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SAF2017-86749-R

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ESTUDIOS PRECLINICOS PARA LA TERAPIA GENICA DE LA DEFICIENCIA DE ADHESION LEUCOC...

ESTUDIOS PRECLINICOS PARA LA TERAPIA GENICA DE LA DEFICIENCIA DE ADHESION LEUCOCITARIA TIPO I. LA DEFICIENCIA DE ADHESION LEUCOCITARIA TIPO I (LAD-I) ES UNA INMUNODEFICIENCIA PRIMARIA DE BAJA PREVALENCIA, SE CARACTERIZA POR LA AUSENCIA DE EXPRESION DE GLICOPROTEINAS DE ADHESION EN LA SUPERFICIE DE LOS LEUCOCITOS, ESTA AUSEN... ver más

01/01/2017

IFMIF- DONES

143K€

Presupuesto del proyecto: 143K€

Líder del proyecto

IFMIF- DONES No se ha especificado una descripción o un objeto social para esta compañía.

TRL 4-5 | 42M€

Fecha límite participación Sin fecha límite de participación.

Financiación concedida El organismo AGENCIA ESTATAL DE INVESTIGACIÓN notifico la concesión del proyecto el día 2017-01-01 No tenemos la información de la convocatoria

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IFMIF- DONES

Lider

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Líder del proyecto

IFMIF- DONES No se ha especificado una descripción o un objeto social para esta compañía.

TRL 4-5 | 42M€

Presupuesto del proyecto 143K€

Fecha límite de participación Sin fecha límite de participación.

