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PDC2022-133103-I00

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DESARROLLO PRECLINICO DE UN FARMACO GAPMER PARA TRATAR DISTROFIA MIOTONICA Y OTR...

DESARROLLO PRECLINICO DE UN FARMACO GAPMER PARA TRATAR DISTROFIA MIOTONICA Y OTRAS ATROFIAS MUSCULARES LA DISTROFIA MIOTONICA TIPO 1 (DM1) ES UNA ENFERMEDAD NEUROMUSCULAR CON HERENCIA DOMINANTE ORIGINADA POR UNA EXPANSION DEL TRINUCLEOTIDO CTG EN UNA REGION NO TRADUCIDA DE DMPK. CLINICAMENTE AFECTA A LOS MUSCULOS ESQUELETICOS Y RES... ver más

01/01/2022

150K€

Presupuesto del proyecto: 150K€

Líder del proyecto

UNIVERSITAT DE VALÈNCIA (ESTUDI GENERAL) No se ha especificado una descripción o un objeto social para esta compañía.

Sin perfil tecnológico

Fecha límite participación Sin fecha límite de participación.

Financiación concedida El organismo AGENCIA ESTATAL DE INVESTIGACIÓN notifico la concesión del proyecto el día 2022-01-01 No tenemos la información de la convocatoria

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Líder del proyecto

UNIVERSITAT DE VALÈNCIA (ESTUDI GENERAL) No se ha especificado una descripción o un objeto social para esta compañía.

Sin perfil tecnológico

Presupuesto del proyecto 150K€

Fecha límite de participación Sin fecha límite de participación.

