPLEMENTADOS EN NUEVOS PROTOCOLOS DE TG, SE PLANTEAN PARA ELLO TRES LINEAS DE INVESTIGACION DIRIGIDAS A: (I) LA BUSQUEDA DE NUEVOS VECTORES GENICOS NO VIRALES, CON UNA PROPUESTA NOVEDOSA BASADA EN DISTINTAS FAMILIAS DE VECTORES MACROCICLICOS POLICATIONICOS CON MATRIZ LIPIDICA, CARACTERIZADOS POR UNA ANFIFILICIDAD FACIAL MUY INTERESANTE PARA LOS OBJETIVOS DEL PROYECTO; (II) LA BUSQUEDA DE NUEVOS AGENTES TERAPEUTICOS, NUEVA LINEA CENTRADA EN EL SILENCIAMIENTO GENICO COMO ESTRATEGIA PARA DETENER UNA FUNCION CELULAR PATOGENICA; Y (III) LA EVALUACION DEL PERFIL PROTEOMICO DEL VECTOR Y DEL COMPLEJO QUE FORMA CON EL ACIDO NUCLEICO (PDNA O SIRNA), CUANDO ESTAN EN PRESENCIA DE FLUIDOS BIOLOGICOS COMO EL SUERO SANGUINEO, Y DEL EFECTO QUE TIENE SOBRE EL PROCESO DE INTERNALIZACION Y TRANSFECCION CELULAR, SIENDO ESTE ESTUDIO DE GRAN TRASCENDENCIA CARA A FUTURAS APLICACIONES IN VIVO, EL BUEN DESARROLLO DEL PROYECTO SE ASIENTA EN UN TRIPLE ENFOQUE QUE ABARCA: (I) EL DISEÑO Y LA SINTESIS DE LOS VECTORES Y DE LOS AGENTES TERAPEUTICOS, CON UNA ESTRATEGIA PRELIMINAR CLARA; (II) LA CARACTERIZACION BIOFISICA SISTEMATICA Y RIGUROSA DEL SISTEMA VECTOR-PDNA O VECTOR-SIRNA; Y (III) LA EVALUACION BIOQUIMICA DE LA CAPACIDAD DE LOS SISTEMAS CARACTERIZADOS PARA TRANSFECTAR CELULAS VIVAS IN VITRO, CON UNA MAXIMA EFICIENCIA CONJUGADA CON LOS MINIMOS NIVELES DE CITOTOXICIDAD POSIBLES, CON LA IDEA DE MEJORAR LOS RESULTADOS, TANTO DE LOS ESTANDARES UNIVERSALMENTE ACEPTADOS POR LA COMUNIDAD CIENTIFICA, COMO DE LOS VECTORES YA REPORTADOS EN LA BIBLIOGRAFIA, PARA ALCANZAR TODOS ESTOS OBJETIVOS, SE DISPONE DE UN AMPLIO ABANICO DE TECNICAS EXPERIMENTALES DE CARACTERIZACION BIOFISICA Y BIOQUIMICA, Y SE CUENTA CON EL APOYO, EXPERIENCIA Y COLABORACION DE UN BUEN NUMERO DE INVESTIGADORES EXTERNOS EXPERTOS EN SINTESIS ORGANICA Y EN BIOQUIMICA Y BIOLOGIA MOLECULAR, SOLO DE ESTA FORMA SE PODRA CONSEGUIR DISEÑAR E IMPLEMENTAR NUEVOS PROTOCOLOS DE TERAPIA GENICA QUE MEJOREN LOS YA EXISTENTES, Y QUE PUEDAN CURAR ENFERMEDADES A NIVEL MOLECULAR DE FORMA EFICIENTE Y SEGURA, ESTE ES EL FIN ULTIMO DEL PROYECTO QUE SE PRESENTA, VECTOR GÉNICO NO VIRAL\TERAPIA GÉNICA\DNA\SIRNA\MACROCICLO POLICATIÓNICO

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