Descripción del proyecto LA DEFICIENCIA DE ADHESION LEUCOCITARIA TIPO I (LAD-I) ES UNA INMUNODEFICIENCIA PRIMARIA DE BAJA PREVALENCIA, SE CARACTERIZA POR LA AUSENCIA DE EXPRESION DE GLICOPROTEINAS DE ADHESION EN LA SUPERFICIE DE LOS LEUCOCITOS, ESTA AUSENCIA DE EXPRESION HACE QUE LOS LEUCOCITOS NO SEAN CAPACES DE MIGRAR AL SITIO DE INFECCION, LAS MANIFESTACIONES CLINICAS SON LEUCOCITOSIS E INFECCIONES BACTERIANAS SEVERAS Y RECURRENTES QUE, A PESAR DE LOS INTENSIVOS TRATAMIENTOS CON ANTIBIOTICOS, ACABAN PONIENDO EN RIESGO LA VIDA DEL PACIENTE, LA MAYORIA DE LOS PACIENTES NO LLEGAN A LA EDAD ADULTA Y MUEREN EN LOS PRIMEROS AÑOS DE VIDA, LA UNICA TERAPIA CURATIVA PARA ESTA ENFERMEDAD ES EL TRASPLANTE ALOGENICO DE PROGENITORES HEMATOPOYETICOS DE DONANTE SANO, LA TERAPIA GENICA ESTA SIENDO YA UTILIZADA PARA NUMEROSOS ENSAYOS CLINICOS DEMOSTRANDO AMPLIAMENTE SU EFICACIA PARA EL TRATAMIENTO DE ENFERMEDADES HEREDITARIAS MONOGENICAS MEDIANTE LA UTILIZACION DE VECTORES VIRALES QUE CONTIENEN LA VERSION CORREGIDA DEL GEN MUTADO, EN PARTICULAR HA DEMOSTRADO SER EFECTIVA EN OTRAS INMUNODEFICIENCIAS PRIMARIAS COMO SON INMUNODEFICIENCIA SEVERA COMBINADA (SCID) POR DEFICIENCIA DE ADA, X1-SCID, GRANULOMATOSIS CRONICA, Y MAS RECIENTEMENTE EN EL SINDROME DE WISKOTT ALDRICH Y LA LEUCODISTROFIA METACROMATICA EN LOS QUE YA SE HAN EMPLEADO VECTORES LENTIVIRALES AUTOINACTIVADOS, EN ESTE CONTEXTO LAD-I SE PRESENTA COMO UN BUEN CANDIDATO PARA LA APLICACION DE ESTE TIPO DE PROTOCOLOS, EN LOS ULTIMOS AÑOS EL TRABAJO DEL GRUPO SE HA CENTRADO EN EL ESTUDIO Y CARACTERIZACION DE NUEVOS VECTORES LENTIVIRALES AUTO-INACTIVADOS PARA LA EXPRESION DEL TRANSGEN EN EL MODELO MURINO DE LAD Y EN CELULAS LAD-I HUMANAS, LOS VECTORES QUE DESARROLLAMOS CONSIGUIERON RESTAURAR EFICAZMENTE LA EXPRESION EN MEMBRANA DE CD18 EN LINFOBLASTOS DE LAD-I, ASI COMO SU CAPACIDAD DE AGREGAR Y DE UNIRSE A SU LIGANDO DESPUES DE LA ESTIMULACION ADECUADA, EN EL MODELO MURINO DE LAD-I LOS VECTORES LENTIVIRALES TESTADOS EXPRESARON DE MANERA EFICAZ LA PROTEINA HCD18 EN MEMBRANA, PERMITIENDO LA FORMACION DEL COMPLEJO HCD18:MCD11 EN LAS CELULAS HEMATOPOYETICAS DE RATON, EL ANALISIS DE MIGRACION DE NEUTROFILOS CORREGIDOS IN VIVO EN RATONES LAD-I SOMETIDOS A DOS MODELOS DE INFLAMACION DIFERENTES, DEMOSTRO QUE LA TERAPIA GENICA MEDIADA POR LV RESTAURABA COMPLETAMENTE LA EXTRAVASACION DE DICHAS CELULAS EN RESPUESTA A ESTIMULOS INFLAMATORIOS, ESTOS VECTORES TAMBIEN FUERON CAPACES DE CORREGIR EL FENOTIPO DE CELULAS MIELOIDES HUMANAS DERIVADAS DE CELULAS MADRE HEMATOPOYETICAS CD34+, EN CONJUNTO, ESTOS RESULTADOS APOYAN EL USO DE HCD18-LVS PARA EL TRATAMIENTO DE LAD-I MEDIANTE TERAPIA GENICA, SIN EMBARGO, UNA VEZ ESTABLECIDA LA EFICACIA DE LA APROXIMACION, ES NECESARIO REALIZAR ESTUDIOS PRECLINICOS QUE NOS PERMITAN DEFINIR EL PROTOCOLO CLINICO Y ASEGURAR LA EFICACIA Y SEGURIDAD DEL MISMO, POR ELLO, EN ESTE PROYECTO SE ESTUDIARAN LOS NIVELES MINIMOS DE CORRECCION NECESARIOS PARA SEGUIR MANTENIENDO UNA MEJORA EN EL FENOTIPO Y SE DETERMINARA EL NIVEL DE ACONDICIONAMIENTO NECESARIO PARA MANTENER EL EFECTO TERAPEUTICO, ASIMISMO, SE EVALUARA LA SEGURIDAD Y EFICACIA DEL VECTOR TERAPEUTICO EN CELULAS HUMANAS, TODA ESTA INFORMACION SERA FUNDAMENTAL Y RELEVANTE PARA EL OBJETIVO FINAL DEL PROYECTO QUE ES ESTABLECER Y VALIDAR LAS CONDICIONES OPTIMAS DE TRANSDUCCION DE CELULAS LAD-I PARA LA REALIZACION DE UN FUTURO PROTOCOLO CLINICO, INMUNODEFICIENCIA PRIMARIA\TERAPIA GÉNICA\VECTORES LENTIVIRALES\LAD-I\DEFICIENCIA DE ADHESIÓN LEUCOCITARIA\CÉLULAS MADRE

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