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PID2020-117143RB-I00

Financiado

NUEVAS HERRAMIENTAS QUIMICAS CONCEPTUALES PARA TERAPIA GENICA

ACTUALMENTE, EL POTENCIAL CRECIENTE Y POTENCIALMENTE ILIMITADO DE LA TERAPIA GENICA ESTA CONVERGIENDO EN DIFERENTES TRATAMIENTOS PARA UN AMPLIO RANGO DE ENFERMEDADES, COMO TRASTORNOS HEREDITARIOS, CANCER Y ENFERMEDADES EMERGENTES.... ver más

01/01/2020

USC

263K€

Presupuesto del proyecto: 263K€

Líder del proyecto

UNIVERSIDAD DE SANTIAGO DE COMPOSTELA No se ha especificado una descripción o un objeto social para esta compañía.

Total investigadores 236

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Líder del proyecto

UNIVERSIDAD DE SANTIAGO DE COMPOSTELA No se ha especificado una descripción o un objeto social para esta compañía.

Total investigadores 236

Presupuesto del proyecto 263K€

Descripción del proyecto ACTUALMENTE, EL POTENCIAL CRECIENTE Y POTENCIALMENTE ILIMITADO DE LA TERAPIA GENICA ESTA CONVERGIENDO EN DIFERENTES TRATAMIENTOS PARA UN AMPLIO RANGO DE ENFERMEDADES, COMO TRASTORNOS HEREDITARIOS, CANCER Y ENFERMEDADES EMERGENTES. EL NUMERO DE DIANAS TERAPEUTICAS CONTRA ALTERACIONES GENETICAS AUMENTA EXPONENCIALMENTE DIA A DIA, DEBIDO A LOS RAPIDOS AVANCES DE LAS TECNICAS PARA LA DETERMINACION ESTRUCTURAL Y LOS NUEVOS DESCUBRIMIENTOS SOBRE LA BASE GENETICA DE LAS ENFERMEDADES. SIN EMBARGO, PESE A LAS GRANDES PROMESAS DE LA TERAPIA GENICA, SU APLICACION Y TRASLACION A LA PRACTICA CLINICA SE HA VISTO TRUNCADA POR EL PROBLEMA DEL TRANSPORTE Y LA ENTREGA INTRACELULAR DE LOS CORRESPONDIENTES AGENTES TERAPEUTICOS. LOS VECTORES VIRALES PRESENTAN VARIAS LIMITACIONES IMPORTANTES, INCLUYENDO UN ALTO RIESGO DE TOXICIDAD, UNOS COSTES DE PRODUCCION EXCESIVOS Y SERIAS LIMITACIONES RELACIONADAS CON EL ALMACENAMIENTO Y TRANSPORTE. LOS VECTORES NO VIRALES CONSTITUYEN UNA ALTERNATIVA SEGURA Y FACIL DE PRODUCIR A GRAN ESCALA QUE PODRIA PERMITIR LA EXPANSION Y LA ACCESIBILIDAD DE LOS TRATAMIENTOS DE TERAPIA GENICA A UN MAYOR NUMERO DE PACIENTES. EN LOS ULTIMOS AÑOS, ESTOS VECTORES NO VIRALES HAN MOSTRADO SU GRAN POTENCIAL EN DIFERENTES ENSAYOS CLINICOS E INCLUSO ALGUNOS PRODUCTOS HAN LLEGADO RECIENTEMENTE AL MERCADO. SIN EMBARGO, LOS VEHICULOS SINTETICOS PARA ACIDOS NUCLEICOS Y RIBONUCLEOPROTEINAS TODAVIA PRESENTAN RETOS QUE DEBEN SUPERARSE, TALES COMO AUMENTAR SU EFICIENCIA, REDUCIR SU TOXICIDAD Y MEJORAR LA SELECTIVIDAD. EN ESTE PROYECTO SE DESARROLLARA UNA NUEVA TECNOLOGIA PARA LA COMPLETA AUTOMATIZACION DE LA SINTESIS Y EL SCREENING DE VEHICULOS DE ACIDOS NUCLEICOS Y RIBONUCLEOPROTEINAS (P.E., ARNM, CAS9) BASADOS EN NUEVOS DISEÑOS DE PEPTIDOS DINAMICOS. SE CONSTRUIRAN BIBLIOTECAS DE VEHICULOS SENSIBLES A ESTIMULOS, MEDIANTE EL USO DE ENLACES COVALENTES DINAMICOS, QUE PERMITIRAN TRANSFERIR LA METODOLOGIA DEL DESCUBRIMIENTO DE FARMACOS AL CAMPO DEL TRANSPORTE DE ACIDOS NUCLEICOS. PROPONEMOS UNA ESTRATEGIA CONVERGENTE QUE COMBINA UN NUEVO DISEÑO ESTRUCTURAL Y PROTOCOLOS DE SINTESIS AUTOMATIZADA CON TECNICAS DE INTELIGENCIA ARTIFICIAL JUNTO AL SCREENING ROBOTIZADO DE EFICIENCIA DE TRANSFECCION. SE APLICARA UNA ESTRATEGIA DE OPTIMIZACION BASADA EN LA RETROALIMENTACION SISTEMATICA PARA IDENTIFICAR COMPLEJOS DE TRANSFECCION EFICACES IN VITRO E IN VIVO. LOS MEJORES CANDIDATOS SE REFINARAN PARA OBTENER LA MAXIMA EFICIENCIA DE TRANSFECCION Y LA MINIMA TOXICIDAD EN LAS CELULAS INMUNITARIAS DIFICILES DE TRANSFECTAR. POR ULTIMO, SE ESTUDIARA EL POTENCIAL DE ESTA PLATAFORMA PARA EL DESARROLLO DE VEHICULOS DE ACIDOS NUCLEICOS APLICABLES AL DESARROLLO DE VACUNAS Y A LA INMUNOTERAPIA CONTRA EL CANCER. UIMICA SUPRAMOLECULAR\TERAPIA GENICA\AUTO-ENSAMBLAJE\SISTEMAS DE TRANSPORTE ARTIFICIALES\QUIMICA DINAMICA COVALENTE\MEMBRANAS\PEPTIDOS

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