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RTI2018-096961-B-I00

Financiado

MIOCARDIOPATIA ARRITMOGENICA DEL VENTRICULO DERECHO TIPO 5: MECANISMOS Y NUEVAS...

MIOCARDIOPATIA ARRITMOGENICA DEL VENTRICULO DERECHO TIPO 5: MECANISMOS Y NUEVAS APROXIMACIONES TERAPEUTICA LA MIOCARDIOPATIA ARRITMOGENICA DEL VENTRICULO DERECHO (ARVC POR SUS SIGLAS EN INGLES) ES UNA ENFERMEDAD RARA HEREDITARIA QUE CAUSA INSUFICIENCIA CARDIACA Y MUERTE SUBITA, EL TIPO MAS AGRESIVO DE ARVC ES CAUSADO POR LA MUTACION P,... ver más

01/01/2018

CENTRO NACIONAL DE...

230K€

Presupuesto del proyecto: 230K€

Líder del proyecto

CENTRO NACIONAL DE INVESTIGACIONES CARDIOVASC... No se ha especificado una descripción o un objeto social para esta compañía.

TRL 4-5 | 28M€

Financiación concedida El organismo AGENCIA ESTATAL DE INVESTIGACIÓN notifico la concesión del proyecto el día 2018-01-01 No tenemos la información de la convocatoria

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Líder del proyecto

CENTRO NACIONAL DE INVESTIGACIONES CARDIOVASC... No se ha especificado una descripción o un objeto social para esta compañía.

TRL 4-5 | 28M€

Presupuesto del proyecto 230K€

Descripción del proyecto LA MIOCARDIOPATIA ARRITMOGENICA DEL VENTRICULO DERECHO (ARVC POR SUS SIGLAS EN INGLES) ES UNA ENFERMEDAD RARA HEREDITARIA QUE CAUSA INSUFICIENCIA CARDIACA Y MUERTE SUBITA, EL TIPO MAS AGRESIVO DE ARVC ES CAUSADO POR LA MUTACION P,S358L EN EL GEN DE TMEM43 (ARVC TIPO 5), ARVC5 ES UNA ENFERMEDAD LETAL PARA LA QUE NO HAY CURA, LOS PACIENTES RECIBEN UN DESFIBRILADOR AUTOMATICO IMPLANTABLE Y TRATAMIENTO PALIATIVO, EN NUESTRO LABORATORIO HEMOS GENERADO UN RATON TRANSGENICO QUE REPRODUCE LA ENFERMEDAD HUMANA, LOS RATONES QUE EXPRESAN LA PROTEINA TMEM43 MUTANTE EN CARDIOMIOCITOS DESARROLLAN ANOMALIAS DE CONDUCCION ELECTRICA, DISFUNCION SISTOLICA Y FINALMENTE INSUFICIENCIA CARDIACA, UTILIZANDO ESTE MODELO, HEMOS DESVELADO QUE TMEM34-S358L ACTIVA LA KINASA GSK3BETA, QUE CONTRIBUYE A LA MUERTE DE LOS CARDIOMIOCITOS, LA SOBREXPRESION EN DOBLES RATONES TRANSGENICOS DE LA ISOFORMA DE CALCINEURINA CNABETA1, QUE INHIBE GSK3BETA, MEJORA LA FUNCION CARDIACA Y RETRASA LA MUERTE DE LOS ANIMALES,PUESTO QUE NO EXISTE CURA PARA LA ARVC5, EL OBJETIVO GENERAL DE ESTE PROYECTO ES AUMENTAR NUESTRO CONOCIMIENTO DEL MECANISMO MOLECULAR DE ESTA ENFERMEDAD Y DESARROLLAR TERAPIAS EFECTIVAS PARA TRATARLA, USAREMOS TANTO NUESTRO MODELO DE RATON COMO CELULAS PLURIPOTENTES HUMANAS INDUCIDAS (HIPSCS, YA DISPONIBLES EN NUESTRO LABORATORIO) PARA PROFUNDIZAR EN LOS MECANISMOS MOLECULARES RESPONSABLES DE LA ARVC5 Y PARA GENERAR NUEVAS APROXIMACIONES TERAPEUTICAS, LOS OBJETIVOS DE ESTE PROYECTO SON LOS SIGUIENTES:1, DETERMINAR EL MECANISMO PATOGENICO ACTIVADO POR TMEM43-S358L: LOS MECANISMOS QUE SUBYACEN AL EFECTO PERJUDICIAL DE TMEM43 MUTADO SE DESCONOCEN EN SU MAYOR PARTE Y SU ESTUDIO PODRIA DESVELAR VALIOSAS DIANAS TERAPEUTICAS PARA ARVC5, INVESTIGAREMOS ESTOS MECANISMOS TANTO EN HIPSCS CON LA MUTACION P,S358L COMO EN NUESTRO RATON MUTANTE,2, INVESTIGAR LA EFICACIA DE LA TERAPIA GENICA PARA EL TRATAMIENTO DE ARVC5: ESTUDIAREMOS PRIMERO DIFERENTES RNAS DE INTERFERENCIA PARA REDUCIR LA EXPRESION DE TMEM43 EN HIPSCS CON LA MUTACION P,S358L Y POSTERIORMENTE INVESTIGAREMOS SU EFICACIA IN VIVO, UTILIZANDO VECTORES VIRALES ADENO-ASOCIADOS DE SEROTIPO 9 (AAV9) EN EL MODELO DE ARVC5 DE RATON, USAREMOS TAMBIEN VECTORES AAV9 PARA EXPLORAR EL POTENCIAL TERAPEUTICO DE LA SOBREXPRESION DE TMEM43 WILD TYPE PARA COMPENSAR LOS EFECTOS DE LA PROTEINA MUTANTE, ADEMAS, INVESTIGAREMOS LOS EFECTOS BENEFICIOSOS DE LA SOBREXPRESION DE CNABETA1 EN NUESTRO MODELO DE ARVC5 USANDO AAV9,3, INVESTIGAR LA EFICACIA DE TERAPIAS FARMACOLOGICAS PARA EL TRATAMIENTO DE ARVC5: BASANDONOS EN NUESTROS RESULTADOS PREVIOS, INHIBIREMOS GSK3BETA USANDO UN INHIBIDOR ESPECIFICO Y DETERMINAREMOS SU POTENCIAL PARA EL TRATAMIENTO DE ARVC5, ADEMAS, UTILIZAREMOS NUESTRO MODELO DE RATON PARA EXPLORAR LA EFICACIA PARA EL TRATAMIENTO DE ESTA ENFERMEDAD DE FARMACOS QUE YA HAN SIDO APROBADOS PARA EL TRATAMIENTO DE LA INSUFICIENCIA CARDIACA EN HUMANOS,EL PROYECTO USARA TECNOLOGIA DE ULTIMA GENERACION YA DISPONIBLE EN NUESTRO LABORATORIO Y EN EL CENTRO, LOS RESULTADOS CONTRIBUIRAN A INCREMENTAR NUESTRO CONOCIMIENTO DE LA ARVC5 Y A DESARROLLAR NUEVAS HERRAMIENTAS TERAPEUTICAS PARA TRATAR ESTA DEVASTADORA ENFERMEDAD, MECANISMOS MOLECULARES DE ENFERMEDADES C\CARDIOLOGÍA MOLECULAR\SEÑALIZACIÓN CELULAR\TERAPIA GÉNICA\MODELOS ANIMALES\MIOCARDIOPATÍAS\INSUFICIENCIA CARDIACA

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