Hola,
¿eres nuevo aquí?

Regístrate gratis y conecta tu empresa con financiación pública, partners y proyectos.

Tengo cuenta

Regístrate

Ver video

inSight

Financiado

Cerrado

Moving a novel gene therapy paradigm to treat blindness to the market

At present therapies for inherited dominant disorders are not available, thus representing an urgent unmet medical and social need. The ERC Grant ALLELECHOKER enabled the PI to discover three modes to generate transcriptional repr... ver más

31/05/2021

UNINA

150K€

Presupuesto del proyecto: 150K€

Líder del proyecto

UNIVERSITA DEGLI STUDI DI NAPOLI FEDERICO II No se ha especificado una descripción o un objeto social para esta compañía.

TRL 4-5

Fecha límite participación Sin fecha límite de participación.

Ver 3 Participantes

Financiación concedida El organismo H2020 notifico la concesión del proyecto el día 2021-05-31

ERC-2018-PoC: ERC Proof of Concept Grant

I+D

Cerrada hace 7 años

0% 100% 100%

Información adicional privada

No hay información privada compartida para este proyecto. Habla con el coordinador.

3 Participantes

UNINA

107.63K€ | Lider

TALLERES DE ESCORIAZA S.A.U.

594.84K€ | Participante

FONDAZIONE TELETHON ETS

42.38K€ | Participante

Conecta tu I+D

¿Tienes un proyecto y buscas un partner? Gracias a nuestro motor inteligente podemos recomendarte los mejores socios y ponerte en contacto con ellos. Te lo explicamos en este video

Proyectos interesantes

CNS2023-144370 Herramientas diagnósticas, pronósticas y terapéuticas 200K€ Cerrado

PDC2022-133960-I00 DESARROLLO DE UNA POTENCIAL TERAPIA INMUNOMODULADORA PARA LA... 150K€ Cerrado

REGAIN Retinal Gene Alteration in XLRP 1M€ Cerrado

ALLELECHOKER DNA binding proteins for treatment of gain of function mutat... 1M€ Cerrado

AAVEYE GENE THERAPY FOR INHERITED SEVERE PHOTORECEPTOR DISEASES 4M€ Cerrado

EYEGET Gene therapy of inherited retinal diseases 2M€ Cerrado

Duración del proyecto: 24 meses Fecha Inicio: 2019-05-17
Fecha Fin: 2021-05-31

Líder del proyecto

UNIVERSITA DEGLI STUDI DI NAPOLI FEDERICO II No se ha especificado una descripción o un objeto social para esta compañía.

TRL 4-5

Presupuesto del proyecto 150K€

Fecha límite de participación Sin fecha límite de participación.

Descripción del proyecto At present therapies for inherited dominant disorders are not available, thus representing an urgent unmet medical and social need. The ERC Grant ALLELECHOKER enabled the PI to discover three modes to generate transcriptional repression by transcription factors (TFs) based on Zinc-finger scaffold: i- synthetic transcription factor (TF; Mussolino et al., EMBO Mol. Med. 2011 Mar;3(3):118-28; Botta S. et al. Elife. 2016 Mar 14;5), ii- synthetic DNA-binding protein (Botta S. et al. Elife. 2016 Mar 14;5) and iii- the ectopic expression of an endogenous TF (Botta S, et al. JCI Insight. 2017 Dec 21;2(24). Thus, the PI demonstrated that transcriptional repression by TFs embodies a novel therapeutically effective mode to treat the toxic effects of gain-of-function mutations causing incurable inherited dominant disorders. In particular, mutations in the RHODOPSIN gene can cause the blindness disorder autosomal dominant retinitis pigmentosa (adRP). The PI demonstrated safety and efficiency of RHODOPSIN gene transcriptional silencing in pre-clinical animal models by a specific synthetic transcriptional repressor (ZF6-DB) delivered to the retina by an adeno-associated virus (AAV) vector (AAV-ZF6-DB). Furthermore, within the ERC Grant ALLELECHOKER the PI showed that a single AAV vector containing two independent expression cassettes (AAV-ZF6-DB-hRHO), enables balanced silencing of RHODOPSIN by ZF6-DB and its simultaneous replacement with a human wild-type copy of the RHODOPSIN gene. The primary objective of the inSight ERC-PoC grant is to support AAV-ZF6-DB-hRHO clinical translation, with the final goal of bringing this therapeutic to patients suffering adRP through market authorization and commercialization.

Conecta tu I+D

Entra hoy

¿Olvidé mi contraseña?

Financiación

Empresas

CTIs/Universidades

Proyectos

Investigadores