Descripción del proyecto LA DISTROFIA MIOTONICA TIPO 1 (DM1) ES UNA ENFERMEDAD NEUROMUSCULAR CON HERENCIA DOMINANTE ORIGINADA POR UNA EXPANSION DEL TRINUCLEOTIDO CTG EN UNA REGION NO TRADUCIDA DE DMPK. CLINICAMENTE AFECTA A LOS MUSCULOS ESQUELETICOS Y RESPIRATORIOS, QUE DEGENERAN Y SE DESGASTAN PROVOCANDO INMOVILIDAD Y DISFUNCION RESPIRATORIA, PERO TAMBIEN AFECTA A MULTIPLES ORGANOS Y SISTEMAS INCLUYENDO CORAZON Y CEREBRO. LOS TRANSCRITOS DMPK MUTANTES QUEDAN RETENIDOS EN EL NUCLEO EN LAS CELULAS DONDE ACTUAN COMO SUMIDERO DE PROTEINAS DE LA FAMILIA MUSCLEBLIND-LIKE (MBNL) REGULADORAS DEL SPLICING Y LA POLIADENILACION ALTERNATIVA, PROVOCANDO CAMBIOS EN EL TRANSCRIPTOMA QUE ORIGINAN SINTOMAS CELULARES. AUNQUE LA MAYORIA DE LAS PRUEBAS DE CONCEPTO TERAPEUTICAS SE HAN CONCENTRADO EN EL SECUESTRO DE LAS PROTEINAS MBNL, EL FARMACO MAS EXITOSO EN ENSAYOS CLINICOS (TIDEGLUSIB) SE DIRIGE A UNA ALTERACION CRITICA POSTERIOR COMO ES LA SOBREACTIVACION DE GSK3 BETA. DE MANERA SIMILAR, DURANTE LA EJECUCION DEL PROYECTO RTI2018-094599-B-I00 SOBRE LA "COMPRENSION DE LAS CAUSAS MOLECULARES DE LA ATROFIA MUSCULAR EN DM1", DESCUBRIMOS QUE LA AUTOFAGIA ESTABA SOBREACTIVADA EN MUSCULO DE PACIENTES DM1 Y QUE LOS BAJOS NIVELES DE MIR-7, UN CONTROLADOR CLAVE DE LA RUTA, CONTRIBUIA DECIDIDAMENTE A LA PERDIDA DE MASA MUSCULAR (PMID: 31855836). INVESTIGACION POSTERIOR SOBRE EL ORIGEN DE LA SUBEXPRESION DE MIR-7 IDENTIFICO A LA PROTEINA MUSASHI 2 (MSI2) COMO RESPONSABLE PUES REPRIME LA BIOGENESIS DE MIR-7 Y ESTA SOBREEXPRESADA EN PACIENTES (PMID: 34589284) PLANTEANDO LA EXISTENCIA DE UN EJE MSI2>MIR-7>AUTOFAGIA QUE CONTRIBUYE A LA PERDIDA DE MASA MUSCULAR. EN EL PROYECTO PREVIO YA SE EMPLEARON DIVERSOS METODOS PARA SILENCIAR LA EXPRESION DE MSI2 Y SE SOLICITO UNA PATENTE QUE PROTEGE MSI2 COMO DIANA TERAPEUTICA EN DM1. EN ESTA PROPUESTA QUEREMOS AVANZAR EN EL PROCESO "HIT TO LEAD" DE OLIGONUCLEOTIDOS DE TIPO GAPMER COMPLEMENTARIOS A SECUENCIAS DENTRO DE MSI2 (CONSERVADAS EN EL ORTOLOGO MURINO) Y QUE DESENCADENAN CORTE POR RNASA H LOGRANDO RESTAURAR LOS NIVELES DE EXPRESION NORMALES DEL GEN. PARTIENDO DE GAPMERS CONTRA MSI2 PREVIAMENTE IDENTIFICADOS, EN EL PRIMER OBJETIVO DEL PROYECTO MEJORAREMOS LA ESTRUCTURA QUIMICA DE GAPMERS Y LOS CONJUGAREMOS A ACIDOS GRASOS PARA POTENCIAR SU ENTREGA IN VIVO EN TEJIDOS CRITICOS PARA LA ENFERMEDAD, Y EN PARTICULAR LOS MUSCULOS ESQUELETICOS, APROVECHANDO KNOW-HOW INTERNO. EN SEGUNDO LUGAR, VALIDAREMOS LA CAPACIDAD PARA RESCATAR FENOTIPOS EN UN MODELO MURINO DE LA ENFERMEDAD E INVESTIGAREMOS PARAMETROS FARMACOCINETICOS Y FARMACODINAMICOS BASICOS COMO TOXICIDAD, RESPUESTA A DOSIS, DURACION, EFECTO SOBRE LA DIANA Y CONCENTRACION EN TEJIDOS. EN TERCER LUGAR, EXPLORAREMOS EL POTENCIAL DE LOS GAPMERS EN VARIAS ATROFIAS MUSCULARES CON PARALELISMOS CON DM1, LO CUAL PODRIA DAR LUGAR A NUEVAS PATENTES Y DESARROLLOS FARMACOLOGICOS SINERGICOS. LOS OBJETIVOS ANTERIORES ESTAN ORIENTADOS A CREAR VALOR EN FORMA DE FARMACOS CANDIDATOS, GESTIONAR LOS DERECHOS DE PROPIEDAD INTELECTUAL, Y LA TRANSFERENCIA DE DICHAS MOLECULAS A EMPRESAS LICENCIATARIAS O SENTAR LAS BASES PARA UNA INICIATIVA SPIN-OFF ESPECIFICA. EN RESUMEN, EN ESTE PROYECTO ESPERAMOS PASAR DE UN NIVEL TRL3 A TRL4 EN EL DESARROLLO DE GAPMERS CONTRA MSI2 APROVECHANDO NO SOLO NUESTRA EXPERIENCIA EN DM1 SINO LA TRAYECTORIA TRASLACIONAL DEL GRUPO EN EL DESARROLLO DE FARMACOS DE TIPO OLIGONUCLEOTIDICO HABIENDO COORDINADO EL PROYECTO INTERNACIONAL TATAMI Y PROMOVIDO LA EMPRESA SPIN-OFF ARTHEX BIOTECH.

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