CNS2023-144370
Financiado
Herramientas diagnósticas, pronósticas y terapéuticas
LAS DISTROFIAS HEREDITARIAS DE LA RETINA (DHR) SON UNA DE LAS PRINCIPALES CAUSAS DE CEGUERA HEREDITARIA. SE CALCULA QUE AFECTA A MAS DE DOS MILLONES DE PERSONAS AL NIVEL MUNDIAL Y EN ESPAÑA SE CREE QUE PUEDE HABER UNOS 30.000 AFEC...
LAS DISTROFIAS HEREDITARIAS DE LA RETINA (DHR) SON UNA DE LAS PRINCIPALES CAUSAS DE CEGUERA HEREDITARIA. SE CALCULA QUE AFECTA A MAS DE DOS MILLONES DE PERSONAS AL NIVEL MUNDIAL Y EN ESPAÑA SE CREE QUE PUEDE HABER UNOS 30.000 AFECTADOS. EL TERMINO DHR ENGLOBA A UN GRUPO DE ENFERMEDADES CON UNA BASE GENETICAMENTE AMPLIA Y CON MECANISMOS MOLECULARES Y CELULARES PATOLOGICOS MUY HETEROGENEOS QUE CONDUCEN FINALMENTE A LA DEGENERACION CRONICA Y PROGRESIVA DE LA RETINA. LA RETINOSIS PIGMENTARIA (RP) ES LA DHR MAS FRECUENTE Y LA PRIMERA CAUSA DE CEGUERA HEREDITARIA DEL ADULTO. EN LOS ULTIMOS AÑOS LA TERAPIA GENICA Y LA EDICION GENICA ESTAN SURGIENDO COMO ALTERNATIVAS TERAPEUTICAS MUY PROMETEDORAS PARA EL TRATAMIENTO DE LAS DHR INCLUYENDO LA RP. TRADICIONALMENTE ESTAS TERAPIAS AVANZADAS UTILIZAN VECTORES VIRALES COMO VEHICULO PARA LA ENTREGA DEL MATERIAL GENETICO. LOS VIRUS ADENOASOCIADOS (AAV) SON UNOS DE LOS VECTORES MAS UTILIZADOS EN LA ACTUALIDAD DEBIDO A SU ALTA EFICIENCIA DE INFECCION CELULAR (Y CONSECUENTE TRANSFERENCIA DE MATERIAL TERAPEUTICO), POR SER NO INTEGRATIVOS Y POTENCIALMENTE POCO INMUNOGENICOS. NO OBSTANTE, ESTUDIOS PRE-CLINICOS RECIENTES EN ESPECIES SUPERIORES CUESTIONAN LA SEGURIDAD DE LOS AAV. ADEMAS, LA PRODUCCION DE LOS AAV ES MUY COSTOSA Y SU CAPACIDAD DE EMPAQUETAMIENTO DEL MATERIAL GENETICO ES LIMITADA. LA NANOTECNOLOGIA OFRECE UNA ALTERNATIVA REAL, BIOCOMPATIBLE, CON CAPACIDAD DE ENTREGA SELECTIVA AL TEJIDO DIANA Y DE PROBADA EFICACIA EN LA ENTREGA DE MATERIAL GENICO TERAPEUTICO QUE ES CAPAZ DE SUPERAR LIMITES DE SEGURIDAD YA ESTABLECIDOS PARA LOS AAV. EL PROYECTO NANOS4ALL PERSIGUE GENERAR UN VECTOR NO VIRAL POLIVALENTE QUE HABILITE EL TRATAMIENTO SEGURO Y EFECTIVO DE LAS DHR RECESIVAS CON TERAPIA GENICA BASADO EN NANOPARTICULAS DE ADN (ADN-NPS). EL OBJETIVO DE ESTE PROYECTO ES EVALUAR LA SEGURIDAD Y EFICACIA DE UNA APROXIMACION DE TERAPIA GENICA COMBINADA USANDO ADN-NPS QUE PERMITIRAN REALIZAR LA ENTREGA DE MINICIRCULOS DE ADN (MCADN) PARA REALIZAR LA SOBRE-EXPRESION DE LA PROTEINA SILVESTRE. LA SEGURIDAD Y EFICACIA DE ESTA APROXIMACION SE REALIZARA EN EPITELIO PIGMENTARIO DE LA RETINA Y ORGANOIDES RETINIANOS DERIVADOS DE CELULAS MADRES PLURIPOTENTES INDUCIDAS (IPSC) DE PACIENTES CON MUTACIONES EN LOS GENES CRB1 Y PANK2, ASI COMO RATONES MODELOS DE RP. EN LOS ANIMALES TRATADOS SE EVALUARAN EL FONDO DE OJO, ELECTRORRETINOGRAMA, TOMOGRAFIA DE COHERENCIA OPTICA, TRANSCRIPTOMA E HISTOLOGIA. CONSIDERAMOS QUE ESTE ESTUDIO ES INNOVADOR, NOVEDOSO Y RELEVANTE YA QUE ES EL PRIMER ESTUDIO PRE-CLINICO DE TERAPIA GENICA PARA TRATAR DOS TIPOS DE RP ASOCIADA A MUTACIONES EN LOS GENES CRB1 Y PANK2 (RP AUTOSOMICA RECESIVA Y RP SINDROMICA, RESPECTIVAMENTE) UTILIZANDO ADN-NPS LAS CUALES SON POTENCIALMENTE PATENTABLES. NUESTRA APROXIMACION TERAPEUTICA PUDIERA SER APLICADA PARA EL TRATAMIENTO DE OTRAS DHR RECESIVAS POR AUMENTO GENICO UTILIZANDO VECTORES NO VIRALES BASADOS EN UNA TECNOLOGIA PUNTERA COMO ES EL USO DE NANOVECTORES Y MINICIRCULOS DE ADN. NUESTRA TECNOLOGIA SUPERARA LAS LIMITACIONES DE LA CAPACIDAD DE EMPAQUETAMIENTO DE LOS AAV Y BAJARIA EL COSTE DE PRODUCCION DE ESTOS VECTORES HACIENDO MAS ACCESIBLE Y SEGURA LA TERAPIA GENICA PARA EL TRATAMIENTO DE LA DHR. TERAPIA GENICA\MCADN.\NANOPARTICULAS\RETINOSIS PIGMENTARIA
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Línea de financiación: concedida
El organismo AGENCIA ESTATAL DE INVESTIGACIÓN notifico la concesión del proyecto el día 2023-01-01
Presupuesto
El presupuesto total del proyecto asciende a
200K€
Líder del proyecto
FUNDACION PUBLICA ANDALUZA PROGRESO Y SALUD
No se ha especificado una descripción o un objeto social para esta compañía.
Perfil tecnológico
TRL
4-5
14M
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