CPP2021-008747
Financiado
Investigación del potencial de nuevas moléculas para el tratamiento de enfermeda...
Investigación del potencial de nuevas moléculas para el tratamiento de enfermedades fibróticas (DEFIBER III)
Las enfermedades pulmonares intersticiales (ILDs) comprenden un grupo heterogéneo de enfermedades pulmonares, las cuales están asociadas con elevadas tasas de morbilidad y mortalidad. La fibrosis pulmonar idiopática (IPF) es la fo...
Las enfermedades pulmonares intersticiales (ILDs) comprenden un grupo heterogéneo de enfermedades pulmonares, las cuales están asociadas con elevadas tasas de morbilidad y mortalidad. La fibrosis pulmonar idiopática (IPF) es la forma más común de EPI. Es una enfermedad pulmonar fibrótica crónica y progresiva. Se calcula que la PFI ocurre en 18 de cada 100 000 personas cada año y tiene una mediana de supervivencia desde el diagnóstico de 2 a 4 años. De manera reciente, la pandemia de COVID-19 ha aumentado notablemente el número de pacientes con complicaciones respiratorias a largo plazo y un mayor riesgo de progresión a IPF. Sin embargo, solo hay 2 fármacos aprobados para el tratamiento de la IPF y ninguno de ellos ha demostrado beneficio en la supervivencia en ensayos clínicos. El trasplante de pulmón sigue siendo la única opción curativa viable.El presente proyecto busca abordar la falta de un tratamiento eficaz para los pacientes que padecen ILDs, esperando no solo una progresión lenta de la enfermedad, sino también detenerla o revertirla. GTX-011 Es un fármaco con un mecanismo de acción novedoso que tiene un efecto terapéutico potencial en las EPI. La eficacia en el tratamiento de GTX-011 ya ha sido probada in vitro e in vivo para otras enfermedades fibróticas. Además, hasta la fecha no se han observado efectos tóxicos asociados al tratamiento: los estudios de evaluación de seguridad no clínica de GTX-011 están a punto de finalizar con éxito como parte del programa RETOS-COLABORACIÓN 2019 (RTC2019-007070-1 DEFIBERII).El objetivo principal de este proyecto es desarrollar un tratamiento que, no solo detenga la progresión de la enfermedad, sino que pretenda ser una cura personalizada, lo que mejoraría la esperanza de vida, la calidad de vida de los pacientes y cuidadores, así como los costes asociados de los sistemas de salud pública. Para ello, se espera alcanzar los siguientes objetivos específicos en el marco de esta propuesta: Determinación del efecto de GTX-011 en líneas celulares de pacientes con ILD Comparación del efecto de GTX-011 en líneas celulares derivadas de diferentes pacientes con ILD Caracterización In Vitro del mecanismo de acción del compuesto GTX-003 en modelos ILD. Determinación de la eficacia del tratamiento en un modelo murino de fibrosis pulmonar. Determinación de combinaciones de fármacos eficaces con GTX-011 para el tratamiento de las ILDs Determinación del perfil de seguridad de GTX-011 en humanos en un ensayo clínico fase IPara lograr los objetivos, el proyecto cuenta y depende de la participación de dos colaboradores; todos ellos experimentados y con las capacidades necesarias para el desarrollo del proyecto y su éxito: GAT Therapeutics: GAT Therapeutics es una compañía biofarmacéutica en fase inicial, enfocada al tratamiento de enfermedades fibróticas y relacionadas con la edad que cuenta con una sólida protección de su propiedad intelectual. Su equipo altamente experimentado y sus trayectorias profesionales, hacen de GAT Therapeutics un socio muy fuerte para participar en este consorcio. Instituto de Investigación Biomédica Sant Pau: El Instituto de Investigación del Hospital de la Santa Creu y Sant Pau (HSCSP-IR) es actualmente uno de los centros de investigación más activos de Cataluña, especialmente en relación con la investigación traslacional y la aplicación de nuevos descubrimientos a Práctica clínica. En particular, en este proyecto participará el equipo del Centro de Investigación de Medicamentos (CIM)La unidad CIM intervendrá durante el Ensayo clínico Fase I, así como durante la dirección y gestión del Proyecto, la protección y difusión de sus resultados.Cabe señalar que, a finales de 2025, y una vez finalizado este proyecto, se alcanzará un acuerdo de licencia y/o co-desarrollo con una empresa farmacéutica, para continuar con el desarrollo clínico hasta llegar al mercado.
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Línea de financiación: concedida
El organismo AGENCIA ESTATAL DE INVESTIGACIÓN notifico la concesión del proyecto el día 2021-01-01
Línea de financiación objetivo
El proyecto se financió a través de la siguiente ayuda:
RETOS COLABORACION 21:
Proyectos en colaboración público-privada 2021
Cerrada
hace 2 años
Presupuesto
El presupuesto total del proyecto asciende a
499K€
Líder del proyecto
GAT THERAPEUTICS
Investigacion y estudio de principios y productos referidos a toda clase de medicamentos, productos sanitarios y productos farmaceuticos y d...
Perfil tecnológico
TRL
3-4
217K
Perfil tecnológico
TRL
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