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BFU2012-35258

Financiado

DESARROLLO DE CELULAS PLURIPOTENTES INDUCIDAS (IPS) HUMANAS EN MODELOS DE ENFERM...

DESARROLLO DE CELULAS PLURIPOTENTES INDUCIDAS (IPS) HUMANAS EN MODELOS DE ENFERMEDAD; CONSECUENCIAS DE UNA REPLICACION DEFECTUOSA. LAS CELULAS PLURIPOTENTES INDUCIDAS (IPS) TIENEN UN GRAN POTENCIAL EN CAMPOS COMO LA BIOLOGIA DEL DESARROLLO, LA TOXICOLOGIA, LOS MODELOS DE ENFERMEDAD, EL DESARROLLO DE FARMACOS O LA MEDICINA REGENERATIVA. EN TRABAJOS PREVIOS A... ver más

01/01/2012

CENTRO NACIONAL DE...

138K€

Presupuesto del proyecto: 138K€

Líder del proyecto

CENTRO NACIONAL DE INVESTIGACIONES CARDIOVASC... No se ha especificado una descripción o un objeto social para esta compañía.

TRL 4-5 | 28M€

Financiación concedida El organismo AGENCIA ESTATAL DE INVESTIGACIÓN notifico la concesión del proyecto el día 2012-01-01

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Participantes

CENTRO NACIONAL DE INVESTIGA...

Lider

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Líder del proyecto

CENTRO NACIONAL DE INVESTIGACIONES CARDIOVASC...

TRL 4-5 | 28M€

Presupuesto del proyecto 138K€

Descripción del proyecto LAS CELULAS PLURIPOTENTES INDUCIDAS (IPS) TIENEN UN GRAN POTENCIAL EN CAMPOS COMO LA BIOLOGIA DEL DESARROLLO, LA TOXICOLOGIA, LOS MODELOS DE ENFERMEDAD, EL DESARROLLO DE FARMACOS O LA MEDICINA REGENERATIVA. EN TRABAJOS PREVIOS A ESTE PROYECTO, DEMOSTRAMOS QUE LA PROTEINA RECQL4, MUTADA EN SINDROMES HUMANOS COMO EL CASO DEL SINDROME DE ROTHMUND-THOMSON (RTS), FUNCIONA DURANTE LA INICIACION DE LA REPLICACION. USANDO COMO MODELO DE ESTUDIO ESTE SINDROME HUMANO AHORA ME PREGUNTO: LAS CELULAS QUE SON DEFICIENTES EN LA PROTEINA RECQL4, ¿SE PUEDEN REPROGRAMAR?, ¿PUEDEN UTILIZARSE LAS CELULAS IPS GENERADAS A PARTIR DE PACIENTES CON ESTA ENFERMEDAD COMO UN MODELO HUMANO VALIDO DE ESTUDIO?, ¿QUE RELACION EXISTE ENTRE LOS DEFECTOS DE RECQL4 DURANTE LA INICIACION DE LA REPLICACION Y LAS ANOMALIAS QUE SE OBSERVAN EN DISTINTOS TEJIDOS ENFERMOS? COMBINANDO TECNICAS DE BIOLOGIA SINTETICA Y DE CELULAS PLURIPOTENTES, CON GENETICA HUMANA, ESPERAMOS CONTRASTAR LAS SIGUIENTES HIPOTESIS: QUE LA REPLICACION TIENE QUE SER FIEL PARA QUE CELULAS SOMATICAS PUEDAN REPROGRAMARSE A UN ESTADO DE PLURIPOTENCIA, QUE LAS CELULAS IPS DERIVADAS DE PACIENTES DEFICIENTES EN LA PROTEINA RECQL4 SERVIRAN DE MODELO UTIL PARA EL ESTUDIO DE LA ENFERMEDAD, Y QUE SI SE LOGRA INDUCIR CELULAS IPS MEDIANTE EL DESARROLLO DE SISTEMAS QUE NO MODIFIQUEN EL GENOMIO HABREMOS DADO UN PASO ADELANTE PARA EL USO DE ESTAS TECNOLOGIAS EN MEDICINA REGENERATIVA Y PERSONALIZADA.DE ESTA MANERA, EL TRABAJO QUE PROPONEMOS PARA CONTRASTAR ESTAS HIPOTESIS PRETENDE CONSEGUIR LOS SIGUIENTES OBJETIVOS:EN PRIMER LUGAR DESARROLLAR SISTEMAS PARA OBTENER LINEAS IPS USANDO NUEVOS SISTEMAS CONTROLABLES DE MODIFICACION GENETICA. QUEREMOS DESARROLLAR SISTEMAS, QUE DE MANERA CONDICIONAL, NOS PERMITA CORREGIR DEFECTOS GENETICOS Y DERIVAR CELULAS DE PACIENTES A DISTINTOS TEJIDOS DE INTERES. EN DEFINITIVA, ESTO SERVIRA PARA PODER EXPLOTAR EL TREMENDO POTENCIAL QUE EL DESARROLLO DE CELULAS PLURIPOTENTES A PARTIR DE ENFERMOS OFRECE EN BIOLOGIA BASICA O APLICADA.EN SEGUNDO LUGAR ESTUDIAR EL EFECTO DE LAS DEFICIENCIAS EN LA REPLICACION ASOCIADAS A DEFECTOS EN MUTANTES DE LA PROTEINA RECQL4 QUE SE OBSERVAN EN ENFERMOS, PARA USARLOS COMO MODELOS DE ESTUDIO.POR ULTIMO GENERAR CELULAS IPS A PARTIR DE PACIENTES CON EL SINDROME DE RTS Y CORREGIR LA DEFICIENCIA GENOMICA QUE SUFREN EX VIVO PARA OBTENER CELULAS IPS SANAS. ESTAS LINEAS DE IPS PERMITIRAN COMPARAR Y ANALIZAR LA PATOFISIOLOGIA EN VARIOS TEJIDOS HUMANOS.EN RESUMEN, NUESTROS DATOS SERVIRAN PARA ENTENDER MEJOR CUALES SON ALGUNOS DE LOS PROCESOS ESENCIALES QUE PERMITEN LA REPROGRAMACION DE CELULAS SOMATICAS A CELULAS PLURIPOTENTES, Y COMO PROBLEMAS QUE SUCEDEN DURANTE LA INICIACION DE LA REPLICACION SE TRADUCEN EN PATOLOGIAS ASOCIADAS A SINDROMES HUMANOS.

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