CPP2021-008515
Financiado
TRASLACIÓN A LA CLÍNICA DE UNA NUEVA TERAPIA DIRIGIDA PARA EL TRATAMIENTO DEL SA...
TRASLACIÓN A LA CLÍNICA DE UNA NUEVA TERAPIA DIRIGIDA PARA EL TRATAMIENTO DEL SARCOMA DE EWING
El sarcoma de Ewing (SE) es un tipo raro de cáncer que se produce en los huesos o en el tejido blando alrededor de los huesos. Representa alrededor del 35% de todos los casos de sarcoma, siendo uno de los principales responsables...
El sarcoma de Ewing (SE) es un tipo raro de cáncer que se produce en los huesos o en el tejido blando alrededor de los huesos. Representa alrededor del 35% de todos los casos de sarcoma, siendo uno de los principales responsables de la morbilidad y la mortalidad entre los cánceres, especialmente en los niños. Aproximadamente el 25% de estos pacientes tienen enfermedad metastásica en el momento del diagnóstico y debido a la falta de tratamientos eficaces, su supervivencia en ese momento es de apenas el 20%. Las quimioterapias convencionales, representan actualmente los únicos fármacos aprobados para su tratamiento y al no ser especificos confieren una eficacia limitada y efectos secundarios perjudiciales por su toxicidad. Ante este contexto, se hace necesario el desarrollo de nuevas soluciones dirigidas, selectivas y eficaces, que permitan el tratamiento de este cáncer tan devastador.ADEL101 es una molécula de RNA compuesta por un aptámero que reconoce EphA2 (vehículo) al que se la ha conjugado un siRNA citotóxico (fármaco antitumoral) dirigido a desestabilizar la fusión oncogénica EWS/FLI1. Esto le confiere dos efectos terapéuticos específicos sobre las células tumorales diana. Por un lado, la disminución de la capacidad metastásica de las células de SE debido a la unión del aptámero al receptor EphA2 lo que provoca la internalización de ambos y la regulación a la baja de los procesos de señalización celular y metástasis dirigidos por EphA2. Por otro lado, el efecto del siRNA internalizado que inhibe específicamente el principal motor oncogénico del SE: la proteína de fusión EWS/FLI1. El presente proyecto tiene como objetivo el desarrollo de la preclincia regulatoria y obtener la autorización para realizar el primer ensayo clínico de Fase I de ADEL-101, para validar la seguridad del compuesto y obtener una primera información sobre su eficacia y la dosis terapéutica a aplicar en un futuro ensayo Fase II. Con esta finalidad se ha definido el presente consorcio, en el que Aptadel se encargará de desarrollar la formulación y optimización del candidato, así como de realizar los estudios de seguridad preclínicos. El Instituto de Investigación Biomédica de Bellvitge (IDIBELL) se encargará de llevar a cabo los estudios in vivo previos (no regulatorios) de seguridad, toxicidad y eficacia. Y, por último, el Vall d'Hebron Instituto de Oncología (VHIO) llevará a cabo los estudios necesarios para la selección de pacientes y el diseño del estudio clínico de fase I con la colaboración de los demás miembros.
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Línea de financiación: concedida
El organismo AGENCIA ESTATAL DE INVESTIGACIÓN notifico la concesión del proyecto el día 2021-01-01
Línea de financiación objetivo
El proyecto se financió a través de la siguiente ayuda:
RETOS COLABORACION 21:
Proyectos en colaboración público-privada 2021
Cerrada
hace 2 años
Presupuesto
El presupuesto total del proyecto asciende a
759K€
Líder del proyecto
APTADEL THERAPEUTICS
Como actividad principal, el desarrollo de actividades de investigacion, innovacion tecnologica, desarrollo y comercializacion de productos...
Perfil tecnológico
TRL
3-4
504K
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TRL
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